Nel comunicato emesso venerdì 10 Ottobre, la company olandese Prosensa annuncia di aver iniziato il processo di sottomissione della new drug application (NDA) alla statunitense FDA per l’approvazione di drisapersen come possibile trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne.
La NDA è un vero e proprio dossier che contiene l’intera storia della molecola. L’iter standard negli Stati Uniti prevede che le company presentino una NDA quando il farmaco che hanno sviluppato, ha concluso l’intero percorso sperimentale e sono quindi disponibili tutti i dati necessari per chiedere alla FDA di autorizzare la commercializzazione del prodotto.
Dopo aver accettato la richiesta, l’agenzia revisiona attentamente il contenuto dell’NDA e decide se accordare o meno l’autorizzazione.
L’iter intrapreso da Prosensa è un poco diverso da quello standard poiché come sappiamo drisapersen non ha ancora terminato la fase di sperimentazione nei pazienti. I dati disponibili con la molecola l’assenza di trattamenti per la DMD e le caratteristiche della stessa patologia consentono tuttavia alla company di poter procedere lungo il percorso dell’autorizzazione accelerata che, qualora accordata, renderebbe la molecola disponibile ai pazienti ancora prima che questa abbia completato l’intero percorso sperimentale.
L’approvazione accelerata è uno dei percorsi attraverso il quale, negli Stati Uniti, è possibile velocizzare lo sviluppo e il processo di revisione di nuove molecole destinate a soddisfare il bisogno di trattamenti di “condizioni serie” come la DMD. Ulteriori programmi di questo tipo sono la designazione di “breakthrough therapy” e quella “fast track” che rendono eleggibile la molecola per una serie di facilitazioni. Come ricordato nel comunicato, drisapersen ha ricevuto entrambe le designazioni menzionate, in particolare il riconoscimento dello “status di fast track”, consente la cosiddetta “rolling review” ovvero un processo di revisione dei singoli fascicoli che compongono la NDA man mano che questi vengono presentati piuttosto che la revisione unica, effettuata sull’intero dossier, prevista dalla procedura standard.
