Notizie dalla Conferenza PPMD: seconda giornata

E’ in corso di svolgimento fino a domani, 25 luglio, in forma virtuale la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Di seguito il video di riepilogo della seconda giornata realizzato da Ilaria Zito dell’area Scienza di Parent Project aps. A seguire, il report elaborato da…

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Notizie dalla Conferenza PPMD: prima giornata

Si sta svolgendo in forma virtuale, dal 22 al 25 luglio, la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Il programma è molto ricco e comprende sia sessioni dedicate agli aggiornamenti scientifici, sia momenti dedicati all’incontro e alla socialità. La conferenza annuale virtuale PPMD ​​2020 includerà…

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La Conferenza 2020 di PPMD online dal 22 al 25 luglio

Quest’anno la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy si terrà in forma virtuale, da mercoledì 22 a sabato 25 luglio, e sarà, quindi, accessibile a tutti coloro che vorranno partecipare online. La Conferenza si svolgerà in lingua inglese e il programma seguirà il fuso orario della costa Est degli Stati Uniti (GMT -4, ovvero 6…

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Progetto RENOIR: dall’Europa più di 3 milioni per scoprire i segreti della rigenerazione muscolare

Condividiamo con piacere il comunicato stampa diffuso dall’Università degli Studi di Milano – Bicocca relativo all’avvio del progetto  RENOIR (REcreating the ideal Niche: environmental control Of cell Identity in Regenerating and diseased muscles),  finanziato dalla Comunità Europea nell’ambito del bando Horizon2020, MSCA – Innovative training networks.  Il progetto è coordinato da Silvia Brunelli, docente di Biologia applicata del dipartimento di Medicina e chirurgia…

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Accordo tra Sarepta Therapeutics e Hansa Biopharma per imlifidase

Sempre più spesso sentiamo parlare di terapia genica, una strategia che abbiamo imparato a conoscere per il suo potenziale ma anche per alcuni suoi limiti, ed è proprio su questo aspetto che si focalizza la notizia diffusa il 2 luglio da Sarepta Therapeutics. Attraverso un comunicato stampa, l’azienda ha annunciato di aver siglato un accordo…

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Quando la ricerca incontra le persone: una nuova possibile terapia per la distrofia muscolare di Duchenne

Condividiamo il comunicato stampa rilasciato dall’Università La Sapienza di Roma, relativo alla pubblicazione dello studio Trans-generational epigenetic regulation associated with the amelioration of Duchenne Muscular Dystrophy, pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine e sostenuto da Fondazione Telethon, dall’Associazione Parent Project e da un grant dell’European Research Council (ERC). COMUNICATO STAMPA Quando la ricerca incontra le persone: una…

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Aggiornamento importante da PTC Therapeutics sull’indicazione di Translarna per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne non-deambulanti

Siamo molto lieti di comunicare un’ottima notizia riportata il 29 giugno da PTC Therapeutics, che annuncia che il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA ha promosso la rimozione della dicitura “l’efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti” dal foglietto illustrativo di Translarna.…

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Sarepta completa la sottomissione alla FDA della richiesta per un’approvazione accelerata per casimersen

In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics annuncia di aver completato la sottomissione alla FDA della richiesta per un nuovo farmaco (NDA- New Drug Application) ai fini di una approvazione accelerata per casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 45  precedentemente nota come SRP-4045 sviluppata dall’azienda. Il dossier di richiesta…

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