A gennaio, Sarepta Therapeutics e Prosensa, hanno aggiornato la comunità DMD/BMD in merito ai risultati ottenuti nei trial clinici condotti con le rispettive molecole, eteplirsen e drisapersen, entrambe progettate per indurre lo skipping dell’esone 51. Si tratta di un approccio potenzialmente in grado di trattare circa il 13% dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.
Sarepta ha reso noti gli incoraggianti risultati osservati alla 120° settimana di trattamento con eteplirsen nel trial clinico di fase 2b. I risultati indicano che l’abilità motoria dei 10 ragazzi che hanno preso parte allo studio continua a rimanere stabile. In particolare la distanza percorsa in sei minuti è diminuita in quasi due anni solo del 5%, che è molto meno di quanto ci si aspetterebbe in base ai dati sulla storia naturale della patologia. La molecola risulta anche ben tollerata e non sono stati osservati effetti collaterali significativi. Nonostante questi risultati siano incoraggianti non occorre dimenticare che lo studio in oggetto coinvolge un numero molto piccolo di pazienti e che sarà quindi fondamentale confermare quanto osservato in uno studio più ampio, al momento in fase di pianificazione. Intanto il trial proseguirà, consentendo una valutazione di eteplirsen ancora a più lungo termine.
Comunicato stampa Sarepta
Dopo l’annuncio, fatto a settembre 2013, dei risultati deludenti dello studio di fase 3 con drisapersen, GSK ha terminato la collaborazione con Prosensa. Spetterà ora a Prosensa, che detiene nuovamente i diritti relativi alla molecola, il compito di proseguire l’analisi approfondita dei risultati di questo trial insieme ai risultati ottenuti dagli altri studi con drisapersen e stabilire se esistano i presupposti affinchè la somministrazione della molecola possa essere ripresa. Le analisi iniziali, recentemente illustrate in un webinar organizzato e condotto dalla stessa company, mostrano che il trattamento sembrerebbe essere efficace nel ritardare la progressione della patologia quando somministrato per periodi di tempo lunghi in ragazzi giovani. Hans Schikan, Chief Executive Officer di Prosensa, ha affermato: “Questi dati ci spingono a coinvolgere le associazioni di pazienti, esperti clinici ed enti regolatori nella valutazione dei passi successivi per drisapersen, che includono la possibilità di riprendere la somministrazione”.
Aggiornamenti dai trial clinici per lo skipping dell’esone 51 nella DMD
