Prosensa sta conducendo uno studio clinico per valutare l’effetto di 
PRO044 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno una mutazione del gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 44.
Studio PRO044 clin01: è uno studio di fase I/IIa open-label, con aumento progressivo della dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti e la farmacocinetica della somministrazione di dosi multiple in pazienti con DMD.
• Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l’efficacia e la farmacocinetica di PRO044. La somministrazione avverrà per cinque settimane successive con aumento progressivo della dose e sarà seguita da un follow-up di 13 settimane.
• Si prevede che in questo studio verranno arruolati circa 18-24 ragazzi provenienti da Belgio, Italia, Paesi Bassi e Svezia.
• Per questo studio sono già stati identificati tutti i pazienti eleggibili (leggi anche: Pro044-estensione del reclutamento per il trial). Lo studio dovrebbe concludersi entro dicembre 2011, i risultati dello studio sono previsti per la seconda metà del 2012.
Le informazioni relative ai criteri di inclusione/esclusione, gli endpoint e i centri clinici di riferimento per ciascuno di questi studi sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov (fare la ricerca con i termini “Duchenne e Prosensa” o “PRO044”).
Prosensa ha quattro ulteriori AON in sviluppo per lo skipping degli esoni 45, 53, 52 e 55. Prosensa continua a lavorare duramente per portare avanti il programma di Exon skipping per la Duchenne con l’obiettivo di raggiungere la registrazione e la disponibilità del farmaco ai pazienti il più rapidamente possibile.
