- L’arruolamento dei pazienti con DMD negli Stati Uniti dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2016.
- La modulazione dell’utrofina offre un approccio diverso nella DMD
Oxford, Regno Unito 26 aprile 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company dedicata alla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia che la statunitense Food and Drug Administration ha autorizzato la richiesta per un nuovo composto sperimentale (investigational new drug – IND) della company per espandere il trial clinico di fase 2 di tipo “proof of concept” denominato PhaseOut DMD ai siti di sperimentazione negli Stati Uniti. PhaseOut DMD valuterà il principale modulatore dell’utrofina della company, ezutromid (formalmente conosciuto come SMT C1100) nei pazienti con DMD nei centri clinici nel Regno Unito e negli Stati Uniti.
A differenza di molti approcci terapeutici attuali per DMD, la modulazione dell’utrofina ha la potenzialità di trattare tutti i bambini e giovani con DMD, indipendentemente dalla loro tipologia di mutazione nella distrofina che ha causato la patologia.
“L’approvazione IND per PhaseOut DMD apre la strada ad espandere i PhaseOut DMD negli Stati Uniti e fornirà l’accesso a una più ampia rete di clinici di riferimento nella DMD mentre cerchiamo di migliorare la vita dei pazienti e delle famiglie che vivono con questa devastante patologia”, ha dichiarato Ralf Rosskamp, MD, Chief Medical Officer di Summit. “PhaseOut DMD ha l’obiettivo di dimostrare, per la prima volta nei pazienti, il potenziale beneficio di ezutromid come approccio per la DMD in grado di modificare la patologia, e di questo approccio potrebbe sostanzialmente beneficiarne l’intera popolazione di pazienti DMD.”
Summit prevede di iniziare l’arruolamento dei pazienti nei centri statunitensi nella seconda metà del 2016.
PhaseOut DMD
PhaseOut DMD ha lo scopo di fornire una prova del meccanismo di azione e dell’effetto (proof of concept) di ezutromid (SMT C1100) e della modulazione dell’utrofina attraverso la misurazione dell’infiltrazione di grasso nel muscolo, così come della proteina utrofina e della rigenerazione delle fibre muscolari nelle biopsie muscolari. L’obiettivo primario dello studio in aperto è la variazione rispetto al basale dei parametri di risonanza magnetica legati alle infiltrazioni di grasso e all’infiammazione dei muscoli delle gambe. Gli obiettivi esplorativi includono la distanza percorsa in sei minuti, la scala di valutazione North Star e i risultati riferiti dal paziente. PhaseOut DMD è uno studio clinico in aperto di 48 settimane che prevede l’arruolamento di un massimo di 40 ragazzi di età compresa tra cinque e dieci anni presso i centri clinici del Regno Unito e degli Stati Uniti.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus