I programmi per la ri-somministrazione sono in corso e i dati a 96 settimane provenienti dallo studio di estensione in aperto con drisapersen per il trattamento della DMD sono stati presentati all’ American Academy of Neurology (AAN).
Leiden, Olanda 1 maggio 2014 (Globe Newswire) – Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica olandese focalizzata sulle malattie rare con bisogni clinici fortemente insoddisfatti, ha reso note il 30 aprile, durante il 66° meeting annuale dell’ American Academy of Neurology (AAN) a Filadelfia, le analisi dei dati del secondo studio di estensione in aperto con drisapersen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DEMAND IV/ DMD114349).
Nel corso di questa settimana, la company aveva già fornito un aggiornamento sul programma clinico con drisapersen in una lettera inviata ai rappresentanti delle associazioni di pazienti ed agli sperimentatori clinici e il 1 maggio, in una riunione informativa riservata agli investitori, un aggiornamento aziendale (webcast disponibile qui ).
In seguito al feedback positivo proveniente dai pazienti e dagli sperimentatori, riguardo alla disponibilità ed al desiderio dei pazienti di riprendere la somministrazione di drisapersen, e in seguito alle incoraggianti analisi dei dati riguardo gli studi clinici, Prosensa ha confermato che somministrerà nuovamente una prima coorte di ragazzi nel terzo trimestre del 2014. La company ha fatto progressi significativi nel processo di trasferimento del programma dal precedente partner GSK, e prevede di dare comunicazione in merito all’avanzamento del percorso autorizzativo per drisapersen prima della fine di giugno.
La Dott.ssa Nathalie Goemans, responsabile del Neuromuscular Reference Center for Children dell’ospedale universitario di Leuven – Belgio – e uno dei principali sperimentatori nei diversi studi con drisapersen, ha confermato in un poster e in una presentazione che si è tenuta mercoledì 30 aprile all’ AAN, le precedenti analisi preliminari dei risultati dello studio DEMAND IV/DMD114349, che include i dati provenienti dalle 96 settimane di trattamento continuo con drisapersen.
La Dott.ssa Goemans ha affermato “ Vediamo segni molto positivi della possibilità di drisapersen di migliorare la capacità di camminare dei ragazzi DMD. In questo studio di estensione, i pazienti che sono entrati nello studio quando erano in uno stadio della patologia meno avanzato, hanno mostrato un miglioramento oppure un minore declino della mobilità in seguito a due anni di terapia continua con drisapersen, questi dati suggeriscono una differenza dovuta al trattamento rispetto ai pazienti che inizialmente erano stati trattati con il placebo”.
Il poster includeva i dati dettagliati fino a 48 settimane (96 settimane totali di trattamento) provenienti dal secondo studio di estensione in aperto con drisapersen (DEMAND IV) a cui avevano partecipato 113 ragazzi DMD che avevano precedentemente completato una fase di trattamento di 48 settimane, in uno dei due studi (DEMAND II/DMD114117 e DEMAND III/DMD114044), in doppio cieco e controllato con placebo.
I ragazzi provenienti dallo studio DEMAND II hanno mostrato una diminuzione di soli 5 metri nel test del cammino dei 6 minuti (6MWT) nelle 96 settimane di trattamento continuo con drisapersen (6mg/kg/week) rispetto ai 57 metri dei ragazzi precedentemente trattati con placebo e che hanno ricevuto il trattamento in ritardo. Inoltre, i ragazzi di 7 anni o più giovani, dello studio DEMAND IV, hanno mostrato , con il trattamento continuo con drisapersen, un miglioramento rispetto al 6MWT di inizio studio pari a 8 metri contro un calo di 29 metri nei pazienti appartenenti al gruppo che inizialmente aveva assunto il placebo e poi il trattamento. Lo studio di estensione è stato disegnato per monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di drisapersen nel corso di 2 anni ed in più di 50 centri in 24 Paesi.
Il Dott. Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa ha affermato che “questi dati supportano la nostra ipotesi, secondo cui un trattamento precoce della patologia e con una durata più lunga, conferisce un beneficio terapeutico ai ragazzi con DMD. L’intervento precoce è un fattore potenzialmente decisivo per migliorare l’esito di questa malattia”.
In una lettera spedita all’inizio di questa settimana a tutti gli sperimentatori coinvolti nello studio e alle associazioni di pazienti, Prosensa ha confermato che sta mantenendo la propria rotta in merito ai piani per la ripresa della somministrazione che avverrà con una modalità graduale.
La Dott.ssa Nathalie Goemans (UHL, Belgium) e il Dott. Craig McDonald (UC Davis, Sacramento, USA), che parteciperanno ad un incontro con gli investitori il 1 Maggio , saranno tra gli sperimentatori che lavoreranno insieme a Prosensa ai protocolli relativi alla prossima somministrazione di drisapersen. La prima serie di nuove somministrazioni che avverrà nel terzo trimestre riguarderà i centri localizzati in nord America e in Europa. In nord America, la nuova somministrazione avverrà in base a protocolli di estensione esistenti, mentre in Europa avverrà tramite un nuovo protocollo di trattamento oppure tramite un adeguato programma di accesso allargato. Il Dott. Campion ha confermato “sappiamo che questo è stato un periodo incredibilmente difficile per i ragazzi e le loro famiglie che attendono con ansia gli aggiornamenti. Stiamo lavorando con tutti gli interlocutori il più diligentemente e rapidamente possibile per fornire l’accesso a drisapersen e stabilire un percorso per il proseguimento”.
Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa, ha affermato: “ Prosensa è impegnata a consentire ai pazienti l’accesso a lungo termine a drisapersen e ad ulteriori nuovi trattamenti per la DMD. Siamo determinati a raggiungere questo obiettivo il prima possibile, dal momento che sappiamo che il tempo non è dalla parte dei pazienti. Abbiamo seguito le recenti comunicazioni alla comunità DMD e siamo incoraggiati dalla apparente flessibilità regolatoria e dalla positività mostrata rispetto a potenziali percorsi per i prodotti in fase sperimentale per il trattamento della DMD, soprattutto considerando i bisogni clinici molto urgenti e insoddisfatti dei ragazzi con questa malattia così debilitante ed in grado di ridurre la durata della loro vita. Siamo rincuorati dall’impegno dell’FDA nei confronti della DMD e dalla sua disponibilità a lavorare a stretto contatto con tutti i principali attori e a considerare approcci utili a velocizzare la disponibilità di opportunità di trattamento per la DMD”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
