Il 15 e 16 Febbraio 2008 presso NOVOTEL MILANO NORD CA’ GRANDA – Viale Suzzani 13, 20162 Milano – si svolgerà un incontro per le famiglie sulla ricerca scientifica internazionale che presentera’ una panoramica sulle sperimentazioni cliniche Duchenne e Becker nel mondo.
“I trial clinici e la ricerca Duchenne e Becker nel mondo”
15 E 16 FEBBRAIO 2008 NOVOTEL MILANO NORD CA’ GRANDA – VIALE SUZZANI 13, 20162 MILANO
Venerdi 15 Febbraio 2008
15:30 Saluti di Benvenuto
Filippo Buccella Presidente Parent Project onlus
Ombretta Fortunati Consigliera Delegata alla Partecipazione e alla Tutela dei Diritti delle Persone Diversamente Abili – Provincia di Milano
Michela Vuga giornalista responsabile area salute AGR – RCS
16:00 1. Una strategia europea per accelerare il cammino verso la terapia
I. Il progetto Treat-NMD – Francoise Salama AFM/Genethon – Francia
II. Valutazione dell’efficacia nei trial clinici – Anna Ambrosini Fondazione Telethon – Italia
III. Il registro pazienti italiano – Filippo Buccella Presidente Parent Project onlus
a. Il database genetico – Francesca Ceradini Responsabile Scientifico Parent Project onlus
17:00 2. Un modello nazionale per migliorare l’assistenza
I. La rete piemontese: un modello per i network regionali – Fabrizio Racca Universita’ di Torino – Italia
II. NEMO: dare concretezza a un’idea – Massimo Corbo direttore clinico di NEMO – Italia
17:30 Domande e risposte finali – Moderatrice Michela Vuga
Sabato 16 Febbraio 2008
9:00 La ricerca sulla Duchenne: lo stato attuale dei nuovi approcci terapeutici – Giulio Cossu SCRI San Raffaele – Italia
9:15 1. Terapia genica: nuove strategie per sostituire il gene mutato nella DMD – Moderatore Giulio Cossu
a. Sostituzione del gene – Annick Martin AFM/Genethon – Francia
b. Terapia genica AAV-mediata – Olivier Danos CNRS – Francia
c. Exon skipping a lungo termine nel topo mdx – Fernanda De Angelis Universita’ di Roma “La Sapienza” – Italia
10.15 Domande e risposte – Moderatrice Michela Vuga
10:30 2. Terapia cellulare: nuove strategie per sostituire le cellule difettose – Moderatore Steve Wilton
a. Trapianto autologo di cellule staminali adulte ingegnerizzate per produrre Distrofina – Yvan Torrente Universita’ di Milano – Italia
b. Golden Retriever Muscular Dystrophy: trattamento cellulare a lungo termine e terapia cellulare autologa – Maurilio Sampaolesi Universita’ di Padova – Italia
c. Una nuova popolazione di cellule staminali nel muscolo scheletrico – David Sassoon Inserm – Francia
d. Rigenerazione muscolare con staminali embrionali – Rita Perlingeiro University of Texas Southwestern Medical Center – US
11.50 Domande e risposte – Moderatrice Michela Vuga
12:00 3. Terapia farmacologica – Moderatore Pier Lorenzo Puri
I. Come compensare l’assenza di distrofina
a. Steroidi giornalieri: una strategia valida a lungo termine? – Douglas Biggar Universita’ di Toronto – Canada
b. Regolare l’utrofina – Jon Tinsley SUMMITplc – GB
c. Risultati del primo trial clinico con exon skipping – Annemieke Aartsma-Rus Universita’ di Leiden – Olanda
d. Exon skipping per ridurre la severita’ della DMD: a che punto siamo? – Steve Wilton Universita’ di Western Australia – Australia
13.15 Domande e risposte – Moderatrice Michela Vuga
13:30 Pranzo
15:00 3. Terapia farmacologica – Moderatore Douglas Biggar
I. Come compensare l’assenza di distrofina
e. Aggiornamenti sullo sviluppo del PTC124 nella DMD – Langdon Miller PTC Therapeutics – USA
f. Ritmi circadiani ed impiego dei corticosteroidi – Maurizio Cutolo Universita’ di Genova – Italia
II. Come combattere l’atrofia e promuovere l’ipertrofia muscolare
a. Gli inibitori delle deacetilasi – Pierlorenzo Puri (DTI – EBRI) – USA
b. Ossido Nitrico e agenti anti-infiammatori – Emilio Clementi Universita’ di Milano – Italia
c. Aumentare la massa muscolare con ACE 031 – Jas Seehra Acceleron Pharma – USA
17:00 Domande finali e risposte – Moderatrice Michela Vuga
Chiusura Convegno
MODALITA’ DI ISCRIZIONE
La partecipazione al Convegno è gratuita.
Per l’iscrizione e l’eventuale prenotazione alberghiera si prega di compilare
la Scheda Iscrizione e prenotazione alberghiera Milano Febb.08
e inoltrarla alla Segreteria Organizzativa.
SEGRETERIA ORGANIZZATIVA
SELENE Srl – Eventi e Congressi
Via Medici 23 – 10143 Torino
Tel. 011.7499601 – Fax 011.7499576
E-mail: selene@seleneweb.com
Sito web: www.seleneweb.com
