Con il comunicato emesso il 17 settembre, Prosensa annuncia ufficialmente la ripresa della somministrazione di drisapersen ai pazienti del nord-America che hanno partecipato a due studi interrotti lo scorso anno. La company ha annunciato di aver avviato una serie di collaborazioni che consentiranno inoltre di ridurre il peso dovuto alla partecipazione allo studio che grava sui pazienti e le loro famiglie, e nel contempo sta portando avanti il dialogo con le agenzie regolatorie FDA e EMA.
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Prosensa annuncia l’inizio del ri-dosaggio di drisapersen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in Nord-America
Leiden, The Netherlands, Sept. 17, 2014 (GLOBE NEWSWIRE) — Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA), la company biofarmaceutica focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per patologie rare con importanti bisogni clinici non soddisfatti, ha reso noto oggi che, con i primi pazienti ora nuovamente trattati negli Stati Uniti, è iniziato un programma completo di ri-dosaggio. In seguito della diffusione dei risultati dello studio DEMAND III, Il 20 settembre 2013 GSK aveva sospeso tutte le somministrazioni nel programma clinico con drisapersen.
Il programma di ri-dosaggio in Nord-America includerà fino a 72 pazienti nei 14 centri che hanno partecipato agli studi DEMAN V (Fase 2) e DEMAND III (fase 3) con drisapersen. Nel gennaio 2014 Prosensa ha riacquisito dal suo precedente partner GSK, i diritti relativi a drisapersen, e subito dopo si è impegnata per fornire nuovamente il trattamento ai pazienti il più velocemente possibile, tenendo conto del fatto che il trasferimento dei dati e dei materiali clinici, e il coinvolgimento dei centri clinici sarebbero stati processi complessi.
Il Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa, ha affermato: “Siamo felici di essere stati in grado di mantenere la nostra promessa di iniziare il ri-dosaggio dei pazienti con drisapersen nel terzo trimestre di quest’anno, un processo che sta avvenendo secondo un approccio graduale”. Ha aggiunto “Sappiamo che l’attesa è stata incredibilmente difficile per i ragazzi (e le loro famiglie) e a partire dalla riacquisizione dei diritti relativi a drisapersen, abbiamo lavorato diligentemente per arrivare a questo risultato e siamo grati a tutti coloro che ci hanno aiutato a raggiungerlo. Benchè questa di oggi rappresenti una tappa fondamentale per la company, lo è ancora di più per questi primi pazienti e per le loro famiglie, che hanno atteso con ansia il trattamento con drisapersen a partire da quando il dosaggio è stato interrotto quasi un anno fa”.
Drisapersen viene somministrato per via sottocutanea, una volta alla settimana. Prosensa è consapevole del peso che un trial clinico comporta per le famiglie, e in questo protocollo ci si è sforzati di alleviare l’onere e facilitare la partecipazione. Attraverso la collaborazione con Greenphire ed il Medical Research Network (MRN), Prosensa mira a consentire la somministrazione presso la propria abitazione dove fattibile e al trasporto gratuito e diretto ai centri clinici.
Greenphire è il principale provider industriale della tecnologie di pagamento clinico, che ha reso disponibile ai pazienti di Stati Uniti e Canada il suo sistema ClinCard. Il sistema ClinCard con modulo di viaggio aiuterà Prosensa a gestire le complesse disposizioni dei viaggi necessari ai pazienti coinvolti in questo studio, mantenendo l’attenzione incentrata sul paziente. I pazienti, insieme ai loro assistenti ed ai membri della famiglia, possono fare uso degli esperti dei servizi di viaggio di Greenphire per organizzare gli spostamenti in vista delle visite programmate per lo studio con costi personali minimi. Allo stesso modo, il supporto logistico di Greenphire consente agli sperimentatori clinici di focalizzare il proprio tempo e la propria attenzione dove è richiesta: la cura del paziente e l’esecuzione dello studio.
MNR è il principale fornitore mondiale di assistenza sanitaria domiciliare per pazienti che partecipano a trial clinici e che renderà l’opzione di somministrazione presso la propria abitazione disponibile ai pazienti dello studio.
Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa, ha dichiarato: “Dato il regime di somministrazione settimanale di drisapersen, e i tempi e costi di viaggio a questo associati, siamo lieti di collaborare con Greenphire e MRN per alleggerire il peso di questo processo sui pazienti e le loro famiglie. Anche se la nostra prima priorità sia quella di rendere le opzioni di trattamento disponibili per i pazienti DMD di tutto il mondo, vogliamo anche che questo avvenga con una modalità che sia il più semplice possibile per pazienti e famiglie”.
Prosensa sta anche preparando programmi di ri-dosaggio e supporto simili per tutti i pazienti precedentemente trattati con drisapersen.
A giugno, Prosensa ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha delineato un avanzamento del percorso regolatorio per drisapersen, attraverso la via dell’approvazione accelerata, basato sui dati esistenti, incluso lo studio DEMAND II, che è stato recentemente pubblicato su Lancet Neurology. Prosensa rimane sulla strada per continuare la sottomissione della richiesta regolatorie per drisapersen, inizialmente negli Stati Uniti ed in Europa, con la sottomissione all’ FDA prevista entro la fine dell’anno e la sottomissione all’EMA prevista immediatamente dopo.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus
