Condividiamo di seguito il comunicato stampa dell’Osservatorio Malattie Rare dedicato alla presentazione dei risultati del II anno del Progetto Rare Sibling. COMUNICATO STAMPA Vite di sibling, equilibristi tra senso di responsabilità e voglia di autonomia, tra l’andare e il restare al fianco di un fratello con malattia rara Presentati oggi, alla vigilia della Giornata Internazionale…
Per incoraggiare e sostenere l’inserimento nel mondo del lavoro da parte dei giovani membri della comunità DMD/BMD che lo desiderano, Parent Project organizza un ciclo di Masterclass con la partecipazione di professionisti di vari settori. Gli incontri avranno l’obiettivo di offrire informazioni, suggerimenti e suggestioni sui percorsi formativi da intraprendere per svolgere determinati ruoli professionali, utili per…
Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…
Venerdì 13 novembre, alle ore 18, si terrà sulla piattaforma Zoom, la presentazione del libro Testi e testimonianze di un Volontàrio di Gianni Buontempi, organizzata da Parent Project aps. Link per partecipare all’incontro Gianni Buontempi è al fianco di Parent Project da moltissimi anni, prima come volontario – organizzatore dal 2000 al 2019, insieme a…
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (ancora aperto in Italia) dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. L’obiettivo dello studio è valutare…
In un comunicato stampa diffuso il 5 novembre, Sarepta Therapeutics annuncia un aggiornamento sui programmi di sviluppo per SRP-9001, la terapia genica basata sul trasferimento della microdistrofina sviluppata dall’azienda. In base a quanto riportato, l’azienda ha risposto in modo soddisfacente alle richieste avanzate lo scorso settembre dall’Office of Tissues and Advanced Therapies – OTAT (la…
Il Centro Ascolto Duchenne desidera segnalare alle famiglie della Regione Lazio che la Regione stessa ha stabilito di investire nei Soggiorni vacanza per persone con disabilità: sono stati stanziati 7 milioni di euro, da destinare al pagamento di vacanze organizzate in favore di utenti con disabilità maggiorenni residenti nella Regione. Si tratta del primo investimento in soggiorni estivi…
L’Assemblea dei Soci di Parent Project si è svolta lo scorso 24 ottobre, per la prima volta in forma telematica, a causa dell’emergenza sanitaria in corso. Questa modalità ha consentito un’ampia partecipazione (oltre 90 persone con più di 60 soci votanti); l’Assemblea è durata oltre 3 ore, ha compreso l’approvazione del bilancio ed ha dato…
Un’iniziativa formativa online a cura dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI e Parent Project Sabato 14 novembre 2020 – ore 10 – 13 Sabato 14 novembre si terrà online il mini corso di formazione “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, organizzato da Accademia del Paziente Esperto EUPATI e da Parent Project…
L’azienda farmaceutica statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha organizzato, con la collaborazione di PPMD (Parent Project MuscularDystrophy), un webinar virtuale lo scorso martedì 27 ottobre alle ore 18:00; durante il webinar sono stati condivisi dettagli e approfondimenti sui dati che hanno portato all’interruzione dello studio di fase 3 PolarisDMD e quello di estensione in aperto GalaxyDMD Pat…
