Tra agosto e settembre le companies Santhera, BioMarin , Sarepta Therapeutics e Catabasis hanno ricevuto dalla statunitense Food and Drug Administartion la designazione di “malattia pediatrica rara” (Rare Pediatric Disease ) rispettivamente per Catena/Raxone, Drisapersen, Eteplirsen e CAT-1400.
La FDA definisce “patologia pediatrica rara” una patologia che colpisce principalmente individui di età inclusa tra la nascita e i 18 anni e che, negli Stati Uniti, interessa meno di 200.000 individui. Questa designazione facilita la company che la riceve ad ottenere un buono o agevolazione (Voucher) per una “Priority Review”, ovvero la revisione di una richiesta finalizzata alla commercializzazione di un prodotto diverso da quello con cui l’ha ottenuta, in un tempo non superiore ai 6 mesi rispetto ai 10 mesi della “Standard Review”. Per ottenere questo Voucher la Company deve presentare una richiesta in cui si specifichi di avere i requisiti necessari come indicato dalla guida redatta dalla FDA in proposito. Una volta ottenuto, la company può utilizzare il voucher solo se la molecola che ha ottenuto la designazione di “rare pediatric disease è stata approvata dall’FDA. La company può anche decidere di trasferire o vendere questo voucher un numero illimitato di volte purché venga ogni volta comunicato alla FDA.
La designazione di “Rare Pediatrice Disease” e il “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” rientrano nei programmi di incentivo ideati dall’FDA che, come la designazione di “Farmaco Orfano”, hanno l’obiettivo di facilitare lo sviluppo di molecole candidate al trattamento di patologie rare.
BioMarin Riceve la Designazione di “Rare Pediatric Disease” dalla FDA per Drisapersen per il Potenziale Trattamento della Distrofia Muscolare Duchenne
SAN RAFAEL, Calif., 19 agosto, 2015 (GLOBE NEWSWIRE) — BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di patologia pediatrica rara per drisapersen, un potenziale trattamento per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51. La FDA ha precedentemente concesso a drisapersen la designazione di farmaco orfano, lo Status Fast Track, la designazione di Breakthrough Therapy così come la Priority Review che è concessa alle molecole che offrono importanti progressi nel trattamento, o che forniscono un trattamento dove non esiste una cura adeguata.
Jacques Bienaimé, Chairman and Chief Executive Officer di BioMarin ha commentato “BioMarin ha una comprovata esperienza nello sviluppo efficiente di terapie per il trattamento di patologie genetiche rare ed ultra rare e siamo impegnati nel rendere drisapersen disponibile ai bambini che hanno disperatamente bisogno di un’opzione di trattamento approvata negli Stati Uniti. Siamo lieti che l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA ha concesso questa designazione per drisapersen. BioMarin è stata la prima Company a ricevere un “Rare Pediatric Disease Priority Review voucher” con l’approvazione di Vimizim® a febbraio 2014. Siamo impegnati a sviluppare importanti nuove terapie per i pazienti, soprattutto bambini, con patologie pericolose per la vita, e questa designazione per drisapersen è una testimonianza del profondo impegno di BioMarin per questo obiettivo “.
Santhera Riceve dalla FDA la Designazione di “Rare Pediatric Disease” per l’Idebenone per il Trattamento della Distrofia Muscolare Duchenne
Liestal, Switzerland, 19 agosto, 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di patologia pediatrica rara – rare pediatric disease- per il principale farmaco orfano candidato di Santhera, Idebenone, per il trattamento della distrofia muscolare di Dcuhenne (DMD). La designazione di patologia pediatrica rara si aggiunge a quella di farmaco orfano concessa dalla FDA per Idebenone per il trattamento della DMD nel febbraio del 2007.
Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer di Santhera ha commentato “Siamo lieti che la FDA ha approvato la nostra richiesta di designare l’idebenone per il trattamento della DMD come farmaco per una malattia pediatrica rara. Abbiamo già la designazione Fast Track per l’ idebenone nella DMD e, su questa base, richiederemo una priority review quando presenteremo la NDA prevista. La possibilità di ottenere un “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” da parte della FDA, che potremo conservare per un nostro programma di sviluppo clinico futuro o vendere, potrebbe fornire un valore aggiunto alla company in futuro”.
Sarepta Therapeutics Riceve la Designazione di Patologia Pediatrica Rara dalla FDA per Eteplirsen per il Potenziale Trattamento della Distrofia Muscolare Duchenne
21 Agosto, 2015
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)— Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una company sviluppatrice di terapie innovative indirizzate all’RNA, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug administration (FDA) ha concesso la designazione di patologia pediatrica rara (Rare Pediatric Disease ) per eteplirsen, un potenziale trattamento per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 51. La designazione di patologia pediatrica rara si aggiunge alla designazione di farmaco orfano e allo Status Fast Track precedentemente rilasciati dalla FDA per eteplirsen.
Edward M. Kaye, interim chief executive officer e chief medical officer di Sarepta ha commentato “Siamo lieti che l’ Ufficio di Sviluppo di Farmaci Orfani della FDA abbia rilasciato la designazione di patologia pediatrica rara per eteplirsen. Apprezziamo che la FDA abbia creato il programma per un voucher per la priority review delle patologie pediatriche rare (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher program) per promuovere lo sviluppo di trattamenti per le patologie pediatriche rare, il nucleo centrale per la Company, e speriamo conduca a velocizzare la disponibilità di trattamenti per i bambini che ne hanno disperatamente bisogno.”
Catabasis Pharmaceuticals Riceve la Designazione di “Rare Pediatric Disease” dalla FDA per CAT-1004 per il Trattamento della Distrofia Muscolare Duchenne
CAMBRIDGE, Mass.—(BUSINESS WIRE)—Catabasis Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:CATB), una company dedicata allo sviluppo di molecole allo stadio clinico costruite attraverso una piattaforma di tecnologia farmaceutica, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di “Rare Pediatric Disease” a CAT-1004 per il trattamento della distrofia muscolare Duchenne (DMD). CAT-1004 è progettato per inibire la forma attivata di NF-kB, una proteina che svolge un ruolo importante per la salute del muscolo. CAT-1004 è potenzialmente in grado di ridurre l’infiammazione e la degenerazione muscolare e di promuovere la rigenerazione muscolare nei pazienti con DMD a prescindere dal tipo di mutazione nel gene della distrofina responabile della patologia. La FDA ha concesso in precedenza la designazione di “Fast Track” e di Farmaco Orfano per CAT-1004 per il trattamento della DMD.
Jill C. Milne, Ph.D., co-fondatore e chief executive officer di Catabasis ha commentato “ Siamo lieti che l’Ufficio per lo Sviluppo dei Prodotti Orfani della FDA ha concesso la designazione di patologia pediatrica rara per CAT-1004. CAT-1004 ha il potenziale per avere un impatto significativo per i pazienti affetti dalla DMD e le famiglie mediante un meccanismo di modificazione della patologia che potrebbe essere applicabile a tutti i pazienti con questa patologia. Non vediamo l’ora di poter continuare a far avanzare questo farmaco candidato nel nostro trial clinico di fase 1/2 MoveDMD, che è al momento in fase di reclutamento”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
