Come preannunciato nel precendente comunicato, sono stati diffusi a Chicago in occasione di un convegno internazionale focalizzato sulle malattie neuromuscolari, i primissimi risultati preliminari del trial di fase 1b/2a con HT-100, la molecola con proprietà anti-fibrotica e anti- infiammatoria sviluppata da Dart Therapeutics ora Akashi Therapeutics.
Il trial in corso, che è principalmente finalizzato a stabilire la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di HT-100, sta anche monitorando attraverso la valutazione di alcuni biomarcatori l’efficacia terapeutica della molecola. Rispetto a quest’ultimo punto i dati diffusi, benchè preliminari e relativi a misurazioni indirette dello stato fibrotico del tessuto muscolare, sembrerebbero indicare segnali incoraggianti circa l’attività biologica di HT-100.
Anche per quanto riguarda la sicurezza, le prime indicazioni sono positive non sono infatti stati evidenziati effetti collaterali seri dovuti all’assunzione di HT-100.
La sperimentazione è ad ogni modo ancora in corso e i dati mostrati relativi a solo 12 dei 30 ragazzi previsti dallo studio. Occorrerà quindi attendere ancora per conoscere i risultati definitivi dello studio.
Akashi Therapeutics (ex Dart Therapeutics) presenta i dati clinici positivi di HT-100 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
I risultati clinici preliminari del programma clinico di fase 1b/2a in corso sono stati presentati alla VI Conferenza Biennale “New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle”
Cambridge, Mass.— 3 luglio 2014—Akashi Therapeutics, Inc., una company biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne in fase clinica, ha annunciato oggi la presentazione dei dati clinici positivi e preliminari relativi alla sua molecola candidata nello stadio di sviluppo più avanzato, HT-100 (alofuginone a lento rilascio), una piccola molecola progettata per la somministrazione orale, sviluppata per ridurre la fibrosi, l’infiammazione e per promuovere una migliore rigenerazione muscolare nei ragazzi DMD. I dati clinici preliminari con HT-100, nelle prime coorti di pazienti DMD, suggeriscono finora segnali promettenti dell’attività biologica e un profilo di sicurezza favorevole, nel programma clinico multicentrico di fase 1b/2a in corso, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosaggi crescenti di HT-100 e stimare l’andamento di una serie di biomarcatori e di endpoint di efficacia esplorativi. I dati preliminari di fase 1b/2a sono stati presentati in occasione della 6° Conferenza Biennale “New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle” tenutasi a Chicago dal 29 giugno al 2 luglio 2014.
Kathryn Wagner, M.D., Ph.D., direttore del centro patologie genetiche muscolari all’ Istituto Kennedy Krieger, e professore associato di neurologia e neuroscienza alla Johns Hopkins School of Medicine, ha dichiarato: “I dati preliminari sui biomarcatori provenienti da questo studio, sono incoraggianti e potrebbero indicare che HT-100 sta svolgendo l’attività desiderata rispetto ai processi di formazione e degradazione della fibrosi così come del danno muscolare. La fibrosi è un aspetto patologico critico della DMD, direttamente connessa con la prognosi della patologia, la forza muscolare e la funzionalità motoria. Inoltre, la fibrosi crea una barriera fisica che impedisce alle molecole terapeutiche per la DMD di raggiungere il tessuto muscolare bersaglio. Diminuendo l’eccessiva formazione di collagene associata alla fibrosi, HT-100 potrebbe fornire sia un beneficio clinico diretto, in termini di performance fisica, sia aiutare ad aprire la strada ad altre molecole terapeutiche per la DMD in modo che queste possano raggiungere i propri siti bersaglio.”
Diana M. Escolar, Chief Medical Officer di Akashi Therapeutics, ha affermato: “Come misurato mediante l’analisi dei nuovi biomarcatori del rimodellamento della matrice cellulare, questi dati suggeriscono che, dopo un breve periodo di esposizione anche alla dose più bassa testata fino ad oggi, HT-100 sta svolgendo l’attività biologica prevista nei confronti della formazione e degradazione del collagene. Inoltre, il profilo di sicurezza favorevole mostrato finora, ci da fiducia nel proseguire il trattamento dei pazienti coinvolti in questo programma clinico. Vi forniremo ulteriori aggiornamenti sui continui progressi con HT-100 via via che lo studio andrà avanti.”
In occasione di una comunicazione orale intitolata “Dati preliminare sulla sicurezza, PK e nuovi biomarcatori dal programma clinico di fase 1b/2a con HT-100 nella distrofia muscolare di Duchenne”, la Dr. Escolar ha presentato i dati clinici che hanno dimostrato la sicurezza e i segnali preliminari dell’ attività biologica di HT-100 nelle prime due coorti di pazienti DMD, costituite da sei pazienti ciascuna (n=12).
• Nei dati preliminari, HT-100 ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole nelle coorti che hanno ricevuto un dosaggio da 0,3 a 1,2 mg/giorno fino a 92 giorni complessivi di somministrazione, senza che si siano verificati eventi avversi seri o eventi avversi clinicamente significativi.
• Nei dati preliminari HT-100 ha dimostrato una significativa attività biologica e un trend positivo dei biomarcatori sierici del rimodellamento del tessuto muscolare nella DMD, inclusi i marcatori della formazione del collagene (fibrosi) e della sua degradazione, così come effetti positivi su un biomarcatore del danno muscolare.
Il programma clinico multicentrico di fase 1b/2a sta reclutando fino a 30 ragazzi e giovani uomini DMD di età compresa tra i 6 ed i 20 anni, sia deambulanti che non deambulanti, consentendo agli sperimentatori di valutare HT-100 in una vasta popolazione di pazienti. Lo studio è disegnato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di HT-100. Inoltre, lo studio è stato anche disegnato per valutare il trend di una serie di biomarcatori e endpoint di efficacia esplorativi. I biomarcatori valutati nello studio includono misurazioni, effettuabili attraverso il plasma, della formazione e degradazione della fibrosi nel muscolo che sono state validate in altri stati patologici. Gli endpoint degli obiettivi clinici includono i test della funzionalità motoria e della forza muscolare, così come le misure della funzionalità polmonare e cardiaca.
Contatti Akashi Therapeutics: Marc B. Blaustein, CFA, mblaustein@akashirx.com 617.431.7234
Contatti Media: Gina Nugent, The Yates Network, gina@theyatesnetwork.com
Traduzione a cura dell’ ufficio scientifico di Parent Project onlus
