Il viaggio della terapia genica di Pfizer fa tappa anche in Italia

Parte anche in Italia lo studio clinico di fase 3 con la terapia genica con la minidistrofina PF-06939926 sviluppata da Pfizer. Da tempo attendevamo la notizia del coinvolgimento del nostro Paese in questo nuovo studio e ora, finalmente, siamo felici di poterne annunciare l’avvio presso il centro clinico NeMO del Policlinico Gemelli di Roma. Lo studio…

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I vaccini contro il COVID-19 e la Duchenne: cosa c’è da sapere

Negli ultimi mesi abbiamo sentito spesso parlare e letto molto sui numerosi progetti per la preparazione di vaccini contro il virus SARS-CoV-2 e sui loro risultati di efficacia dai rispettivi studi di fase 3. Due aziende farmaceutiche, Pfizer-BioNTech e Moderna Therapeutics, hanno presentato richieste di autorizzazione all’uso di emergenza (EUA) alla FDA nella speranza di ricevere…

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Dal 9 al 12 dicembre il Congresso congiunto AIM ASNP

Il Congresso congiunto AIM-ASNP si svolgerà dal 9 al 12 dicembre 2020 in modalità interamente virtuale. Si tratta del XX Congresso Nazionale AIM (Associazione Italiana di Miologia) e del X Congresso Annuale ASNP (Associazione Italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico). E’ un importante appuntamento a livello nazionale per promuovere e divulgare le conoscenze…

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Webinar domenica 13 dicembre: la fase non deambulatoria

Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…

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Inaugurato il secondo corso per Paziente Esperto EUPATI

Condividiamo di seguito il comunicato stampa diffuso da EUPATI in relazione all’avvio della nuova edizione del corso di formazione per Paziente Esperto. “Patient Engagement in Ricerca e Sviluppo delle Terapie Innovative”: è questo il titolo scelto da ADPEE per la 2a edizione del corso per diventare Paziente Esperto EUPATI. Oggi, Sabato 28 Novembre, tramite diretta…

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Webinar sabato 21 novembre: la fase deambulatoria

Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…

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Nuovo reclutamento per trial ESSENCE tramite il Registro Pazienti DMD/BMD Italia

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (ancora aperto in Italia) dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. L’obiettivo dello studio è valutare…

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In avvio un nuovo studio con la terapia genica di Sarepta

In un comunicato stampa diffuso il 5 novembre, Sarepta Therapeutics annuncia un aggiornamento sui programmi di sviluppo per SRP-9001, la terapia genica basata sul trasferimento della microdistrofina sviluppata dall’azienda. In base a quanto riportato, l’azienda ha risposto in modo soddisfacente alle richieste avanzate lo scorso settembre dall’Office of Tissues and Advanced Therapies – OTAT (la…

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Un minicorso EUPATI sullo sviluppo dei farmaci

Un’iniziativa formativa online a cura dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI e Parent Project Sabato 14 novembre 2020 – ore 10 – 13 Sabato 14 novembre si terrà online il mini corso di formazione “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, organizzato da Accademia del Paziente Esperto EUPATI e da Parent Project…

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REPORT DEL WEBINAR PPMD SULL’INTERRUZIONE DELLO STUDIO CLINICO DI FASE 3 POLARISDMD CON EDASALONEXENT

L’azienda farmaceutica statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha organizzato, con la collaborazione di PPMD (Parent Project MuscularDystrophy), un webinar virtuale lo scorso martedì 27 ottobre alle ore 18:00; durante il webinar sono stati condivisi dettagli e approfondimenti sui dati che hanno portato all’interruzione dello studio di fase 3 PolarisDMD e quello di estensione in aperto GalaxyDMD Pat…

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