Grazie al Registro Pazienti di Parent Project Onlus, sei bambini italiani con distrofia muscolare di Duchennepartecipano allo studio clinico di fase I/II con 
PRO044. L’obiettivo del trial, annunciato il 30 marzo scorso da Prosensa, è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di cinque settimane.
Il registro italiano pazienti DMD/DMB, è una banca dati online per pazienti Duchenne e Becker. Elaborato nel 2008 da Parent Project onlus, è stato realizzato secondo i criteri internazionali standard internazionali definiti in occasione dell’avvio del Registro Europeo del TREAT-NMD, un network d’eccellenza finanziato dalla Commissione Europea.
Scopo del progetto è colmare la mancanza di informazioni sui pazienti e sull’incidenza della patologia in Italia, nonché favorire la comunicazione tra i pazienti stessi e i clinici. Soprattutto, il registro è uno strumento fondamentale per identificare rapidamente i soggetti idonei a un determinato studio clinico, così come è avvenuto per il PRO044.
Per saperne di più:
COMUNICATO 26.05.10
L’annuncio del trial
Il Registro
