SANTHERA COMUNICA I RISULTATI DEL TRIAL CLINICO FASE IIA CON SNT-MC17

Liestal, Svizzera, 29 Ottobre 2007 – Santhera Pharmaceuticals, una compagnia farmaceutica svizzera specializzata sulle malattie neuromuscolari, annuncia oggi i primi positivi risultati, ottenuti mediante la valutazione di parametri cardiaci e respiratori, da un Trial clinico in Fase IIa di 12 mesi con SNT-MC17 (Idebenone) nella Distrofia Muscolare Duchenne (DMD). Grazie a questi risultati Santhera proseguirà…

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Duchenne: scoperti due nuovi "interruttori"

Pubblicati oggi dalla rivista scientifica Molecular Cell i risultati di uno studio, condotto dall’equipe di Pier Lorenzo Puri, finanziato anche da Parent Project Onlus, che individua due nuovi “interruttori” in grado di modulare la capacità delle cellule staminali di promuovere la rigenerazione del muscolo. Tra gli autori dell’articolo “Functional Interdependence at the Chromatin Level between…

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FINALMENTE EXON SKIPPING ANCHE IN INGHILTERRA

Purtroppo (come al solito) gli articoli che troverete sui giornali scriveranno cose assolutamente senza senso come…”un cerotto che si attacca al gene….” e così via… comunque, a parte i modi di descriverla, è in ogni caso una buona notizia. Per ora è solo l’inizio della sperimentazione, aspettiamo di sapere come andrà per decidere se festeggiare in…

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UTROFINA CON IL VOX C1100

Con l’Utrofina si apre una nuova strada per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne Entro due anni la sperimentazione sull’uomo con il VOX C 1100, il nuovo farmaco può regolare la proteina che sostituisce la Distrofina nella rigenerazione muscolare. Il risultato nasce dal lungo lavoro della professoressa Kay Davies, Oxford University, che da oltre 10 anni lavora…

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AVI-4658 NUOVO FARMACO ORFANO PER LA DUCHENNE

AVI BioPharma Inc. ha annunciato Giovedì 1 Novembre 2007 che la Food and Drug Administration ha stabilito la designazione di farmaco orfano  al composto AVI-4654 per il trattamento della  distrofia muscolare Duchenne. AVI sta pianificando lo sviluppo clinico dell’AVI-4658 che comprenderà un trial che ha lo scopo di stabilire il dosaggio idoneo del farmaco somministrato per via…

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STAMINALI:SPERANZA IN PIU'

Milano, 15 novembre 2006 – Un gruppo di ricercatori del San Raffaele, in collaborazione con l’Università di Pavia e la Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort, ha dimostrato l’efficacia di particolari cellule staminali, dette mesoangioblasti,nella cura della distrofia muscolare di Duchenne, malattia genetica degenerativa dei muscoli che dipende da difetti nel gene della Distrofina. Iniettati per via arteriosa in…

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PTC124 NELLA DMD

PTC124 nella Distrofia Muscolare DuchenneIl 21 ottobre la PTC Therapeutics ha diffuso nuove informazioni relative alla sperimentazione con il farmaco PTC 124.  Queste incoraggianti novità regalano una grande speranza alla comunità Duchenne. Tuttavia, sebbene il PTC124 potrà essere utile solo per una piccola percentuale della popolazione Duchenne, il 10-15% di quanti hanno una diagnosi che…

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Inibitori delle Deacetilasi

Milano, 18 set . (Adnkronos Salute) – Si chiama trichostatina A e promette di bloccare la distrofia muscolare, malattia genetica che colpisce un neonato maschio su 3.500 e affligge circa 5mila italiani. Lo studio, pubblicato su “Nature Medicine”, nasce da una collaborazione tra Lorenzo Puri del Burnham Institute di La Jolla, (California), a capo di…

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EXON SKIPPING ED RNA

Arrivano dalla ricerca italiana i sorprendenti risultati che potrebbero portare ad una terapia della distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio, intitolato “Terapia genica sistemica della Distrofia Muscolare di Duchenne nel modello animale del topo distrofico” è stato pubblicato oggi da PNAS (Proceeding of the National Academy of Sciences). L’articolo è il frutto di un lavoro…

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