Il 4 giugno 2009 AVI BioPharma Inc. ha annunciato di aver ottenuto un nuovo finanziamento di 3 milioni di dollari da dedicare alla ricerca nel campo della DMD. AVI BioPharma raggiunge così la quota di 5 milioni di dollari, tutti destinati allo sviluppo di una nuova molecola, chiamata AVI-5038, disegnata per una futura sperimentazione clinica di 
Exon skippingsull’esone 50.
AVI BioPharma è una società farmaceutica che da anni è orientata verso lo sviluppo di nuove molecole di RNA antisenso, di tipo Morpholino, per la messa a punto di possibili future terapie per diverse malattie tra cui la distrofia muscolare di Duchenne.
L’approccio terapeutico basato sul morpholino AVI-5038 è molto simile a quello già avviato con AVI-4658, la molecola disegnata per effettuare l’exon skipping dell’esone 51 sull’uomo. La prima sperimentazione clinica di fase I, condotta in collaborazione con il consorzio MDEX – guidato da Francesco Muntoni – è stata avviata in Inghilterra alla fine del 2007 su una decina di ragazzi DMD. AVI-4658 è stato somministrato per via muscolare, mediante iniezioni locali a livello di un piccolo muscolo del piede (extensor digitorum brevis), e i primi risultati – pubblicati a gennaio 2009- si sono dimostrati incoraggianti. Lo studio è ora passato allo stadio successivo, ovvero la somministrazione del morpholino per via sistemica, e sarà effettuato su 16 ragazzi DMD.
Ora, AVI Biopharma è pronta per lo sviluppo e la sperimentazione di nuove molecole per l’exon skipping di nuovi esoni, ponendo sempre la priorità sulle mutazioni più frequenti nella popolazione Duchenne. Dopo AVI-4658 arriva quindi AVI-5038, un nuovo morpholino disegnato per effettuare l’exon skipping dell’esone 50. La molecola è ancora in via di sviluppo, ma visto l’importante finanziamento di 5 milioni di dollari (lo studio su AVI-4658 è partito con un finanziamento di 1,3 milioni di dollari) si può ben sperare su una futura sperimentazione clinica.
Francesca Ceradini
