Siamo lieti di informare la comunità che, grazie alla disponibilità del Prof. Eugenio Mercuri, stiamo organizzando un webinar su due studi clinici relativi allo skipping dell’esone 53, attualmente in fase di reclutamento. Il primo è lo studio ESSENCE di Sarepta, per il quale è ancora aperto il reclutamento per i pazienti con mutazione trattabile con skipping dell’esone…
Siamo lieti di condividere una notizia positiva diffusa oggi, 23 giugno, da Santhera Pharmaceuticals, relativa al Regno Unito. L’ente regolatorio britannico (MHRA) ha infatti rinnovato per un ulteriore anno la possibilità di usufruire del trattamento con idebenone tramite gli Schemi di Accesso Precoce ai Farmaci (EAMS), per i pazienti del Regno Unito con distrofia muscolare…
Sono stati pubblicati sulla rivista scientifica JAMA Neurology, i risultati sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutic, valutata nei pazienti DMD che hanno partecipato allo studio clinico di fase 1/2. Il trattamento ha continuato a essere sicuro e ben tollerato nei partecipanti allo studio nell’anno successivo alla…
Giovedì 18 giugno, alle ore 21, si svolgerà un Intermeeting virtuale organizzato dal Lions Club Milano Galleria ed aperto, sulla piattaforma Zoom, a tutti i soci del Distretto 108 IB4 dei Lions. L’incontro sarà dedicato al tema della distrofia muscolare di Duchenne, con la testimonianza della famiglia del piccolo Enea, che racconterà il proprio percorso…
Santhera Pharmaceuticals ha annunciato ieri, 2 giugno, che l’azienda partner ReveraGen Biopharma ha completato lo studio VBP15-LTE, uno studio di estensione in aperto a lungo termine con vamorolone in pazienti DMD, della durata di 24 mesi. Si tratta di 46 pazienti Duchenne che al termine dello studio di fase 2a VBP15-003 – uno studio a…
Il CHMP (il comitato dell’EMA responsabile dei prodotti medicinali per l’uomo) ha accettato la richiesta di Santhera di prolungare il tempo necessario per la revisione dell’autorizzazione condizionale al commercio per Puldysa® per pazienti DMD che non fanno uso di corticosteroidi. L’opinione del CHMP è dunque attesa per l’ultimo trimestre del 2020. Questo fornisce ulteriore tempo…
Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso tredici maggio i risultati positivi dello studio clinico HOPE-2 dopo 12 mesi di trattamento con CAP-1002 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne in uno stadio avanzato della patologia. I dati mostrano un miglioramento nella funzionalità degli arti superiori, della forza e delle valutazioni polmonari e cardiache con valori…
L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato il 20 maggio di aver portato a termine il reclutamento del suo studio di fase 3 con idebenone per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La rivalutazione della dimensione e della variabilità del campione da includere nello studio prevista dal protocollo, ha infatti consentito di stabilire che con…
Sono ancora una volta incoraggianti i risultati parziali dello studio di fase 1b con PF-06939926, la terapia genica con la mini-distrofina sviluppata da Pfizer. A distanza di quasi un anno dalla comunicazione dei primissimi dati provenienti dai primi pazienti trattati nello studio, l’azienda ha diffuso venerdì 15 maggio i risultati delle nuove analisi eseguite dopo…
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