Riceviamo da Genzyme corporation e pubblichiamo
Ataluren – Update Ottobre 2010
Genzyme ha sviluppato questo programma di update come strumento per dare informazioni sull’Ataluren e come parte del suo costante impegno a informare la comunità DMD/DMB. Per maggiori informazioni siete pregati di contattare il dipartimento medico di Genzyme all’indirizzo maileumedinfo@genzyme.com. Vi preghiamo di tenere presente che alcune normative nazionali in Europa potrebbero ostacolare qualsiasi forma di comunicazione tra l’azienda e i pazienti (compresa la pubblicazione di informazioni non-promozionali) perciò potrebbe essere necessario che un medico sottoponga alcune specifiche richieste per conto del proprio paziente.
A seguito della recente presentazione dell’analisi finale sui risultati d’efficacia della fase 2b in occasione della conferenza della World Muscle Society, riteniamo che la comunità Duchenne e Becker possa avere ancora delle perplessità sui progetti futuri di Genzyme riguardo l’Ataluren, nelle sue aree geografiche di competenza.
Vorremmo cogliere questa occasione per confermare l’impegno continuo di Genzyme nell’esplorare i prossimi percorsi di sviluppo di Ataluren nella DMD/DMB con la consulenza dei principali esperti del settore e delle autorità regolatrici prima della fine dell’anno.
Posto che Genzyme e PTC stanno lavorando con le autorità regolatrici in aree geografiche differenti, il calendario degli incontri può variare in base al quadro normativo relativo ai rapporti con l’industria e alla revisione dei dati. E’ difficile prevedere chiaramente il passo successivo finché noi non avremo avuto un confronto più dettagliato con le autorità regolatrici e loro non abbiano avuto l’opportunità di revisionare i dati disponibili. Tuttavia, una volta fatta chiarezza, saremo in grado di discutere i prossimi passi con voi, incluso se e quando i programmi di accesso allargato saranno disponibili e la possibilità di studi ulteriori sull’Ataluren nella DMD/DMB.
La nostra principale premura è l’approvazione di Ataluren, in modo che tutti i ragazzi con DMD/DMB possano beneficiarne. Ci rendiamo perfettamente conto che questa è una situazione complicata e vogliamo assicurarvi che tutti noi alla Genzyme ci impegniamo per indagare le varie opzioni che possono condurre a una terapia per questi ragazzi. Aggiorneremo la comunità DMD/DMB non appena avremo maggiori notizie da condividere.
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