Raxone® riduce le complicazioni broncopolmonari in pazienti affetti da DMD.
Liestal, Svizzera, 1 giugno 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che i dati aggiuntivi dello studio fondamentale di fase 3 (DELOS) sono stati pubblicati on-line in un articolo in uscita su Neuromuscular Disorders, la rivista ufficiale del World Muscle Society. Questi dati dimostrano che i pazienti DMD trattati con Raxone® (idebenone) hanno un rischio minore di complicazioni broncopolmonari includendo un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una minore necessità di un trattamento antibiotico sistemico, rispetto ai pazienti trattati con il placebo.
Questi risultati provengono da ulteriori analisi del trial di fase 3 DELOS, che è stato condotto in pazienti DMD che non assumevano glucocorticoidi e ha dimostrato che Raxone® riduce la perdita della funzionalità respiratoria in maniera statisticamente significativa e clinicamente rilevante (Buyse et al., The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57). I dati ora pubblicati su Neuromuscular Disorders dimostrano che Raxone riduce anche la proporzione di pazienti che cadono al di sotto delle soglie funzionali clinicamente rilevanti per il picco di flusso della tosse, importante per una corretta liberazione delle vie aeree, e la capacità vitale forzata, un indicatore di insufficienza respiratoria. I ricercatori hanno anche scoperto che ci sono stati un numero inferiore di eventi avversi broncopolmonari (BAEs), comprese le infezioni delle vie respiratorie superiori ed inferiori e complicanze correlate, nei pazienti in terapia con Raxone (6 dei 31 pazienti con 7 BAEs) rispetto ai pazienti del gruppo placebo (17 su 33 pazienti con 28 BAES). Per i pazienti che hanno ricevuto Raxone, c’è stata una riduzione del 67% nel rischio di subire almeno un BAE durante il periodo di studio di 1 anno (p = 0,0187), e una riduzione del 72% del rischio di subire una o più BAEs (p = 0,0026). Inoltre, la durata complessiva del BAE per il gruppo in trattamento con Raxone (82 giorni) è stato decisamente più breve rispetto a quella del gruppo placebo (222 giorni). Questo risultato è stato supportato anche da un minor numero di ricoveri dovuti a complicazioni respiratorie nel gruppo in trattamento con Raxone rispetto al gruppo placebo. Anche la necessità di uso di antibiotici sistemici è stata inferiore nel gruppo in trattamento con Raxone (7 o 22,6% dei pazienti con 8 episodi di trattamento con antibiotico) rispetto al gruppo placebo (13 o 39,4% dei pazienti con 17 episodi).
“I risultati pubblicati su Neuromuscular Disorders sono chiaramente di rilevanza clinica”, ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “I dati dimostrano che l’efficacia di Raxone nel preservare la funzionalità respiratoria, un importante obiettivo della terapia per la DMD, si traduce in una riduzione del rischio di complicanze broncopolmonari, che è stata associata a minori ospedalizzazioni causate da complicazioni respiratorie, e una ridotta necessità di antibiotici sistemici. La rilevanza clinica di questi risultati è supportata dai risultati della recente indagine condotta da Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) e co-sponsorizzato da Santhera, in cui i pazienti DMD e coloro che si prendono cura di loro, hanno attribuito un alto valore ai trattamenti che potrebbero ridurre le complicanze polmonari “.
Pat Furlong, Presidente Fondatore & CEO di PPMD, è stata incoraggiata dai dati riportati: “PPMD si complimenta con Santhera in merito all’ultimo aggiornamento e alla pubblicazione. Le problematiche polmonari e l’ottimizzazione delle cure polmonari per le persone con Duchenne, è da tempo una priorità per PPMD ed è una parte significativa delle nostre iniziative di extensive care. Recentemente, con il supporto di Santhera, abbiamo organizzato un incredibile incontro dei maggiori esperti polmonari per discutere i risultati del nostro progetto rischio – beneficio e per tracciare i nostri prossimi passi da compiere per standardizzare le misure di valutazione polmonare raccolte negli studi clinici e migliorare la cura polmonare. Noi crediamo nella squadra Santhera e siamo fiduciosi che Raxone diventerà uno degli strumenti nell’arsenale che porrà fine alla Duchenne.”
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus