AVI Biopharma ha iniziato a collaborare con diverse istituzioni di ricerca e con enti finanziatori negli USA per sviluppare due nuove molecole per l’
Exon skipping per la distrofia muscolare di Duchenne.
Si concentrerà in particolare sullo sviluppo di molecole per lo skipping degli esoni 45 e 50 del gene della Distrofina.
La ricerca comporterà studi preclinici in laboratorio per testare la sicurezza delle nuove molecole e per comprendere il modo in cui esse riescono ad essere assorbite e metabolizzate dal corpo. Questi studi sono necessari per poter richiedere il permesso di procedere alla sperimentazione sull’uomo.
L’exon skipping è un tipo di approccio terapeutico quasi personalizzato, in cui specifici Oligonucleotidi antisenso (AO) devono essere progettati ad hoc per la mutazione target della distrofina. Le mutazioni si possono verificare in qualunque parte del gene ma circa il settanta per cento dei ragazzi ha una mutazione in un’area compresa tra gli esoni 45 e 53. Quindi, i primi AO sono stati progettati per agire in quest’area, perché ne potessero beneficiare il maggior numero di pazienti.
AVI Biopharma, in questo momento, sta conducendo un trial clinico di fase 2 con una molecola per lo skipping dell’esone 51 che, potenzialmente, è in grado di trattare circa il tredici per cento dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne.
Lo skipping degli esoni 51 e 44 è in corso di sperimentazione anche da parte di Prosensa in collaborazione con GSK, con l’utilizzo di molecole con una formulazione chimica leggermente diversa rispetto a quella utilizzata da AVI Biopharma.
Skipping dell’esone 45
Lo skipping dell’esone 45 potrebbe potenzialmente agire a beneficio di circa l’otto per cento dei ragazzi con DMD. AVI Biopharma collaborerà con il Children’s National Medical Center di Washington DC e il Carolinas Medical Center in North Carolina con fondi del Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti e del National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
Skipping dell’esone 50
Lo skipping dell’esone 50 potrebbe potenzialmente agire a beneficio di circa il 4 per cento dei ragazzi con DMD. AVI Biopharma collaborerà con il Therapeutics for Rare and Neglected Disease Programme, un programma finanziato dal governo statunitense per velocizzare lo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie rare.
*entrata in trial di fase 1 prevista nel 2012
Il comunicato di AVI Biopharma (inglese)