Webinar “What are clinical trials?”

Parent Project is organizing a webinar, aimed at the Duchenne and Becker community, dedicated to the topic of clinical trials, on Thursday, May 6 at 6 pm (CET). The meeting will take place on Zoom and it will allow a shared reflection on what clinical trials are and on the experiences of families who have undertaken this path. Starting from the contents of the video…

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FibroGen annuncia l’avvio dello studio clinico di fase 3 LELANTOS-2 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Bassem Elmankabadi, dirigente medico di FibroGen, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:34:33), è stato annunciato il 16 marzo l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico LELANTOS-2 con pamrevlumab per…

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Vaccini anti Covid: gli appelli delle associazioni

Di recente abbiamo condiviso la lettera aperta di Parent Project rivolto al Ministro della Salute sul tema dell’accesso ai vaccini . Segnaliamo, su questa stessa tematica, gli appelli analoghi con i quali anche altre associazioni si stanno mobilitando. Qui la lettera sottoscritta da UILDM e Famiglie SMA: https://www.uildm.org/vaccini-lettera-al-ministro-speranza Qui la lettera della Federazione UNIAMO: https://www.uniamo.org/lettera-della-federazione-al-ministro-speranza-priorita-vaccini-anche-per-i-malati-rari/

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Report finale del progetto di ricerca “Utilizzo di cellule di Sertoli microincapsulate nella distrofia muscolare di Duchenne. Verso l’applicazione sui pazienti”

Il progetto, guidato da Guglielmo Sorci dell’Università di Perugia, della durata di due anni e finanziato da Parent Project aps, aveva come razionale quello di valutare l’effetto antiinfiammatorio delle cellule di Sertoli per combattere il processo infiammatorio e degenerativo del tessuto muscolare nella DMD con l’obiettivo di studiare alcuni parametri chiave della strategia per poter…

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REPORT FINALE DEL PROGETTO DI RICERCA LA PKC THETA COME BERSAGLIO TERAPEUTICO PER CONTRASTARE LE COMPLICAZIONI TARDIVE DELLA DMD

Iniziato a marzo del 2018, il progetto biennale guidato da Marina Bouchè del Dipartimento di Scienze Anatomiche, Istologiche, Medico legali e dell’Apparato Locomotore dell’Università La Sapienza di Roma aveva come obiettivo principale quello di  identificare e caratterizzare le cellule immunitarie responsabili dell’attivazione del processo infiammatorio nel cuore e nel diaframma distrofico per valutare l’applicabilità di…

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Report progetto Caratterizzazione del profilo genetico dei FAP durante la progressione della DMD e il trattamento con inibitori delle HDAC

Iniziato nel 2016, il progetto triennale di dottorato di ricerca di Luca Tucciarone coordinato da Pier Lorenzo Puri e Silvia Consalvi presso la Fondazione Santa Lucia IRCCS di Roma aveva come obiettivo principale quello di capire se esistono trattamenti in grado di ripristinare il corretto linguaggio con cui i FAPs coordinano le attività delle cellule…

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REPORT FINALE DEL PROGETTO DI RICERCA IL RUOLO DELL’INIBITORE DELLE ISTONE DEACETILASI (HDAC) GIVINOSTAT SUL RIMODELLAMENTO CARDIACO NEI TOPI MDX

Iniziato a settembre del 2017, il progetto triennale guidato da Roberto Rizzi dell’Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Roma aveva come obiettivo principale quello di studiare, nei topi modello per la DMD, l’effetto di givinostat sul cuore. Nei topi distrofici è stato precedentemente dimostrato che l’innervazione del cuore è…

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REPORT DEL PRIMO ANNO DEL PROGETTO DI RICERCA INIBIZIONE FARMACOLOGICA DEL FATTORE DI TRASCRIZIONE NFIX: UNA NUOVA PROSPETTIVA TERAPEUTICA PER LE DISTROFIE MUSCOLARI

Finanziato da Parent Project aps, il progetto coordinato da Graziella Messina è uno dei quattro che ha ricevuto, attraverso il bando per la ricerca 2018, la tipologia di finanziamento detta Fast Track di importo di 20.000€. Il progetto è iniziato a febbraio del 2019 e ha una durata di due anni. L’idea innovativa del team…

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REPORT DEL PRIMO ANNO DEL PROGETTO DI RICERCA UN NUOVO APPROCCIO EPIGENETICO PER MIGLIORARE L’OMEOSTASI NELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

Finanziato da Parent Project aps, il progetto coordinato da Giuseppina Caretti è uno dei quattro che ha ricevuto, attraverso il bando per la ricerca 2018, la tipologia di finanziamento detta Fast Track di importo di 20.000€. Il progetto è iniziato a luglio del 2019 e ha una durata di due anni. Precedenti studi del gruppo…

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Parent Project’s International Conference is coming (online)

The 18th edition of Parent Project’s International Conference on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy will take place online from the 17th to the 21st of February, 2021. Last year’s edition had to be cancelled due to the Covid-19 outbreak; this year the event will be back, although based on a web platform, to provide up-to-date…

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