Distrofia di Duchenne: entro il 2011 il primo trapianto eterologo di cellule staminali
E’ quanto ha dichiarato il professor Giulio Cossu Direttore della divisione di Medicina Rigenerativa del San Raffaele di Milano, al Simposio sulle cellule staminali che si è tenuto all’Università “La Sapienza” di Roma nei giorni scorsi.
Il convegno internazionale, organizzato dall’Istituto Pasteur-Fondazione Cenci Bolognetti e dal Comitato Pasteur-Weizemann in occasione del 35° anniversario dalla fondazione, ha affrontato i principali temi riguardo alle cellule staminali: la ricerca di base, le possibili applicazioni cliniche, le problematiche connesse all’eticità e alla burocrazia. Il simposio, di cui un’intera sessione è stata dedicata alle cellule staminali muscolari, è stato aperto con una plenary lecture di Giulio Cossu, che ha illustrato la sua ricerca sui 
mesoangioblasti, cellule staminali associate ai vasi sanguigni capaci di rigenerare il tessuto muscolare danneggiato, e il suo trial sui pazienti DMD.
Questo studio clinico, sostenuto da Parent Project Onlus, rappresenta il primo tentativo al mondo di un trapianto eterologo di cellule staminali da un donatore immuno-compatibile – in questo caso un fratello o una sorella – a un paziente DMD. Un primo stadio della sperimentazione, avviata circa un anno fa e in fase di conclusione, è basata su una serie di minuziose misurazioni della forza e della funzionalità muscolare e sull’analisi del decorso clinico di ogni paziente sull’arco di tempo di un anno. Sono 30 i pazienti DMD che partecipano a questa prima fase ed il loro reclutamento è stato reso possibile grazie al Registro Italiano Pazienti DMD/BMD. Tra questi 30 pazienti, 6 bambini (di età compresa tra i 6 e i 9 anni) sono già stati identificati come eleggibili per il trapianto di staminali eterologhe previsto per la primavera prossima.
Alla fine della presentazione dello studio clinico, Giulio Cossu ha sottolineato il suo impegno nel portare avanti la ricerca affinché si riesca a mettere a punto un sistema in grado di effettuare un trapianto autologo di cellule staminali in pazienti DMD. L’obiettivo finale è quello di riuscire ad utilizzare per il trapianto cellule staminali prelevate dal paziente stesso e successivamente corrette geneticamente, senza la necessità di un donatore immuno-compatibile.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD), finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate ai familiari e a tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
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