CAMBRIDGE, Mass., 6, ottobre 2015 /PRNewswire/ — Tarix Orphan LLC, una company biofarmaceutica privata focalizzata sul trattamento di patologie neuromuscolari rare a patologie del tessuto connettivo, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration ha concesso la designazione Fast Track a TXA127 (angiotensina 1-7) per ridurre il danno e la fibrosi del muscolo scheletrico e migliorare quindi la forza muscolare nei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Tarix Orphan ha ricevuto la notifica che potrà procede con la sperimentazione clinica secondo quanto stabilito nella richiesta per un nuovo farmaco sperimentale (Investigational New Drug – IND) per TXA127 presentata dalla company e prevede di iniziare uno studio di fase 2 multicentrico sulla sicurezza e l’efficacia nei pazienti DMD, nei primi mesi del 2016 in centri sia statunitensi che europei. Tarix ha precedentemente ricevuto lo status di farmaco orfano per TXA127 nella indicazione DMD sia negli Stati Uniti che in Europa.
Rick Franklin, Chief Executive Officer di Tarix Orphan ha commentato “ Gli studi con TXA127 nei modelli pre-clinici della Distrofia Muscolare di Duchenne, Distrofia Muscolare dei cingoli e Distrofia Muscolare Congenita di tipo MDC1A e altre patologie associate con il pathway del TGF-beta, hanno mostrato un notevole potenziale di sviluppo. Questo peptide possiede diverse azioni biologiche e ha mostrato effetti positivi negli animali tra i quali una riduzione della fibrosi muscolare un aumento della forza muscolare e della deambulazione negli animali affetti così come una normalizzazione della disfunzione cardiaca. Siamo impazienti di iniziare il nostro studio multicentrico internazionale di fase 2 nei pazienti DMD nei primi mesi del 2016. Stiamo Inoltre preparando un protocollo clinico per uno studio di TXA127 nei bambini con Distrofia Muscolare Congenita (MDC1A) e speriamo di iniziare gli studi per questa indicazione, per la quale non esistono attualmente dei trattamenti, nel 2016”.
Il trial clinico di fase 2 pianificato sarà uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo per la sicurezza e l’efficacia di TXA127 in 45 pazienti DMD deambulanti della durata di per 48 settimane seguite da uno studio di estensione in aperto di 96 settimane. Lo studio si svolgerà in 3 centri negli Stati Uniti e 3 in Europa. Gli endpoint dello studio includeranno la valutazione della qualità del muscolo attraverso l’MRI, valutazioni della deambulazione che includeranno il test del cammino dei 2 minuti e valutazioni sulla sicurezza.
Informazioni su TXA127
TXA127 è una formulazione farmaceutica del peptide presente in natura Angiotensina (1-7) che Tarix Orphan sta sviluppando per il trattamento di un certo numero di patologie orfane e genetiche con un focus iniziale sulla DMD. Altre patologie che potrebbero beneficiare del trattamento con TXA127 includono la distrofia muscolare congenita, la sindrome di Marfan e la sclerosi laterale amiotrofica (ALS). TXA127 fa parte del sistema renina angiotensina -RAS –alternativo e contrasta il RAS “classico” che promuove l’ipertensione, la fibrosi, l’ipertrofia e l’infiammazione.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
