Si conclude, purtroppo, lo sviluppo clinico di ezutromid, il modulatore dell’utrofina sviluppato da Summit Therapeutics. A dare la notizia è stata la stessa company che attraverso un comunicato stampa e una lettera indirizzata alla comunità Duchenne ha reso nota la decisione. La scelta di non proseguire è stata presa in seguito alla valutazione dei risultati del trial di fase 2 PhaseOut DMD, in 40 pazienti DMD, che non ha evidenziato nessun beneficio clinico. Lo studio aveva terminato ad aprile le 48 settimane complessive di somministrazione e l’esito dell’elaborazione conclusiva dei risultati era prevista in questo periodo. Come precisato nella lettera, Summit cercherà di rendere disponibili le informazioni raccolte dallo studio affinché possano essere utilizzate nell’ambito di altre ricerche e fornire così un contributo all’avanzamento di potenziali future strategie per la Duchenne.
La chiusura dello studio clinico è stata anche annunciata alla recente Conferenza Annuale PPMD, alla quale ha partecipato Parent Project onlus, con un breve intervento di Michelle Avery, Direttore Patient Engagement di Summit.
Anche se non è quanto avremmo voluto è importante tenere a mente che, come accaduto per l’exon skipping, la chiusura di questa linea di ricerca non equivale al fallimento della strategia. La ricerca nell’ambito della modulazione dell’utrofina, infatti, prosegue con altre potenziali strategie terapeutiche che continueremo a seguire e che ci auguriamo diano in futuro i risultati sperati.
Alla comunità DMD,
dopo aver esaminato i risultati principali di PhaseOut DMD, abbiamo preso la difficile decisione di interrompere lo sviluppo di ezutromid.
Riconosciamo che questa decisione sarà deludente per la comunità Duchenne ma i risultati provenienti dallo studio PhaseOut DMD sono stati chiari nell’indicare che ezutromid, seppur ben tollerato, non ha fornito un beneficio ai pazienti DMD.
Questi risultati non sono quanto avevamo sperato e sicuramente non quello che ci aspettavamo sulla base dei risultati intermedi incoraggianti dello studio PhaseOut DMD. Ma forniscono una risposta chiara all’importante quesito scientifico sull’effetto di ezutromid nella DMD. I risultati non hanno fornito una prova che ezutromid abbia un effetto significativo nel rallentare la progressione della DMD. Non possiamo pertanto supportare un ulteriore sviluppo di ezutromid. Ora stiamo lavorando con i nostri sperimentatori del trial per portare alla chiusura lo studio clinico PhaseOut DMD e quello di estensione associato. I pazienti di PhaseOut DMD devono contattare il proprio medico dello studio per maggiori informazioni.
Ringraziamo sinceramente i pazienti, le famiglie e centri dello studio che sono stati coinvolti in tutti i nostri trial clinici con ezutromid. Abbiamo in programma di esaminare le modalità per rendere disponibili le informazioni raccolte come parte dello studio PhaseOut DMD per poter supportare altre attività di ricerca nella DMD per il beneficio dell’intera comunità.
Siamo anche grati per il supporto che abbiamo avuto dalle organizzazioni di pazienti, a livello mondiale, nello sviluppo di ezutromid.
Crediamo che il futuro della ricerca nella Duchenne è luminoso. Ci sono numerosi studi clinici e ricerche in corso in questo ambito e c’è speranza all’orizzonte per tutti coloro che vivono con la DMD.
Se avete ulteriori domande, vi prego di contattare Michelle Avery, PhD, il nostro responsabile delle relazioni con i pazienti, a michelle.avery@summitplc.com.
Sinceramente
Glyn Edwards, CEO of Summit
FAQ
1. Qual è il significato di questi dati?
Abbiamo progettato PhaseOut DMD per rispondere alla domanda sulla sicurezza ed efficacia di ezutromid nei pazienti DMD. Sfortunatamente i risultati sono piuttosto chiari nell’indicare che ezutromid non sta fornendo un beneficio clinico ai pazienti DMD. La somministrazione continua ad essere ben tollerata ma, data l’assenza di prove osservate, abbiamo deciso di sospendere il suo sviluppo.
2. I pazienti nello studio PhaseOut DMD potranno continuare a ricevere ezutromid?
Stiamo lavorando con i nostri sperimentatori dello studio per portare alla chiusura il trial e la sua fase di estensione, compresi i pazienti che sono stati arruolati nella coorte aggiuntiva dello studio che era stata aperta a marzo 2018. Abbiamo preso questa difficile decisione poiché i dati erano chiari nell’indicare che i pazienti nello studio PhaseOut DMD non beneficiavano del trattamento con ezutromid.
3. State continuando a lavorare su composti di futura generazione?
Anche se continuiamo a credere che la modulazione dell’utrofina possa avere un ruolo nel trattamento della DMD e altre distrofinopatie, il nostro focus sarà lo sviluppo della nostra nuova pipeline di antibiotici con meccanismo innovativo.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Potete scaricare il Comunicato Stampa ufficiale al seguente link
Per avere maggiori informazioni su ezutromid e lo sudio PhaseOut DMD potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project.