La company americana ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che l’oligonucleotide antisenso stereopuro denominato WVE-210201 ha ricevuto un parere positivo da parte dell’UE per la designazione di farmaco orfano. Inoltre, lo studio di fase 1 avviato a livello internazionale è in fase di reclutamento. Il programma clinico con WVE-210201 è stato presentato da Paul Bolno, Presidente di Wave Life Sciences alla Conferenza Annuale PPMD che si è tenuta a Scottsdale (Arizona, U.S.) dal 28 al 30 giugno scorso.
Riportiamo di seguito la traduzione del CS ricevuto.
Wave Life Sciences riceve un parere positivo da parte dell’Unione Europea per la designazione di farmaco orfano per WVE-210201
WVE-210201 in sviluppo clinico per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51
I pazienti sono attualmente in arruolamento nella sperimentazione clinica globale di fase 1
CAMBRIDGE, Mass., 2 luglio 2018 – Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una company biotecnologica focalizzata sulle terapie innovative di rilascio per pazienti con gravi patologie con basi genetiche, ha annunciato oggi che il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando WVE-210201 per la designazione di farmaco orfano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
“Questo parere positivo del Comitato EMA per i Farmaci Orfani, basato sui nostri dati in vivo a supporto della credibilità medica e del potenziale vantaggio significativo di WVE-210201, segna un’altra pietra miliare nei nostri sforzi per cercare di migliorare la vita dei ragazzi affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne “, ha detto Michael Panzara, MD, MPH, Neurology Franchise Lead di Wave Life Sciences. “Rimaniamo fortemente focalizzati sull’avanzamento di WVE-210201 nel nostro studio clinico globale di fase 1 in corso.”
Per essere valutati per la designazione di farmaco orfano dall’UE, le aziende devono fornire dati che dimostrino la credibilità per l’uso della terapia sperimentale nel trattamento della malattia e stabilire che il farmaco abbia il potenziale di fornire vantaggi rilevanti o un contributo importante per il trattamento dei pazienti rispetto alle terapie già esistenti. Si prevede che il parere positivo emesso dal COMP verrà adottato dalla Commissione Europea (CE) alla fine di luglio 2018.
La designazione di farmaco orfano da parte della CE fornisce incentivi regolatori e finanziari alle società per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie che trattano una condizione potenzialmente letale o debilitante cronica che colpisce non più di cinque persone su 10.000 nell’Unione Europea (UE) e per la quale non è disponibile alcun trattamento soddisfacente. Tra gli incentivi per i medicinali designati come farmaci orfani dalla CE vi è l’esclusività commerciale della durata di dieci anni nell’UE dall’approvazione del prodotto, l’eleggibilità per l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione, l’assistenza per il protocollo da parte dell’EMA a tariffe ridotte durante la fase di sviluppo del prodotto e l’accesso diretto al sistema centralizzato di autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE.
WVE-210201 è attualmente in fase di studio in un trial clinico globale di fase 1, di tipo multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e le concentrazioni plasmatiche di singole dosi crescenti di WVE-210201 somministrate per via endovenosa in pazienti DMD con mutazioni genetiche trattabili con lo skipping dell’esone 51. Si prevede che lo studio arruolerà fino a 40 pazienti, deambulanti e non, di età compresa tra 5 e 18 anni. I dati sulla sicurezza del trial sono attesi per il terzo trimestre del 2018.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare il Comunicato Stampa originale al seguente link
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con WVE-210201 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project