Si è svolta ieri pomeriggio la sessione dedicata alla DMD/DMB nell’ambito del XII Congresso Internazionale sulle Malattie Neuromuscolari a Napoli. L’evento, che si concluderà domani 22 luglio, rappresenta un’occasione di aggiornamento e dibattito sulle malattie neuromuscolari e richiama i ricercatori di punta e gli specialisti del settore in Europa e oltreoceano.
All’appuntamento erano presenti volti noti a Parent Project, comeAnnemieke Aartsma-Rus dell’Università di Leiden (Olanda) e Steve Wilton dell’Università della Western Australia, che sono intervenuti, rispettivamente, sullo stato dell’arte della terapia con 
AON e dello sviluppo clinico del morfolino per l’Exon skipping. E’ intervenuta anchePTC Therapeutics con una presentazione della fase IIb della sperimentazione di Ataluren, dichiarando che l’analisi dei dati è ancora in corso. Non ci sono, quindi, nuovi risultati sul trial né anticipazioni sugli sviluppi futuri. Per le famiglie che vi hanno preso parte e per chi è interessato, Parent Project sta raccogliendo le domande da rivolgere, in una fase successiva, a Stuart Peltz, Presidente e Direttore Esecutivo di PTC, per risolvere eventuali perplessità.
Nessuna novità sui trial che coinvolgono Parent Project, di cui monitoriamo ogni aggiornamento scientifico. La manifestazione di Napoli è stata comunque l’ennesima occasione importante per parlare di Duchenne e Becker e per dare una testimonianza di quante persone sono coinvolte, ogni giorno, nella ricerca di una terapia.
Per saperne di più:
Exon sxipping:una strategia contro la DMD
