Sarepta Therapeutics ha annunciato una collaborazione con ricercatori accademici per lo sviluppo di una nuova molecola per l’Exon skipping dell’ esone 53.
Il team internazionale di ricercatori guidato dal Professor Francesco Muntoni, Direttore del Centro Neuromuscolare Dubowitz al UCL Institute of child Health di Londra, ha vinto un finanziamento EU “SKIP-NMD” di 5.5 milioni per sviluppare e testare una nuova molecola per il trattamento della DMD. La collaborazione include clinici e ricercatori dell’Università di Newcastle (Gran Bretagna), dell’Università Cattolica del Sacro Cuore (Italia) e dell’Istituto di Miologia Pierre et Marie Curie (Francia).
Anche questo programma si basa sul sistema chimico di Sarepta di tipo morfolino fosfodiammidato oligonucleotide (PMO), in grado di indurre lo skipping mirato di un esone.
“Gli ultimi risultati clinici di eteplirsen per l’esone 51 (leggi il nostro articolo ), lavoro che abbiamo avviato con lo studio di fase 1 nel Regno Unito intrapreso, fornisce una solida base per utilizzare la tecnologia di Sarepta anche per l’esone 53”, ha affermato il professor Francesco Muntoni, “siamo lieti di lavorare con Sarepta per sviluppare l’approccio terapeutico basato sull’exon skipping in Europa e su un ampia popolazione DMD.”
Lo studio clinico per testare la sicurezza della molecola, che non inizierà prima dell’autunno 2014, prevede il reclutamento di 12 ragazzi DMD in Europa che abbiano una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53.
Lo scopo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità della molecola a differenti dosi, ma anche osservare il suo effetto all’interno dell’organismo umano. Per i primi 21 mesi dello studio l’attenzione sarà concentrata sull’identificazione della migliore composizione del farmaco, in seguito una fase I/IIa del trial avrà lo scopo di somministrare il farmaco in vari dosaggi ad oltre 12 ragazzi suddivisi in tre gruppi, più un quarto gruppo che riceverà il placebo. Se la molecola risulterà ben tollerata, tutti i ragazzi verranno poi trattati per altre 24 settimane al massimo dosaggio.
