Prosensa annuncia i dati a 48 settimane dello studio clinico di fase 2 con drisapersen, controllato con placebo, condotto negli Stati Uniti su 51 ragazzi DMD.
Il miglioramento clinicamente significativo, osservato dopo 24 settimane di trattamento, si è mantenuto nelle 24 settimane successive all’interruzione della somministrazione di drisapersen.
Chicago, 17 marzo 2014 (Globe Newswire) – Prosensa Holding N.V., l’azienda biofarmaceutica olandese focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per patologie rare con importanti bisogni clinici non soddisfatti, ha diffuso oggi dati incoraggianti a 48 settimane relativi allo studio di fase 2 controllato con placebo e condotto negli Stati Uniti (DMD114876 o DEMANDV) con la sua principale molecola, drisapersen, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
I risultati di questo studio indicano che, rispetto al placebo, i ragazzi appartenenti al gruppo trattato con il dosaggio più elevato di drisapersen (6mg/kg una volta a settimana) hanno mostrato una stabilizzazione e un miglioramento della funzionalità muscolare e dell’attività fisica, come misurato dal test del cammino dei sei minuti (6MWT), durante le 24 settimane di trattamento, e questo miglioramento si è mantenuto nelle 24 settimane successive di controllo. Inoltre, quando è stato calcolato il valore PREVISTO percentuale della distanza percorsa nei 6 minuti, a 24 settimane è stata osservata una differenza clinicamente significativa dovuta al trattamento, pari al 5.2% e a 48 settimane pari al 4.8%.
Craig McDonald, Principal investigator, Professore e preside di Medicina Fisica e Riabilitativa e Professore di Pediatria presso l’Università della California, Davis School of Medicine, presenterà i risultati a 48 settimane nella sessione poster (Abstract #50) della “Muscular Dystrophy Association 2014 Clinical Conference” a Chicago, Illinois (16-19 Marzo).
Il Dr. McDonald ha dichiarato: “Vista la gravità della patologia e la mancanza di trattamenti alternativi in grado di modificarne il decorso, i risultati di questo importante studio supportano l’uso di drisapersen alla dose di 6mg/kg una volta a settimana per il trattamento dei ragazzi DMD eleggibili per lo skipping dell’esone 51. Il mantenimento di un beneficio clinicamente significativo e dovuto al trattamento, durante le 24 settimane successive, rappresenta un’evidenza molto incoraggiante della capacità della molecola di produrre una stabilizzazione prolungata della patologia e potrebbe indicare che la molecola, al dosaggio di 6mg/kg una volta a settimana, ha un effetto a lungo termine che aiuta a ritardare la progressione della patologia nei ragazzi più giovani e con una minore gravità della patologia”.
Lo studio ha incluso 51 ragazzi DMD che avevano almeno 5 anni ed erano ancora in grado di deambulare e di alzarsi da terra, senza aiuto, in meno di 15 secondi. Come riportato in precedenza, i ragazzi del gruppo che ha ricevuto drisapersen al dosaggio di 6mg/kg a settimana per il periodo di 24 settimane di trattamento, hanno mostrato un miglioramento di 27.1 metri (incluso un aumento di 16.1 metri dal livello basale) nel 6MWT rispetto a quelli nel gruppo placebo (p=0.069) al termine del trattamento, indicando un risultato clinicamente significativo per l’obiettivo primario.
Questo studio ha comparato il dosaggio di 6mg/kg a settimana con quello di 3mg/kg a settimana e con il placebo, ma non era stato costruito con criteri statisticamente adatti a mostrare una differenza significativa tra i gruppi di trattamento. Una differenza clinicamente significativa dovuta al trattamento di 27.9 metri rispetto al placebo (p=0.177) si è mantenuta per 24 settimane dopo il termine della somministrazione di drisapersen. Questo valore include un aumento medio complessivo di 14.7 metri rispetto al valore di partenza. Nel gruppo che ha assunto drisapersen al dosaggio 6mg/kg a settimana, si è osservato un miglioramento nel valore percentuale PREVISTO della distanza percorsa nei 6 minuti pari al 5.2% (p=0.051) a 24 settimane e pari al 4.8% (p=0.154) a 48 settimane.
Drisapersen ai dosaggi settimanali di 3 e 6 mg/kg è stato generalmente ben tollerato, sebbene la maggior parte dei pazienti trattati con drisapersen ha riportato reazioni localizzate nel sito d’iniezione (nessuna delle quali di entità severa o seria). Alterazioni dei parametri renali sono state comuni e si sono verificate sia nel gruppo che ha assunto il placebo che in quello che ha ricevuto drisapersen.
Hans Schikan, CEO di Prosensa ha dichiarato “La nostra priorità rimane migliorare la qualità e le aspettative di vita dei ragazzi colpiti da questa devastante patologia. Siamo incoraggiati da questi risultati, e stiamo attivamente continuando le analisi dell’intero set di dati relativi a drisapersen, che include 300 pazienti e i dati combinati, che rappresentano negli anni 450 pazienti, per metterli in un unico contesto”. Come abbiamo riportato all’inizio dell’anno, i risultati iniziali dalle ulteriori analisi sui dati aggregati di drisapersen, suggeriscono che un trattamento precoce della DMD e un trattamento prolungato mostrano un rallentamento nella progressione della patologia”.
Una copia del poster può essere visionata (a partire dal 18 Marzo) accedendo alla voce “Events & Presentations” nella sezione Investors & Media nel sito web di Prosensa www.prosensa.com
