Colpisce la formazione di tessuto fibrotico, la molecola sviluppata dalla company statunitense FibroGen, FG-3019. La molecola, già in fase di sviluppo clinico per patologie diverse ma caratterizzate dalla formazione progressiva di tessuto fibrotico, inizierà entro fine anno il percorso sperimentale anche nella DMD. Come annunciato nel comunicato stampa, lo studio clinico si svolgerà negli Stati Uniti e coinvolgerà pazienti DMD non deambulanti.
FibroGen riceve l’autorizzazione dall’FDA per procedere con lo studio clinico con FG-3019 nella Distrofia Muscolare di Duchenne
L’arruolamento di pazienti non deambulanti per il trial dovrebbe iniziare nel 2015
San Francisco, 27 luglio 2015 (GLOBE NEWSWIRE) — FibroGen, Inc. (Nasdaq:FGEN), una company biofarmaceutica focalizzata sulla ricerca, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha completato la revisione della sua richiesta per un nuovo farmaco – investigational new drug (IND) – per lo studio di FG-3019 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e che potrebbe procedere con lo studio clinico. FG-3019 è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce l’attività del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), un mediatore comune delle patologie fibrotiche. FG-3019 è attualmente in sperimentazione clinica di fase 2 per la fibrosi polmonare idiopatica e per il tumore al pancreas.
L’IND consente a FibroGen di iniziare un trial clinico di fase 2 in più siti, il cui inizio è pianificato più tardi nel corso di quest’anno, per esplorare FG-3019 come trattamento della DMD in pazienti non deambulanti. Questa sottomissione rappresenta il culmine di quasi 10 anni di ricerca condotta da FibroGen e i suoi collaboratori finalizzata a comprendere il ruolo di CTGF nella DMD. I risultati di questi studi, che includono test effettuati con FG-3019 in modelli pre-clinici della DMD, sono apparsi in diverse pubblicazioni di tipo “peer reviewed”. FibroGen ha incontrato gruppi di esperti internazionali della distrofia muscolare e tra questi anche la “Advisory committee for therapeutics” del TREAT NMD affinchè revisionassero questi dati, per discutere il razionale dell’impiego di FG-3019 come potenziale trattamento per la DMD e perfezionare il disegno del trial clinico. C’è stato un supporto costante da parte di questi gruppi per l’avanzamento dello sviluppo di FG-3019 nella DMD.
Nella DMD, le cellule muscolari sono danneggiate a causa dell’assenza della distrofina e del complesso proteico ad essa associata necessari per il normale funzionamento delle fibre muscolari. L’assenza della distrofina determina il danneggiamento muscolare, l’infiammazione, la fibrosi e la progressiva perdita di funzione e indebolimento dei muscoli nei pazienti DMD. L’entità della diminuzione della funzionalità muscolare correla direttamente con l’estensione della fibrosi all’interno dei muscoli. Il razionale per l’impiego di FG-3019 nella DMD si basa sui dati che mostrano che CTGF riduce la capacità delle cellule muscolari danneggiate di auto-ripararsi e promuove la fibrosi muscolare. Negli studi pre-clinici FG-3019 riduce la fibrosi muscolare e migliora significativamente la funzionalità muscolare. Separatamente, nel trial clinico per un’altra patologia fibrotica, la fibrosi polmonare idiopatica, FG–3019 ha mostrato di regredire la fibrosi in una proporzione significativa dei pazienti.
Frank H. Valone, MD, Chief Medical Officer di FibroGen, ha dichiarato “Crediamo che FG–3019 potrebbe avere l’abilità non solo di stabilizzare ma anche di far regredire la progressione della fibrosi nella patologia. Se FG–3019 mostra un effetto positivo sulla fibrosi negli studi clinici nei pazienti DMD e inibisce o inverte lo sviluppo della fibrosi nei loro muscoli scheletrici, FG–3019 potrebbe diventare una potenziale terapia per la debolezza e la degenerazione muscolare associate a questa patologia. Mentre altri trattamenti sperimentali si focalizzano sulla risoluzione di alcune mutazioni genetiche presenti in una sottopopolazione di pazienti DMD, FG–3019 si rivolge al processo patologico di sostituzione del tessuto muscolare con quello fibrotico visto in una più ampia popolazione di pazienti DMD. Abbiamo in programma di iniziare il nostro primo trial clinico nella DMD in siti statunitensi e iniziare l’arruolamento di pazienti non deambulanti quest’anno”.
FG–3019
FG–3019 è un anticorpo terapeutico sperimentale sviluppato da FibroGen per inibire l’attività del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), un fattore comune nella fibrosi cronica e nelle patologie proliferative caratterizzate da una cicatrizzazione persistente ed eccessiva che può condurre alla disfunzione dell’organo alla sua insufficienza. FibroGen sta conducendo uno studio clinico con FG–3019 nella fibrosi polmonare idiopatica e nel tumore del pancreas. FG–3019 è stato ben tollerato e non ha mostrato apparentemente segnali di reazioni avverse in nove studi clinici di fase 1 e fase 2 in più di 350 pazienti trattati finora.
FibroGen
FibroGen è una biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta sviluppo e commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di patologie con elevati bisogni medici non soddisfatti. La company usa la sua vasta esperienza nella fibrosi e nella biologia del fattore inducibile dall’ipossia (HIF) per generare programmi di sviluppo in più aree terapeutiche. Il suo candidato prodotto più avanzato , roxadustar o FG-4592 è una piccola molecola per uso orale inibitrice della HIF prolil idrossilasi o HIF-PHs, in fase di sviluppo clinico in un trial di fase 3 per il trattamento dell’anemia nella CKD. Un secondo prodotto candidato, FG-3019, è un anticorpo monoclonale in fase 2 di sviluppo clinico per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) il tumore del pancreas e la fibrosi epatica.
Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
