Aggiornamento sui programmi nella Distrofia Muscolare di Duchenne da BioMarin
Aprile 2015
La company statunitense BioMarin ha aggiornato la comunità Duchenne internazionale rispetto al programma di exon skipping per l’esone 51, di seguito la traduzione di quanto ricevuto.
Vogliamo aggiornare la comunità Duchenne in merito agli sviluppi del nostro programma di exon skipping per l’esone 51. Continua il nostro impegno per quanto riguarda la ri-somministrazione di tutti i ragazzi che hanno precedentemente ricevuto la molecola sperimentale nel corso di questo programma, lì dove questo è possibile. Ai fini della comprensione della patologia e del futuro sviluppo di terapie, è importante continuare a raccogliere informazioni mediche inerenti i ragazzi che sono nuovamente in trattamento.
BioMarin è lieta di annunciare che ricominceremo la somministrazione nell’ambito di un nuovo studio clinico con un nuovo protocollo approvato. I ragazzi saranno valutati presso i propri centri clinici originali di riferimento per lo studio, nell’ambito del processo di arruolamento. La deambulazione non sarà un criterio di inclusione o di esclusione per l’arruolamento ma è necessario che i ragazzi abbiano precedentemente ricevuto il trattamento nell’ambito di uno studio clinico.
Stiamo ora parlando con gli sperimentatori dei centri di riferimento per lo studio al fine di fornire loro maggiori informazioni circa il nuovo trial. Ci sarà bisogno di ottenere alcune approvazioni regolatorie locali prima dell’inizio dello studio e in alcuni casi questo potrebbe richiedere diversi mesi. Maggiori informazioni dettagliate per il paziente saranno disponibili alle famiglie, non appena lo studio sarà approvato dai comitati etici locali.
Stiamo anche lavorando con i centri di riferimento per lo studio per valutare come ri-somministrare i ragazzi in posti più vicini a quelli in cui vivono, mantenendo allo stesso tempo uno stretto contatto con i centri di riferimento per lo studio. Speriamo con questo di ridurre significativamente il peso complessivo dovuto allo studio, rendendo più semplice la partecipazione per i ragazzi e le loro famiglie.
I vostri medici di riferimento e il loro team restano la migliore fonte di consigli per quanto riguarda la gestione clinica dei vostri figli. Incoraggiamo le famiglie a restare in strettocontatto con il proprio gruppo di clinici di riferimento e con le associazioni dei pazienti per avere un aggiornamento regolare inerente i nostri programmi nella Duchenne.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
