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GIVINOSTAT: AGGIORNAMENTO SUL TRIAL

Ott 29, 2013 | Area Scienza PP

provette_verticaleRiceviamo da Italfarmaco e pubblichiamo un aggiornamento sul trial clinico di fase 1/2 con Givinostat, un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC), in pazienti con DMD.
Questa sperimentazione nasce da anni di ricerca di base del team del professor Pier Lorenzo Puri, finanziato da Parent Project onlus. Questo passaggio dalla ricerca di base alla sperimentazione clinica è uno dei pochi esempi in Italia di ricerca traslazionale (ossia quel ramo della ricerca che si occupa di trasferire le scoperte dal laboratorio all’applicazione clinica).
Italfarmaco sta conducendo uno studio clinico denominato “Studio in due fasi per valutare la sicurezza, tollerabilità, la farmacocinetica, gli effetti sull’istologia e nei differenti parametri clinici di Givinostat in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne”.
L’obiettivo primario dello studio è dimostrare – attraverso l’osservazione di un aumento della componente muscolare nelle biopsie dei pazienti trattati per un anno – che Givinostat è in grado di stimolare  la rigenerazione muscolare.
L’efficacia della terapia sarà valutata anche misurando l’effetto di Givinostat sulla funzionalità, confrontando i valori di scale di valutazione funzionale come 6MWT, PUL e NSAA prima e dopo un anno di trattamento.
Durante lo studio, la sicurezza e la tollerabilità vengono valutati attraverso controlli periodici sullo stato fisico, ECG, test di funzionalità polmonare ed esami di laboratorio.
Per questo studio sono stati reclutati 20 pazienti dai 7 ai 10 anni in 4 centri in Italia (Ospedale Bambin Gesù – Roma, Policlinico Gemelli – Roma, Policlinico Martino – Messina, Ospedale Maggiore Policlinico – Milano).
La prima parte dello studio, finalizzata a identificare il dosaggio ottimale del farmaco, è iniziata a maggio 2013 ed è terminata alla fine di giugno 2013. Durante questa fase, i pazienti sono stati suddivisi in gruppi e trattati con Givinostat a 3 differenti dosaggi (dose bassa, intermedia e alta); nel corso dell’intero periodo sono stati collezionati ed analizzati i dati relativi alla sicurezza e alla tollerabilità.
In accordo con il protocollo dello studio, la somministrazione al dosaggio alto è stata abbandonata a causa della comparsa di effetti collaterali: due degli otto pazienti che hanno assunto questo dosaggio hanno infatti mostrato una significativa diminuzione nei livelli delle piastrine. I livelli sono tornati a valori normali dopo aver sospeso la somministrazione del farmaco.
I dosaggi bassi e intermedi sono risultati invece generalmente ben tollerati; in entrambi i casi gli unici effetti collaterali riscontrati sono stati alcuni episodi di diarrea e di abbassamento piastrinico di lieve entità e che si sono risolti spontaneamente.
A luglio 2013 i pazienti arruolati nella prima parte dello studio sono passati alla seconda fase che prevede la somministrazione di Givinostat al dosaggio precedentemente definito.
La conclusione dello studio è prevista per la fine di luglio 2014.
Parent Project onlus è coinvolto in questo trial non solo per la comunicazione degli aggiornamenti relativi allo sviluppo dello studio, ma anche da un punto di vista operativo. Durante lo studio, Parent Project onlus ha supportato e continuerà a supportare le famiglie dei pazienti arruolati. Psicologhe specializzate, precedentemente formate dallo staff di Parent Project Onlus, seguono le famiglie nei centri coinvolti. Gli specialisti affiancano l’équipe medica dell’ospedale, accogliendo le esigenze dei familiari, ascoltando, supportando e condividendo le speranze e le paure con le famiglie e i pazienti coinvolti nel lungo percorso che li attende, comprendendo colloqui individuali se richiesti e/o ritenuti necessari.
Inoltre, Parent Project onlus in accordo con Italfarmaco e con l’amministrazione locale degli ospedali agevola le procedure per il rimborso delle spese affrontate dalle famiglie per raggiungere i centri clinici e partecipare allo studio.