Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” per definire uno strumento di comunicazione su 
Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD.
Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni mediche all’indirizzo: eumedinfo@genzyme.com. E’ importante ricordare che alcune specifiche norme in Europa proibiscono qualsiasi forma di comunicazione tra industria e pazienti (comprese le informazioni non promozionali sui prodotti) quindi in certi casi può essere necessario che le domande siano poste da un medico per conto del paziente.
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Come annunciato nel programma di aggiornamento relativo al mese di maggio, mentre Genzyme valuta le opzioni disponibili per il programma d’impiego di Ataluren nella Distrofia muscolare di Duchenne e Becker causata da mutazioni non senso (nmDBMD), stiamo lavorando al fine di iniziare uno studio clinico di proseguimento a cui avranno accesso tutti i ragazzi che hanno precedentemente partecipato ai trial clinici con Ataluren per la nmDBMD. Vogliamo fornirvi ulteriori dettagli in merito a questo studio clinico e ai progressi fino ad ora fatti per consentirne l’avvio.
Questo studio sarà aperto ai pazienti nmDBMD che hanno partecipato allo studio di fase 2b e a quello di estensione (rispettivamente 007 e 007e) in un centro clinico in Europa, Israele o Australia. Questo studio sarà di tipo “open-label”, tutti i pazienti riceveranno Ataluren (ovvero niente placebo) e sarà aperto a tutti i pazienti che hanno partecipato agli studi precedenti indipendentemente dalla loro attuale condizione clinica. Lo studio sarà svolto negli stessi centri clinici che sono stati precedente coinvolti nel trial di fase 2b e valuterà la sicurezza della somministrazione della “dose bassa” di Ataluren (10mg/kg la mattina, 20mg/kg il pomeriggio e 10mg/kg la sera). I partecipanti allo studio dovranno sottoporsi a delle visite ogni 12 settimane.
Vogliamo farvi presente che per gli studi clinici bisogna seguire una serie di fasi operative, regolatorie e logistiche che devono essere completate prima di poter iniziare il reclutamento dei pazienti. I tempi di reclutamento varieranno da nazione a nazione a seconda delle regolamentazioni nazionali e dei processi di approvazione dei comitati etici, tuttavia, in media ci vogliono circa 6 mesi affinché un centro clinico ottenga queste approvazioni. Attualmente stiamo selezionando la “contract research organization” (CRO) che sarà responsabile della gestione dello studio e stiamo lavorando alla definizione dell’accordo finale.
Attualmente Genzyme non dispone della quantità di farmaco approvato e disponibile a supportare questo studio. Quindi parallelamente alle attività cliniche sopra menzionate, Genzyme sta lavorando per assicurare la fornitura ed ottenere le approvazioni necessarie per l’uso nello studio clinico di proseguimento.
In base alle tempistiche cliniche e di approvvigionamento del farmaco, e salvo eventuali nuove informazioni, Genzyme stima che l’assunzione del farmaco da parte del primo paziente avverrà nel corso del mese di Dicembre 2011. Lavoreremo internamente, con le CRO e con i centri clinici per accelerare, dove sarà possibile, queste procedure.
Nel momento in cui avremo maggiore chiarezza sui prossimi passi da compiere per l’impiego di Ataluren nei pazienti nmDBMD, e se ci saranno aggiornamenti significativi in merito allo studio clinico di follow-on, aggiorneremo la comunità.
