Nel mese di Agosto abbiamo ricevuto diversi aggiornamenti da parte di due tra le maggiori company di tutto il mondo impegnate nello sviluppo di terapie per la DMD, segno del continuo impegno di clinici e ricercatori nel voler condividere con l’intera comunità i progressi verso il comune obiettivo di fornire al più presto una terapia per la Duchenne.
Nel comunicato del 4 agosto scorso, PTC Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale alla commercializzazione di Translarna (ex Ataluren) nell’Unione Europea per il trattamento dei pazienti DMD con mutazione nonsenso ancora deambulanti e di età eguale o superiore ai 5 anni.Questa notizia segue quella del 23 maggio scorso, con la quale era stato reso noto che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha adottato un parere positivo in relazione alla richiesta di una approvazione condizionale alla commercializzazione di Translarna da parte della biotech.
Il via libera impone alla company l’obbligo di completare lo studio di conferma di fase 3 nei pazienti DMD con mutazione non senso (ACT DMD) attualmente in corso, e a sottomettere i dati di efficacia e sicurezza che ne deriveranno. Sarà proprio in base a questi dati che si deciderà se convertire l’approvazione condizionale concessa in una approvazione piena.
Per arrivare alla reale disponibilità del medicinale sul mercato nazionale, sarà necessario concludere il procedimento autorizzativo con le Agenzie nazionali (AIFA in Italia).
Il 15 agosto, la Biotech olandese Prosensa ha inviato una lettera ai rappresentanti delle associazioni di pazienti per aggiornarle circa lo stato di avanzamento dei programmi clinici condotti con le proprie molecole con particolare riferimento a drisapersen.
La company è impegnata nella redazione dei documenti necessari a sottomettere la richiesta finalizzata ad ottenere l’approvazione accelerata per drisapersen alla statunitense FDA. Successivamente a questa sottomissione, prevista entro la fine dell’anno, Prosensa prevede di presentare all’EMA una richiesta per una approvazione condizionale in EU. La company sta anche finalizzando il disegno dei due studi di conferma suggeriti dall’FDA e previsti per la prima metà del 2015.
Per quanto concerne i piani per la ripresa della somministrazione di drisapersen, nel mese di settembre si prevede di riprendere il ri-dosaggio dei ragazzi degli Stati Uniti e del Canada che hanno preso parte allo studio DEMAND IV (DMD114349) e dei ragazzi degli Stati Uniti che hanno preso parte allo studio DMD114876 e a quelli coinvolti nel DMD115501. In Europa il ri-dosaggio, riguarderà per il momento i ragazzi coinvolti nello studio a lungo termine CLIN-02 (DMD 114673) mentre si continua a lavorare per consentire la ripresa della somministrazione di drisapersen anche nei ragazzi che hanno preso parte agli studi rimanenti.
