Leiden, Olanda-29 Gennaio 2013 – Prosensa, l’azienda biofarmaceutica olandese che si occupa di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA per correggere l’espressione del 
gene in molte malattie per le quali esistono bisogni medici insoddisfatti, ha annunciato di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano, negli Stati Uniti e in Europa, per tutti i composti coinvolti nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha assegnato la designazione di farmaco orfano a due composti preclinici di Prosensa, PRO052 e PRO055, e la Food and Drug Administration (
FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad altri quattro composti di Prosensa: PRO045, PRO052, PRO053 e PRO055. Questo porta a un numero totale di sei prodotti nel Portfolio DMD di Prosensa con la designazione di farmaco orfano in Europa e negli Stati Uniti. La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco.
FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano ad altri quattro composti di Prosensa: PRO045, PRO052, PRO053 e PRO055. Questo porta a un numero totale di sei prodotti nel Portfolio DMD di Prosensa con la designazione di farmaco orfano in Europa e negli Stati Uniti. La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco.Hans Schikan, Ceo di Prosensa, ha commentato: “Ottenere la designazione di farmaco orfano per ciascun composto del nostro portfolio DMD è di grande aiuto per un ulteriore sviluppo dei nostri candidati per la medicina personalizzata. Siamo impegnati a trovare trattamenti efficaci per il maggior numero possibile di pazienti DMD, inclusi quelli colpiti da mutazioni rare. La conoscenza e l’esperienza che stiamo acquisendo grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline per drisapersen, il nostro composto di punta, in uno dei programmi clinici più ampi mai intrapreso per questa patologia rara e gravemente debilitante, sono indispensabili per accelerare lo sviluppo di questi composti aggiuntivi. Inoltre, grazie alla designazione di farmaco orfano, il supporto e l’assistenza delle agenzie regolatorie in Europa e negli Stati Uniti saranno estremamente preziose nel nostro lavoro futuro”.
drisapersen, il nostro composto di punta, in uno dei programmi clinici più ampi mai intrapreso per questa patologia rara e gravemente debilitante, sono indispensabili per accelerare lo sviluppo di questi composti aggiuntivi. Inoltre, grazie alla designazione di farmaco orfano, il supporto e l’assistenza delle agenzie regolatorie in Europa e negli Stati Uniti saranno estremamente preziose nel nostro lavoro futuro”.Ad oggi Prosensa sta sviluppando sei composti per l’Exon skipping nella DMD. Tra questi vi è drisapersen, sviluppato in collaborazione con GlaxoSmithKline, che è in uno stadio avanzato di trial clinico di fase 3 che coinvolge 186 pazienti in 47 centri clinici di 20 paesi diversi.
Exon skipping nella DMD. Tra questi vi è drisapersen, sviluppato in collaborazione con GlaxoSmithKline, che è in uno stadio avanzato di trial clinico di fase 3 che coinvolge 186 pazienti in 47 centri clinici di 20 paesi diversi.L’EXON SKIPPING
Il gene della Distrofina è il più grande gene dell’organismo, ed è composto da 79 esoni. Gli esoni sono piccole sequenze di codice genetico che codificano porzioni della proteina. Nella DMD, quando alcuni esoni sono mutati o deleti sul gene della distrofina non è possibile la lettura dei restanti esoni, ciò comporta la produzione di una proteina non funzionale e i conseguenti sintomi della DMD. Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra gli approcci terapeutici in fase di sviluppo per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della distrofina consentendo la sintesi della proteina.
Distrofina è il più grande gene dell’organismo, ed è composto da 79 esoni. Gli esoni sono piccole sequenze di codice genetico che codificano porzioni della proteina. Nella DMD, quando alcuni esoni sono mutati o deleti sul gene della distrofina non è possibile la lettura dei restanti esoni, ciò comporta la produzione di una proteina non funzionale e i conseguenti sintomi della DMD. Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra gli approcci terapeutici in fase di sviluppo per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della distrofina consentendo la sintesi della proteina.PROSENSA
Prosensa è una società biofarmaceutica olandese che mira alla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici a base di acidi nucleici (DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. La tecnologia di Prosensa si basa sulla collaborazione con la Leiden University Medical Center. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline.
DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. La tecnologia di Prosensa si basa sulla collaborazione con la Leiden University Medical Center. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline.