L’azienda biofarmaceutica Summit plc, ha recentemente annunciato i risultati ottenuti nel trial clinico di fase 1 con SMT C1100, una piccola molecola destinata all’uso orale, ideata per aumentare i livelli di utrofina presenti nel muscolo.
L’utrofina è una proteina con una struttura ed una funzione molto simile alla 
Distrofina. Normalmente l’utofina è presente in elevate quantità durante lo sviluppo fetale per poi diminuire, subito dopo la nascita, ed essere gradualmente sostituita dalla distrofina. Studi condotti nel topo modello per la distrofia muscolare hanno dimostrato che se l’utrofina fosse espressa continuamente nelle fibre muscolari adulte, potrebbe sostituire funzionalmente la distrofina, sopperendo alla sua assenza.
Ad oggi, tre sono le aziende biofarmaceutiche che, attraverso lo sviluppo di molecole diverse, puntano a realizzare questo stesso obiettivo: Tivorsal, PTC Therapeutics ed infine Summit con il composto SMT C1100.
Questa molecola è stata recentemente riformulata in seguito ai risultati negativi ottenuti in un precedente trial, che evidenziava una scarsa capacità di assorbimento e biodisponibilità della vecchia formulazione. La nuova versione di SMT C1100 è stata ora testata in un nuovo trial clinico di fase 1, effettuato in doppio cieco e controllato con placebo, che ha esaminato dosaggi crescenti singoli e multipli del composto in un totale di 48 volontari sani. I risultati hanno mostrato che questa formulazione è sicura e ben tollerata a tutti i dosaggi analizzati, e che mostra un miglioramento nel livello di biodisponibilità del composto che è superiore rispetto a quello teoricamente ipotizzato come necessario per ottenere un’efficacia clinica. In particolare i risultati hanno mostrato che a seguito di un aumento del dosaggio singolo da 50mg/kg fino a 400mg/kg si ha un incremento, per diverse ore, dei livelli di SMT C1100 nel sangue che risultano così maggiori.di quelli richiesti per ottenere un aumento del 50% nei livelli di utrofina Inoltre, la riformulazione del composto si traduce in una concentrazione plasmatica di SMT C100 più elevata rispetto a quella rilevata nel precedente trial di fase 1 con la molecola originaria. Le analisi relative al gruppo trattato con dosaggi multipli crescenti sono ancora in corso e dovrebbero essere presentate alla fine dell’anno.
“I risultati positivi ottenuti da questo trial di fase 1 rappresentano un significativo passo avanti “ ha commentato Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit. “La strategia di aumentare i livelli di utrofina è un’importante opportunità di trattamento della DMD poiché si prevede che abbia un’ampia applicabilità per tutti i pazienti a prescindere dal tipo di difetto genetico che ha causato la patologia. Siamo fortemente incoraggiati dal fatto che la nuova formulazione di SMT C1100 mostri un miglioramento nella biodisponibilità poiché crediamo che questo supporti lo sviluppo di questo trattamento innovativo verso il trial clinico nei pazienti”.
Per saperne di più visita il sito: www.summitplc.com
