Sempre più spesso sentiamo parlare di terapia genica, una strategia che abbiamo imparato a conoscere per il suo potenziale ma anche per alcuni suoi limiti, ed è proprio su questo aspetto che si focalizza la notizia diffusa il 2 luglio da Sarepta Therapeutics. Attraverso un comunicato stampa, l’azienda ha annunciato di aver siglato un accordo…
Lo scorso 3 luglio si è svolto il webinar “Fisioterapia per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker”. Il webinar è stato condotto da Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, che ha fornito una panoramica sui principali trattamenti riabilitativi specifici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Al termine della presentazione, uno spazio è stato dedicato al confronto tra partecipanti sulla…
Condividiamo il comunicato stampa rilasciato dall’Università La Sapienza di Roma, relativo alla pubblicazione dello studio Trans-generational epigenetic regulation associated with the amelioration of Duchenne Muscular Dystrophy, pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine e sostenuto da Fondazione Telethon, dall’Associazione Parent Project e da un grant dell’European Research Council (ERC). COMUNICATO STAMPA Quando la ricerca incontra le persone: una…
E’ stato pubblicato l’Avviso del Piano per l’infanzia, l’adolescenza e la famiglia che prevede l’assegnazione di voucher per la frequenza ai centri estivi, e alle attività educative e individuali per i figli di età compresa tra 0 e 19 anni. Sono stati stanziati 17 milioni di euro per 37mila famiglie del Lazio.L’avviso è reperibile a questo indirizzo: https://www.regione.lazio.it/pianofamiglia/ . La domanda dovrà essere presentata, pena l’esclusione, entro e non…
Grazie alla disponibilità del Prof. Eugenio Mercuri, è stato organizzato per oggi, mercoledì 1° luglio, alle ore 17, un webinar su due studi clinici relativi allo skipping dell’esone 53, attualmente in fase di reclutamento. Il primo è lo studio ESSENCE di Sarepta, per il quale è ancora aperto il reclutamento per i pazienti con mutazione trattabile con…
La nostra campagna continua, con un video “dietro le quinte” e un tutorial per sapere come donare il 5 per mille Prosegue l’edizione 2020 della campagna 5 per mille “Una firma che vale un tesoro” di Parent Project aps. Nel 2019, l’associazione aveva lanciato uno spot a sostegno della campagna con protagonista Marco, un simpaticissimo…
Siamo molto lieti di comunicare un’ottima notizia riportata il 29 giugno da PTC Therapeutics, che annuncia che il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA ha promosso la rimozione della dicitura “l’efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti” dal foglietto illustrativo di Translarna.…
In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics annuncia di aver completato la sottomissione alla FDA della richiesta per un nuovo farmaco (NDA- New Drug Application) ai fini di una approvazione accelerata per casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 45 precedentemente nota come SRP-4045 sviluppata dall’azienda. Il dossier di richiesta…
Venerdì 3 luglio, dalle ore 17 alle ore 18, si svolgerà il webinar “Fisioterapia per la DMD e BMD”, organizzato da Parent Project. Il webinar sarà tenuto da Cristina Bella, fisioterapista di Parent Project, che fornirà una panoramica sui principali trattamenti riabilitativi specifici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Al termine della presentazione, ci sarà uno spazio dedicato al confronto tra…
Rischi e benefici del ritorno alla nuova normalità in termini di rientro a scuola e ripresa dei controlli clinici Sabato 20 giugno la World Duchenne Organization (WDO) ha tenuto un nuovo webinar legato all’emergenza COVID-19. Con il graduale miglioramento della situazione di emergenza a livello internazionale, il focus del webinar è stato quello della “nuova…
