In un comunicato congiunto, emesso il 24 Novembre, la notizia dell’accordo che prevede l’acquisizione di Prosensa da parte della company statunitense BioMarin.
BioMarin è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di prodotti innovativi destinati al trattamento di gravi patologie rare.
La company ha una importante esperienza in quest’ambito avendo già nel suo portfolio cinque prodotti approvati attualmente in commercio e altri in fase di sviluppo clinico e pre-clinico. Attraverso l’acquisizione, il bagaglio di competenze di BioMarin potrà essere sfruttate ai fini di accelerare l’avanzamento del percorso regolatorio relativo a drisapersen nonché lo sviluppo clinico delle ulteriori molecole originariamente progettate da Prosensa.
BioMarin e Prosensa Holding N.V., hanno raggiunto un accordo che prevede un’offerta pubblica per il 100% delle azioni di Prosensa. I prodotti per la distrofia muscolare di Duchenne saranno inclusi nel portfolio delle patologie rare.

  • L’acquisizione di Prosensa fornisce l’opportunità di una commercializzazione a breve termine di drisapersen, farmaco candidato per l’exon skipping nella distrofia muscolare di Duchenne, nel caso in cui questo venga approvato.
  • Drisapersen è attualmente nella fase di valutazione “rolling review” prevista nel processo di sottomissione della New Drug Application e ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, “Fast Track designation” e Breakthrough Therapy”  dall’FDA.
  • Drisapersen, un potenziale primo prodotto nel mercato e il migliore nella sua categoria per il trattamento di un’ampia popolazione di pazienti con una patologia genetica rara e fatale che consta di fino a 10.000 pazienti DMD.
  • Gli ulteriori prodotti inclusi nella pipeline di Prosensa che impiegano la medesima piattaforma tecnologica di proprietà della company sono indirizzati a ulteriori 35000 pazienti DMD considerando i territori in cui BioMarin è presente commercialmente.
  • Il 24 Novembre scorso si è tenuta una conference call con gli investitori.