La notizia ha fatto velocemente il giro del mondo, e tutti i quotidiani hanno riportato pressoche’ lo stesso titolo: “Creati embrioni da 3 genitori”. C’e’ chi accusa gli scienziati di manipolazione genetica eticamente non accettabile, chi spiega invece che si tratta di una ricerca a buon fine: in futuro potrebbe evitare la trasmissione di malattie…
Un nuovo studio, pubblicato il 21 gennaio sulla rivista Nature Medicine on-line, propone l’utilizzo di una sottopopolazione di staminali embrionali come possibile futura terapia contro la distrofia muscolare di Duchenne. Negli ultimi anni molti studi si sono orientati verso le potenzialita’ di una terapia cellulare per la rigenerazione muscolare. I primi lavori si sono basati…
In tutti gli approcci terapeutici molecolari e cellulari, mirati a ripristinare l’espressione della proteina distrofina nel muscolo dei pazienti Duchenne/Becker, uno degli interrogativi fondamentali e’ quale sia il livello minimo di proteina sufficiente per contrastare la patologia. Sappiamo che la distrofina e’ una proteina della membrana della fibra muscolare che agisce da ponte elastico tra…
Liestal, Svizzera, 29 Ottobre 2007 – Santhera Pharmaceuticals, una compagnia farmaceutica svizzera specializzata sulle malattie neuromuscolari, annuncia oggi i primi positivi risultati, ottenuti mediante la valutazione di parametri cardiaci e respiratori, da un Trial clinico in Fase IIa di 12 mesi con SNT-MC17 (Idebenone) nella Distrofia Muscolare Duchenne (DMD). Grazie a questi risultati Santhera proseguirà…
Pubblicati oggi dalla rivista scientifica Molecular Cell i risultati di uno studio, condotto dall’equipe di Pier Lorenzo Puri, finanziato anche da Parent Project Onlus, che individua due nuovi “interruttori” in grado di modulare la capacità delle cellule staminali di promuovere la rigenerazione del muscolo. Tra gli autori dell’articolo “Functional Interdependence at the Chromatin Level between…
Purtroppo (come al solito) gli articoli che troverete sui giornali scriveranno cose assolutamente senza senso come…”un cerotto che si attacca al gene….” e così via… comunque, a parte i modi di descriverla, è in ogni caso una buona notizia. Per ora è solo l’inizio della sperimentazione, aspettiamo di sapere come andrà per decidere se festeggiare in…
Con l’Utrofina si apre una nuova strada per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne Entro due anni la sperimentazione sull’uomo con il VOX C 1100, il nuovo farmaco può regolare la proteina che sostituisce la Distrofina nella rigenerazione muscolare. Il risultato nasce dal lungo lavoro della professoressa Kay Davies, Oxford University, che da oltre 10 anni lavora…
AVI BioPharma Inc. ha annunciato Giovedì 1 Novembre 2007 che la Food and Drug Administration ha stabilito la designazione di farmaco orfano al composto AVI-4654 per il trattamento della distrofia muscolare Duchenne. AVI sta pianificando lo sviluppo clinico dell’AVI-4658 che comprenderà un trial che ha lo scopo di stabilire il dosaggio idoneo del farmaco somministrato per via…
Milano, 15 novembre 2006 – Un gruppo di ricercatori del San Raffaele, in collaborazione con l’Università di Pavia e la Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort, ha dimostrato l’efficacia di particolari cellule staminali, dette mesoangioblasti,nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica degenerativa dei muscoli che dipende da difetti nel gene della Distrofina. Iniettati per via arteriosa in…
PTC124 nella Distrofia Muscolare DuchenneIl 21 ottobre la PTC Therapeutics ha diffuso nuove informazioni relative alla sperimentazione con il farmaco PTC 124. Queste incoraggianti novità regalano una grande speranza alla comunità Duchenne. Tuttavia, sebbene il PTC124 potrà essere utile solo per una piccola percentuale della popolazione Duchenne, il 10-15% di quanti hanno una diagnosi che…
