Liestal, Svizzera, 26 gennaio 2018 – Santhera Pharmaceuticals (SIX:SANN) annuncia che la Commissione per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha mantenuto la sua opinione negativa sulla sua richiesta di estensione di Tipo II per Raxone® (idebenone) nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in seguito a una procedura di riesame.
Il CHMP ha concluso che un’approvazione per Raxone nella DMD, applicata come una variazione di Tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione esistente, non può essere concessa al momento sulla base delle evidenze attualmente esistenti. Sebbene il risultato positivo dello studio DELOS di fase III sia stato riconosciuto, il CHMP ha invitato Santhera a presentare ulteriori dati per collegare ulteriormente gli effetti del trattamento osservati sui risultati della funzione respiratoria con i benefici per il paziente.
Il declino respiratorio è una delle principali cause di decesso nei pazienti DMD e attualmente non esiste alcun trattamento approvato. Santhera rimane pienamente impegnata ad affrontare questo bisogno medico insoddisfatto ed è convinta dei benefici di trattamento di Raxone nella DMD. Santhera intende raccogliere ulteriori prove per rafforzare il pacchetto di dati clinici per Raxone in preparazione di una nuova sottomissione di una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) in Europa.
Santhera continuerà a lavorare con le autorità regolatorie per portare quest’opzione di trattamento ai pazienti il prima possibile. L’indicazione prevista per Raxone è rallentare il declino della funzione respiratoria nei pazienti con DMD che attualmente non assumono glucocorticoidi. L’indicazione includerebbe i pazienti in cui il trattamento con i glucocorticoidi non è più tollerato o è considerato sconsigliabile.
“I dati dello studio DELOS di Fase III hanno dimostrato prove statisticamente significative e clinicamente rilevanti che Raxone rallenta il declino della funzione respiratoria, e riduce il rischio di complicazioni broncopolmonari e di ospedalizzazione in pazienti DMD che non usano glucocorticoidi. Il CHMP riconosce i bisogni medici insoddisfatti in questa popolazione di pazienti”, ha detto Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “Siamo molto grati alla comunità DMD, ai pazienti, a coloro che si prendono cura di loro e ai medici curanti, per il loro sostegno incessante. Santhera rimane totalmente impegnata a realizzare il potenziale di Raxone nel trattamento dei pazienti DMD attraverso il suo programma di sperimentazione clinica e l’impegno di sensibilizzazione sulla patologia in stretta collaborazione con la comunità medica e le organizzazioni di pazienti.”
Jon Hastie, PhD e CEO di DMD Pathfinders, un’organizzazione guidata da adulti con Duchenne che fornisce supporto da pari e consulenza per altri che vivono con questa condizione, ha commentato la notizia di oggi: “Le notizie su Raxone, a cui è stato dato un parere negativo, sono deludenti per le persone con la DMD, in particolare per gli adolescenti e gli adulti in declino respiratorio. La necessità di una ventilazione assistita e la probabilità di infezioni polmonari e conseguenti ricoveri ospedalieri d’urgenza è fonte di costante ansietà e ha un peso significativo sulle nostre vite. C’è davvero un bisogno urgente di trovare un trattamento per rallentare il declino della funzione respiratoria nelle persone che non assumono steroidi poiché non sono disponibili altre opzioni di trattamento. Sono lieto che Santhera continui nel suo impegno per rendere Raxone disponibile ai pazienti”.
“In tutta Europa circa la metà dei pazienti DMD di età compresa tra 10 e 20 anni non è in grado di assumere steroidi o ha smesso a causa degli effetti collaterali. Questi pazienti restano attualmente senza un’opzione di trattamento per rallentare il progressivo declino della loro funzione respiratoria. Noi continueremo a sostenere Santhera nell’ottenere ulteriori prove necessarie per avere questo medicinale approvato per questo gruppo di pazienti DMD adulti”, ha detto Thomas Voit, MD e professore di pediatria presso il Great Ormond Street Hospital for Children e University College London (Londra, UK).
L’autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per Raxone nella DMD è stata presentata come variazione di tipo II dell’attuale autorizzazione alla commercio per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) e si sui dati dello studio DELPHI di Fase II di Santhera e sullo studio cruciale con esito positivo DELOS di fase III, quest’ultimo in pazienti che non assumono glucocorticoidi concomitanti. Questi dati hanno dimostrato un risultato statisticamente significativo e clinicamente rilevante per Raxone nel rallentare la perdita della funzione respiratoria rispetto al placebo. I risultati dello studio DELOS di fase III sono stati pubblicati in diverse riviste peer-reviewed: Buyse et al., The Lancet 2015, 385: 1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52: 580-515; Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases 2017, 4: 189-198; Meier et al., Neuromuscular Disorders 2017, 27: 307-314.
Alla luce del parere del CHMP, Santhera ha ritirato la corrispondente richiesta regolatoria in Svizzera con l’intenzione di ripresentarla in una fase successiva.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus