Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” come strumento per la comunicazione su 
Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD.
Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni mediche all’indirizzo: eumedinfo@genzyme.com.
E’ importante ricordare che alcune specifiche norme in Europa proibiscono qualsiasi forma di comunicazione tra industria e pazienti (comprese le informazioni non promozionali sui prodotti) quindi in certi casi può essere necessario che le domande siano poste da un medico per conto del paziente.
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Nello sforzo di poter determinare i prossimi passi nel portare avanti il programma nmDBMD (mutazioni nonsenso nelle Distrofie Muscolari Duchenne e Becker), Genzyme ha condotto una valutazione approfondita di tutti i dati disponibili che sono stati fino ad oggi accumulati su Ataluren.
A causa della complessità dei dati, abbiamo recentemente ottenuto una formale consulenza scientifica da parte delle autorità regolatorie europee. Le discussioni nate da questi incontri sono state produttive e le raccomandazioni su come rafforzare ulteriormente il set di dati sono state estremamente preziose.
Come risultato della nostra valutazione e il feedback che abbiamo ricevuto dalle autorità regolatorie europee, Genzyme ha avviato ulteriori analisi dei dati con lo scopo di comprendere meglio i risultati inattesi dello studio di fase 2b che hanno suggerito l’efficacia per la dose inferiore ma non per la dose più alta. Ci aspettiamo che questo lavoro extra ci indichi la strategia migliore per procedere con la regolamentazione e con i tempi.
Continueremo a fornire regolari aggiornamenti per la comunità nmDBMD sugli sviluppi riguardo alla nostra presentazione per la revisione da parte delle autorità regolatorie.
Il nostro obiettivo è quello di ottenere l’approvazione per Ataluren e fornire l’accesso ad un trattamento in modo che tutti ragazzi con nmDBMD possano potenzialmente beneficiarne. Ti ringraziamo per la tua pazienza e comprensione durante questo periodo, siamo molto riconoscenti per il sostegno comunitario che ci permette di avere una più completa comprensione di come Ataluren possa diventare un trattamento per nmDBMD.
