L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9.
CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una company biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di medicinali genetici di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha annunciato oggi di aver siglato un accordo di collaborazione di ricerca con la Duke Universiy che concede alla company un’opzione per una licenza esclusiva per la proprietà intellettuale e la tecnologia correlate alla tecnologia CRISPR/Cas9 sviluppata nel laboratorio di Charles A. Gersbach, Ph.D. La premessa che è alla base dell’approccio del Dott. Gersbach è di ripristinare l’espressione della distrofina rimuovendo o “tagliando” esoni dal gene della distrofina. Questo include una strategia per rimuovere esoni che consenta potenzialmente il trattamento della maggioranza della popolazione dei pazienti DMD. Sarepta collaborerà con il laboratorio del Dott Gersbach per far avanzare la piattaforma CRISP e assumere la guida dello sviluppo clinico.
L’editing genomico ha il potenziale di rivoluzionare il trattamento di patologie con mutazioni genetiche. Siamo particolarmente entusiasti circa il potenziale che possiede per i pazienti DMD,” ha detto Douglas Ingram, presidente e chief executive officer di Sarepta. “Lavoreremo a stretto contatto con il Dott. Gersbach, un pioniere nell’applicazione della tecnologia CRISPR al trattamento della Duchenne, per l’avanzamento di un programma che si sviluppa da una base di ricerca sccertata dal Dott. Gerbasch e dal suo gruppo. L’accordo di oggi esemplifica la nostra strategia di investire nell’avanzamento di una gamma multipla di potenziali terapie per il maggior numero di individui con la DMD sfruttando i nostri sforzi nella ricerca e nello sviluppo, così come forgiando partnership esterne con le migliori più brillanti menti nell’ambito.”
Anche se in una fase precoce, la tecnologia CRISPR rappresenta una speranza per un’ampia percentuale di individui con la DMD. La rimozione di alcuni esoni ha il potenziale per correggere la maggioranza delle mutazioni nella DMD. Nella direzione di questo obiettivo, abbiamo mostrato in modelli murini che possiamo rimuovere esoni dal gene della distrofina portando al ripristino di una proteina distrofina funzionale e a un miglioramento nella forza muscolare,” ha detto il dott. Gersbach, professore associato presso il Dipartimento di Ingegneria Biomedica alla Duke University. “ Siamo lieti di essere in collaborazione con Sarepta, un leader nello sviluppo di terapie per la DMD. La dedizione della company per la comunità dei pazienti e il loro obiettivo di perseguire una varietà di approcci scientifici, li rende un partner ideale per la Duke e il nostro team di ricercatori nel perseguire il nostro obiettivo di tradurre la scienza in un trattamento”.
I termini finanziari dell’accordo non sono state divulgate.
Il laboratorio di Gersbach – Editing genomico per la terapia cellulare e genica e la DMD
Il laboratorio di Gersbach è dedicato all’applicazione di metodi innovativi nell’ingegneria molecolare e genetica per l’avanzamento della medicina rigenerativa, il trattamento di patologie genetiche e per migliorare la nostra comprensione di processi biologici fondamentali. In particolare il laboratorio di Gersbach mira a sviluppare nuove tecnologie per modificare sequenze genomiche, per la regolazione epigenetica e per network genetici cellulari in modo preciso e indirizzato. Esempi delle tecnologie utilizzate nelle ricerche del Dott. Gerbasch include l’editing genomico ed epigenomico con CRISPR/Cas9 e altri sistemi che colpiscono il DNA, l’ingegnerizzazione di proteine, l’evoluzione diretta, la riprogrammazione genetica e l’optogenetica.
Il lavoro del Dott. Gersbach e del suo gruppo rientra nel più ampio campo dell’editing genomico per la terpia cellulare e genica che può essere applicato a diverse patologie e disordini ((Nelson, Robinson-Hamm, and Gersbach, Nature Reviews Neurology 2017). Un esempio principale del lavoro del Dott. Gersbach in quest’area è lo sviluppo di metodi per l’editing genomico quali CRISPR/Cas9 per correggere mutazioni nel gene della distrofina che causano la DMD. Il Dott. Gersbach e il suo team ha usato l’editing genomico per correggere mutazioni in cellule di pazienti e ha dimostrato il ripristino dell’espressione della distrofina in cellule di pazienti in coltura e dopo trapianto nel muscolo scheletrico di modelli murini (Ousterout et al., Molecular Therapy 2013; Molecular Therapy 2015; Nature Communications 2015). Più recentemente il gruppo ha esteso questo lavoro per la correzione in vivo delle mutazioni nella distrofina nei modelli murini della DMD (Nelson et al., Science 2016).
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus