Solid Biosciences ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica di IGNITE DMD, la sperimentazione di fase 1/2 per la valutazione di SGT-001 come strategia di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne. Solid ha ora iniziato le attività per riavviare la sperimentazione clinica e per ricominciare il reclutamento il più rapidamente possibile.
Leggete di seguito la lettera che la company ha scritto alla Comunità Duchenne:
Cara Comunità dei Pazienti,
Siamo lieti di condividere con voi la notizia riguardo la revoca da parte della FDA (Food and Drug Administration) della sospensione clinica del trial IGNITE DMD, il nostro studio clinico per la valutazione di SGT-001 come potenziale trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). SGT-001 è una strategia per il trasferimento genico di microdistrofina che riteniamo abbia il potenziale di rallentare o arrestare la progressione della DMD, indipendentemente dalla mutazione genetica presente nel paziente, dall’età o dallo stadio di progressione della patologia. La FDA ha riconosciuto che Solid Biosciences ha risposto in modo soddisfacente a tutte le sue domande inerenti alla sospensione. Ora abbiamo il via libera per riprendere la nostra sperimentazione clinica e per continuare a valutare le potenzialità di SGT-001 nei pazienti con DMD. Abbiamo già iniziato le nostre attività per riavviare lo studio e stiamo lavorando per ricominciare il reclutamento il più rapidamente possibile.
La FDA ha inizialmente sospeso lo studio IGNITE DMD (potete leggere la notizia dello scorso aprile qui perché il primo paziente trattato con SGT-001 nella sperimentazione clinica, un adolescente non deambulante, ha avuto un grave evento avverso. Grazie all’eccellente lavoro del Dr. Barry Byrne e del suo team, all’Università della Florida, l’evento è stato identificato precocemente e ben gestito. L’evento è stato rilevato grazie ai test di laboratorio e il paziente ha mostrato solo lievi sintomi. Siamo felici di informarvi che l’evento si è completamente risolto e che il giovane è tornato alle sue normali attività.
Come azienda direttamente coinvolta nella DMD, Solid Biosciences è sempre focalizzata sulla sicurezza dei pazienti. Sulla base di quanto imparato dall’esperienza di questo paziente, abbiamo apportato alcune modifiche al protocollo di sperimentazione clinica per ridurre il rischio o l’impatto di eventuali potenziali eventi futuri. Queste modifiche comprendono un regime steroideo modificato e ulteriori misure di monitoraggio, oltre a delle indicazioni guida per facilitare gli interventi medici precoci in caso di eventi avversi.
Stiamo inoltre pianificando di trattare alcuni bambini prima di riprendere la somministrazione in altri adolescenti per la sperimentazione clinica. Sebbene questo costituisca un cambiamento nella sequenza dei pazienti trattati con SGT-001, abbiamo tutte le intenzione di continuare a valutare SGT-001, il più rapidamente possibile, in adolescenti non deambulanti.
Abbiamo anche apportato una modifica al programma di biopsia muscolare delineato nello studio IGNITE DMD. Inizialmente, il nostro protocollo stabiliva che ogni paziente reclutato sarebbe stato sottoposto a tre biopsie: una iniziale, una a 12 mesi e una intermedia a tre, o sei, o nove mesi. Si continuerà ad effettuare tre biopsie su ogni paziente, ma abbiamo ora aggiunto un’opzione per effettuare la biopsia intermedia al 45° giorno dopo la somministrazione. Riteniamo che questo ulteriore punto temporale possa fornirci ulteriori informazioni per la valutazione della potenziale efficacia di SGT-001.
Non vediamo l’ora di presentare queste informazioni alla Conferenza Annuale PPMD, che si terrà la prossima settimana, e di rispondere alle vostre domande.
Riconosciamo che la decisione di partecipare ad una sperimentazione clinica non viene presa alla leggera e ringraziamo tutti i pazienti e le famiglie che scelgono di farlo. Continueremo a fare del nostro meglio per ridurre al minimo il disagio di sottoporsi ad una sperimentazione clinica e per rendere l’esperienza positiva per il paziente.
Ringraziamo l’intera comunità DMD per il suo continuo supporto alla nostra missione di fare della Duchenne una patologia del passato e speriamo di vedervi numerosi alla Conferenza PPMD!
Cordiali saluti,
Il vostro team di Solid Biosciences
Il Comunicato Stampa diffuso da Solid Biosciences lo scorso 18 giugno fornisce qualche ulteriore informazione riguardo al tipo di evento avverso riportato sul ragazzo:
L’evento è stato caratterizzato da una diminuzione della conta piastrinica seguita da una riduzione della conta dei globuli rossi, insufficienza renale transitoria con un’evidenza di attivazione del complemento. Non ci sono stati segni di sanguinamento o anomalie della coagulazione e nessuna evidenza di disfunzione epatica in laboratorio riportata da test di laboratorio. Il paziente ha ricevuto cure mediche standard, un regime steroideo modificato e un ciclo limitato di eculizumab per l’attivazione del complemento. Il paziente è rimasto clinicamente stabile e generalmente asintomatico durante l’evento, che si è poi completamente risolto.
Per avere maggiori informazioni sullo studio clinico IGNITE DMD potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project