L’Organizzazione Europea per le Malattie Rare (EURORDIS), l’Organizzazione Nazionale per i Disordini Rari (NORD) e l’Organizzazione Canadese per le Malattie Rare (CORD), hanno rilasciato una dichiarazione comune nella quale individuano i principi chiave per organizzare i Registri dei malati rari.
Per la prima volta, le tre organizzazioni tra più influenti a livello internazionale, nell’interesse di circa 60 milioni di persone affette da malattie rare in Europa e Nord America,hanno riconosciuto che i Registri dei pazienti affetti da malattie rare sono strumenti fondamentali per approfondire la conoscenza delle malattie rare, per sostenere la ricerca clinica, epidemiologica e di base e per migliorare la sorveglianza post-marketing dei Farmaci orfani e delle terapie off-label. Inoltre, e di grande importanza per i pazienti e le loro famiglie, possono essere determinanti per sostenere la pianificazione dei servizi sociali e sanitari. I Registri dei pazienti, secondo quanto indicato, sono strumenti fondamentali per migliorare la qualità generale delle cure, la qualità della vita e, in molti casi, la sopravvivenza dei malati rari.
In questa occasione EURORDIS, NORD e CORD, hanno riconosciuto ufficialmente che il coinvolgimento del paziente, o delle associazioni che li rappresentano, è un elemento chiave nella creazione e nella gestione, a lungo termine, dei Registri e che molti gruppi di pazienti sono già molto attivi e capaci in questo ruolo. Tra i principi indicati nel documento, si legge che i Registri dei pazienti, devono essere riconosciuti, a livello mondiale, come una priorità nel campo delle malattie rare e che i dati in essi contenuti, oltre a prevedere un insieme minimo di elementi comuni, devono poter essere utilizzabili in modo armonico da tutti i Registri.
Questa dichiarazione rappresenta un riconoscimento importante per l’operato di tutte quelle associazioni di pazienti nel mondo che si sono fatte carico dell’istituzione e della gestione di Registri dedicati a patologie rare. Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia nasce dall’iniziativa di Parent Project Onlus che, nel 2008, aderisce a un progetto mondiale finalizzato all’istituzione di registri nazionali dedicati alle malattie neuromuscolari. In questi anni il Registro si è rivelato uno strumento efficace per l’intera comunità DMD/BMD consentendo a ricercatori e industria di poter effettuare studi sulla storia naturale della patologia nonché la progettazione e l’avvio di sperimentazioni cliniche e ai pazienti di poter essere informati sulla possibilità di partecipare ad uno specifico studio clinico o ricevere informazioni importanti per la sua specifica condizione.
Maggiori informazioni su www.registrodmd.it