Le sperimentazioni cliniche per lo skipping dell’esone 51 continuano ad avanzare e si muovono su due fronti: 
GSK prosegue i suoi studi con drisapersen e Sarepta con eteplirsen. Entrambe le aziende hanno ufficializzato i nuovi dati e noi li riportiamo.I risultati dello studio DMD114117 di fase 2 condrisapersen come potenziale trattamento per la DMD sono stati presentati da John Kraus di GSK alla Conferenza Scientifica su RNA e oligonucleotidi terapeutici, che si è tenuta dal 10 al 13 aprile a Cold Spring Harbor (Stati Uniti). Lo studio clinico DMD114117 è uno studio di esplorazione, in 
doppio cieco, controllato con placebo con lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia di drisapersen in 53 ragazzi con DMD. L’obiettivo primario è stato raggiunto. Il gruppo a trattamento continuo ha mostrato una differenza clinicamente e statisticamente significativa rispetto al placebo sul 6MWT a 24 settimane. A 48 settimane, entrambi i gruppi di trattamento hanno mostrato una differenza clinicamente significativa rispetto al placebo nel 6MWT (supportato dai dati degli obiettivi secondari). Drisapersen può rappresentare un’importante possibilità di trattamento per i ragazzi con DMD che hanno mutazioni trattabili con lo skipping del 51.
doppio cieco, controllato con placebo con lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia di drisapersen in 53 ragazzi con DMD. L’obiettivo primario è stato raggiunto. Il gruppo a trattamento continuo ha mostrato una differenza clinicamente e statisticamente significativa rispetto al placebo sul 6MWT a 24 settimane. A 48 settimane, entrambi i gruppi di trattamento hanno mostrato una differenza clinicamente significativa rispetto al placebo nel 6MWT (supportato dai dati degli obiettivi secondari). Drisapersen può rappresentare un’importante possibilità di trattamento per i ragazzi con DMD che hanno mutazioni trattabili con lo skipping del 51.
Scarica l’intero comunicato di GSK tradotto in italianoIl 4 aprile 2013 Sarepta Therapeutics Inc. (ex Avi BioPharma) – una biotech che sviluppa innovative strategie terapeutiche a base di RNA – ha comunicato i dati aggiornati dello Studio 202, lo studio di estensione di fase 2b, di tipo open-label, con eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I risultati a 74 settimane hanno mostrato una stabilizzazione persistente della capacità di deambulazione nei pazienti trattati con eteplirsen, valutata con il 6-minute walk test (6MWT). Come precedentemente riportato (leggi), lo Studio 202 ha raggiunto l’obiettivo primario di aumento di nuova Distrofina, valutato mediante una biopsia muscolare alla settimana 48, ed è ora nella fase di estensione a lungo termine, in cui i pazienti continuano ad essere monitorati per quel che riguarda la sicurezza e i risultati clinici. Eteplirsen è la principale molecola per Exon skipping che Sarepta sta sviluppando per il trattamento di pazienti con DMD che hanno una mutazione potenzialmente trattabile con lo skipping dell’esone 51.
open-label, con eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I risultati a 74 settimane hanno mostrato una stabilizzazione persistente della capacità di deambulazione nei pazienti trattati con eteplirsen, valutata con il 6-minute walk test (6MWT). Come precedentemente riportato (leggi), lo Studio 202 ha raggiunto l’obiettivo primario di aumento di nuova Distrofina, valutato mediante una biopsia muscolare alla settimana 48, ed è ora nella fase di estensione a lungo termine, in cui i pazienti continuano ad essere monitorati per quel che riguarda la sicurezza e i risultati clinici. Eteplirsen è la principale molecola per Exon skipping che Sarepta sta sviluppando per il trattamento di pazienti con DMD che hanno una mutazione potenzialmente trattabile con lo skipping dell’esone 51. Scarica l’intero comunicato di Sarepta tradotto in italiano