eiden, 23 giugno 2010 – Prosensa, l’azienda biofarmaceutica olandese che si occupa di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA, annuncia l’avvio di due ulteriori programmi dall’esistente collaborazione con 
GSK, dedicati a innovativi trattamenti a base di RNA per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). L’avvio di questi programmi addizionali sotto i termini di accordo della preesistente alleanza è una validazione sia delle potenzialità del progetto di Exon skipping di Prosensa che della collaborazione in corso.
I due nuovi programmi sono inclusi nell’accordo dell’alleanza in essere tra entrambe le parti e si occuperanno dello sviluppo di quattro composti mirati a diverse sottopopolazioni di pazienti affetti da DMD. Per avere accesso a questi nuovi programmi, GSK ha effettuato due pagamenti iniziali a Prosensa e Prosensa ha diritto a ulteriori quote di pagamento basate sui progressi della ricerca.
In questi nuovi programmi, Prosensa e GSK si concentreranno sulloskipping di quattro esoni (esone 45, 52, 53 e 55) in aggiunta ai loro programmi esistenti che si concentrano sullo skipping degli esoni 51 e 44 (PRO051/GSK2402968 e PRO044). L’avvio di questi programmi conferma l’impegno comune di entrambe le aziende per trovare trattamenti per la DMD.
Sotto i termini della collaborazione, GSK ha l’opportunità di selezionare due di questi quattro composti aggiuntivi per uno sviluppo di fase tardiva e la commercializzazione. Prosensa conserverà alcuni diritti limitati di commercializzazione a livello europeo a fianco di GSK per i due composti scelti da questi ultimi. Per i due composti non scelti da GSK, Prosensa conserverà i pieni diritti di commercializzazione.
“Siamo molto contenti di questa notizia. L’impegno di Prosensa e GSK per lo sviluppo di prodotti aggiuntivi che possano offrire una soluzione alla DMD è incoraggiante e ben accolto da tutti noi” afferma Elizabeth Vroom, presidente dell’United Parent Project Muscular Distrophy che unisce le differenti organizzazioni fondate dai genitori di bambini con DMD in molti paesi del mondo.
“L’espansione del nostro portfolio per la DMD con quattro nuovi composti è un grande passo avanti nello sforzo di sviluppare trattamenti sicuri ed efficaci per questa patologia gravemente invalidante e per aiutare il maggior numero di pazienti possibile“, conferma Hans Schikan, Direttore Esecutivo di Prosensa, aggiungendo “Grazie al successo dello sviluppo del nostro programma in atto con GSK, siamo ora in grado di estendere la nostra collaborazione produttiva con questi altri quattro composti. Con il fatto che Prosensa conserverà i pieni diritti di commercializzazione di due di questi prodotti di exon skipping e di tutti gli altri prodotti che non appartengono all’alleanza con GSK, questo progetto ci permetterà di diventare un’azienda farmaceutica di settore pienamente integrata.”
PROSENSA
Prosensa è un’innovativa azienda biofarmaceutica olandese che si occupa della scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA correggendo l’espressione genica in patologie con molti bisogni medici non soddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. L’obiettivo di Prosensa è di sviluppare un trattamento per la DMD. Nel 2009 Prosensa è entrata a far parte di un’alleanza strategica per una sezione del suo programma di exon skipping per la DMD con GlaxoSmithKline in un accordo di licenza che potrebbe fruttare 437 milioni di sterline più un pagamento di royalties a due cifre. Prosensa è un’azienda biofarmaceutica privata, sostenuta da un consorzio di investitori rinomati come Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP e MedSciences Capital. Per maggiori informazioni, visitate il sitowww.prosensa.com
EXON SKIPPING
Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra i più promettenti approcci terapeutici per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della Distrofina portando alla sintesi di una proteina ampiamente funzionale (Per una spiegazione schematica del meccanismo dell’exon skipping cliccate qui). Diverse mutazioni nel gene richiedono diversi farmaci AON.
Tradotto dal comunicato stampa Prosensa del 23 giugno 2010
