Grazie al Registro Pazienti di Parent Project Onlus, sei bambini italiani affetti dalla Duchenne partecipano alle sperimentazioni con il 
PRO044 di Prosensa.
L’obiettivo è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per 
via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di cinque settimane.
Roma, 26 maggio 2010 – Grazie a questa sperimentazione, di tipo “open label” e “dose-ranging“, verrà analizzato l’effetto di PRO044 a livello dell’RNA, per dimostrare uno specifico “skipping” dell’esone 44, e a livello della proteina, per dimostrare la produzione di nuova Distrofinanelle biopsie muscolari.
In Italia la sperimentazione sarà condotta dalla Professoressa Alessandra Ferlini dell’Università di Ferrara.
“Due anni fa abbiamo cominciato ad investire molte risorse per realizzare il primo Registro genetico dedicato alla distrofia muscolare Duchenne e Becker, – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus – il nostro obiettivo era dotare anche l’Italia di uno strumento indispensabile per accedere alle sperimentazioni. Senza il Registro Pazienti di Parent Project Onlus, affiliato al Registro Globale Pazienti DMD del TreatNMD (Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Disease), i pazienti italiani non avrebbero potuto far parte di questa sperimentazione e neanche di quelle che sono state avviate già lo scorso anno.”
“Il problema più grave – prosegue Buccella – era evitare al nostro Paese di rimanere fuori dai benefici che comporta un trial Multicentrico come questo di Prosensa: una sperimentazione clinica consente alla ricerca scientifica di crescere e di sviluppare nuove competenze, di far parte dei network internazionali, di avviare importanti collaborazioni con i partner commerciali e di istituire le necessarie procedure legali indispensabili per arrivare alla commercializzazione della terapia.”
Il PRO044 è il secondo prodotto candidato terapeutico ad RNA di Prosensa in sviluppo clinico per il trattamento della DMD. Il prodotto di punta di della azienda olandese è il PRO051/GSK2402968, per cui è stata avviata una collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK).
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce in Italia nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Altro obiettivo dell’associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD) è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alla Comunità Duchenne. Il CAD, che risponde al Numero Verde 800 943 333, ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
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