A seguito della nostra richiesta di un programma di aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da 
GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione che riguarda 4 diversi studi di Exon skipping con GSK’968 (PRO051) su ragazzi DMD.
GSK sta conducendo quattro studi clinici finalizzati a valutare l’effetto del composto sperimentale GSK2402968 (GSK’968), precedentemente noto come PRO051, in ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne con una mutazione nel gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51:
Studio DMD114044: uno studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio ceco e controllato con placebo per verificare l’efficacia e la sicurezza di GSK 2402968 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
• Lo studio è stato progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza relative ad una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/kg rispetto al placebo per un periodo complessivo di 48 settimane in ragazzi DMD deambulanti con età superiore ai 5 anni.
• Si prevede che lo studio recluterà 180 ragazzi provenienti da circa 18 paesi (in Asia, Canada, Europa e sud America).
• Lo studio è in fase di reclutamento pazienti. Lo studio dovrebbe essere completato nel secondo quadrimestre del 2013, e i relativi risultati anticipati verso la fine del 2013.
Studio DMD114117: Studio esplorativo di fase 2, in doppio ciecocon GSK 2402968 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
• Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di due differenti regimi di dosaggio di GSK’968, somministrati per 48 settimane in ragazzi DMD deambulanti con età superiore ai 5 anni. In questo studio saranno anche valutate la farmacocinetica e la tollerabilità di GSK2402968.
• Lo studio recluterà 54 ragazzi provenienti dall’Australia, Europa, Israele e Turchia.
• Lo studio ha completato il reclutamento dei pazienti nel settembre del 2011. Si prevede che lo studio verrà completato nel quarto quadrimestre del 2012 e i relativi risultati sono previsti per l’inizio del 2013.
Studio DMD114118: Studio di fase 1, in doppio cieco con aumento della dose, randomizzato e controllato con placebo per valutare la farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità in soggetti DMD non deambulanti
• Questo studio valuterà in ragazzi DMD non deambulanti la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità relativa ad una singola somministrazione di GSK’968 a dosi crescenti.
• Si prevede che lo studio recluterà 32 ragazzi in due centri clinici, uno negli Stati Uniti e uno in Francia.
• Il reclutamento è stato completato e si stima che lo studio sarà concluso nel primo quadrimestre del 2012, i risultati sono previsti per il terzo quadrimestre del 2012.
Studio DMD114876: studio clinico per valutare due dosi di GSK 2402968 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
• Questo studio è stato disegnato per esplorare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di due dosaggi di GSK2402968 somministrati per un periodo di 24 settimane. I due dosaggi che saranno valutati sono 6mg/Kg/settimana e 3mg/Kg/settimana.
• Si prevede che questo studio recluterà 54 ragazzi e verrà condotto in 14 centri clinici esclusivamente negli Stati Uniti.
• Si prevede che la raccolta finale dei dati relativi alle scale di valutazione avverrà ad Ottobre 2012.
• Si prevede che lo studio sarà terminato per Aprile 2012.
I criteri di inclusione/esclusione, così come gli obiettivi e i centri in cui saranno effettuati ciascuno degli studi sono disponibili sul sitowww.clinicaltrials.gov (termini da inserire per la ricerca “Duchenne e GSK” o “GSK2402968”) e nel sito www.gsk-clinicalstudyregister.com .
Lo studio di estensione di fase II open label (PRO051-02) sta procedendo, ma è oramai chiuso al reclutamento. Dopo la conclusione dello studio con aumento progressivo della dose, tutti e 12 i ragazzi sono stati arruolati (agosto 2009) in una fase di estensione dello studio di tipo open-label in cui hanno ricevuto una somministrazione settimanale di GSK’968 6mg/kg.
• I dati inerenti a questo studio di follow-up della durata di due anni sono stati presentati al 16° Congresso internazionale del World Muscle Society (WMS) tenutosi dal 18 al 22 Ottobre 2011.
• I dati inerenti al follow-up di 48 settimane di questo studio sono stati presentati al meeting annuale della American Academy of Neurology nel mese di aprile 2011.
• I risultati della fase di estensione dello studio della durata di 12 settimane sono stati pubblicati su New England Journal of Medicine a marzo 2011.
