Si dimostra efficace l’intervento sul regime alimentare proposto da Summit Therapeutics per aumentare i livelli del modulatore di utrofina SMT C1100 nel sangue dei pazienti. In base a quanto riportato il livello della molecola ha raggiunto valori soddisfacenti in sei dei dodici partecipanti allo studio. I risultati ottenuti consentono quindi a Summit di procedere con un nuovo studio clinico di fase 2 in aperto con la molecola che dovrebbe iniziare entro fine anno.
Summit Therapeutics annuncia che il trial clinico di fase 1b con dieta modificata nella Distrofia Muscolare di Duchenne ha raggiunto il suo obiettivo primario.
Oxford, UK, 17 agosto 2015 – Summit Therapeutics plc (AIM: SUMM, NASDAQ: SMMT), la company dedicata alla scoperta e sviluppo di molecole finalizzate all’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne e l’infezione da C. Difficile, annuncia che il suo trial clinico di fase 1b con SMT C1100 con dieta modificata per il trattamento della DMD ha raggiunto il suo obiettivo primario avendo metà dei pazienti che hanno ricevuto il dosaggio più elevato di SMT C1100 raggiunto il livello plasmatico desiderato seguendo indicazioni specifiche inerenti la dieta. In base a questi risultati Summit farà avanzare SMT C1100 in un trial clinico di fase 2 in aperto.
Il trial clinico di fase 1b è stato disegnato per aumentare i livelli plasmatici di SMT C1100 nei pazienti raccomandando una dieta con proporzioni equilibrate di grassi, proteine e carboidrati combinata con il consumo di un piccolo bicchiere di latte intero al momento della somministrazione. L’analisi iniziale ha mostrato che sei dei 12 pazienti hanno raggiunto il livello plasmatico desiderato dopo aver ricevuto SMT C1100 a un dosaggio di 2,500mg due volte al giorno per 14 giorni. In un trial di fase 1b precedente, solo due dei 12 pazienti trattati con SMT C1100 avevano raggiunto il livello plasmatico desiderato. SMT C1100 è stato ben tollerato a tutti i dosaggi testati nel trial con dieta modificata e non sono stati riportati eventi avversi gravi. Questo risultato arricchisce il database inerente la sicurezza nell’uomo per questa molecola sperimentale. SMT C1100 è una piccola molecola modulatrice dell’utrofina in fase di sviluppo per il potenziale trattamento di tutti i pazienti DMD. SMT C1100 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa.
Il principale sperimentatore dello studio, Professor Francesco Muntoni del Great Ormond Street Hospital di Londra ha detto “ la DMD ha un impatto devastante sui pazienti e le famiglie, le attuali opzioni di trattamento combattono solo provvisoriamente i sintomi della patologia o sono applicabili solo a un piccolo sottogruppo di pazienti. Un trattamento universale per la DMD come quello con SMT C1100, se sviluppato con successo, avrebbe un ampio impatto per questi pazienti e famiglie, sia da solo che in combinazione con altre terapie per la DMD. Per questo motivo, quindi, attendo con ansia studi clinici futuri con SMT C1100”.
Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit, ha detto “Questi dati cancellano un importante ostacolo nello sviluppo di SMT C1100 dimostrando che si tratta di una molecola candidata valida per dimostrare la fondatezza dei modulatori di utrofina che costituiscono la pipeline in crescita della company e soprattutto per fornire speranza a tutti i pazienti e alle loro famiglie che vivono con questa devastante condizione. La nostra priorità è l’avanzamento efficiente di SMT C1100 in studi clinici futuri nei pazienti volti a valutare il potenziale beneficio clinico di questo promettente trattamento e, rispetto a questo, procederemo con un trial clinico di fase 2 in aperto che dovrebbe iniziare entro la fine di quest’anno”.
Il trial ha anche misurato i biomarcatori enzimatici del danno muscolare come la creatin chinasi. In questo studio con dieta modificata non ci sono stati cambiamenti nei livelli enzimatici quando i pazienti hanno ricevuto SMT C1100 rispetto a quando hanno ricevuto il placebo. La company pianifica di valutare la creatin chinasi, così come ulteriori biomarcatori, nel corso di un periodo più lungo di esposizione a SMT C1100 nel prossimo trial clinico di fase 2 in aperto.
Summit pianifica di iniziare il trial clinico di fase 2 in aperto durante il quarto quarto del 2015. Il trial valuterà il beneficio a lungo termine di SMT C1100 rispetto alla salute muscolare, funzionalità e sicurezza. Ulteriori dettagli sul trial saranno forniti in futuro.
Traduzione a cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project Onlus
