Impiego dei cannabinoidi nella DMD tra i temi affrontati nella conferenza PPMD

Durante la Conferenza di PPMD che si è svolta dal 22 al 25 luglio 2020, la Dott.ssa Sue Apkon, responsabile della riabilitazione pediatrica presso il Children’s Hospital (Colorado), ha trattato il tema dell’uso terapeutico dei cannabinoidi nei ragazzi Duchenne, con l’obiettivo di fare chiarezza sull’argomento.  L’idea di questa presentazione è venuta in seguito alle tante…

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La FDA concede l’approvazione accelerata per VILTEPSO (Viltolarsen)

Il 12 agosto scorso la FDA ha concesso l’approvazione accelerata per VILTEPSO™ (viltolarsen, precedentemente noto come NS-065/NCNP01), un oligonucleotide antisenso (AON) che induce lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina Gli studi su questa molecola condotti in Giappone sono stati finanziati da Nippon Shinyaku mentre quelli statunitensi e canadesi da NS Pharma. Viltolarsen aveva…

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COMUNICAZIONE DALLO STAFF DI PARENT PROJECT

Cari Amici, a partire da oggi lo staff di Parent Project torna operativo dopo il periodo di chiusura estiva.  VI ricordiamo che rimaniamo a vostra disposizione, dalle 9:00 alle 18:00 ai numeri: 3423289199 per l’Area Scienza; 3455597204 per il Centro ascolto Duchenne; 3495100478 per la Raccolta Fondi. #staytuned 

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Un webinar sullo sviluppo neurocognitivo nelle distrofie muscolari

La presentazione delle Linee guida redatte in collaborazione con l’Ospedale “Bambino Gesù” Lunedì 7 settembre, alle ore 17.30, in occasione della settima edizione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, istituita dalla World Duchenne Organization, Parent Project aps organizza il webinar “Lo sviluppo neurocognitivo nei pazienti con DMD/BMD”. L’incontro telematico, aperto a…

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Report finale del progetto di ricerca “Utilizzo di cellule di Sertoli microincapsulate nella distrofia muscolare di Duchenne. Verso l’applicazione sui pazienti”

Il progetto, guidato da Guglielmo Sorci dell’Università di Perugia, della durata di due anni e finanziato da Parent Project aps, aveva come razionale quello di valutare l’effetto antiinfiammatorio delle cellule di Sertoli per combattere il processo infiammatorio e degenerativo del tessuto muscolare nella DMD con l’obiettivo di studiare alcuni parametri chiave della strategia per poter…

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Notizie dalla Conferenza PPMD: focus sull’editing genomico

Si è svolta dal 22 al 25 luglio, in forma virtuale, la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Tra i temi della quarta e ultima giornata dell’evento troviamo quello dell’editing genomico. Di seguito condividiamo con voi un video ed un report elaborati da Ilaria Zito…

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Notizie dalla Conferenza PPMD: quarta giornata

Si è svolta dal 22 al 25 luglio, in forma virtuale, la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. In questo video Ilaria Zito dell’area Scienza di Parent Project aps riepiloga i principali contenuti della quarta giornata di Conferenza. Di seguito riportiamo, invece, il report generale…

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Notizie dalla Conferenza PPMD: focus sulla terapia genica

Si è svolta dal 22 al 25 luglio, in forma virtuale, la Conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Nella terza giornata uno spazio specifico è stato dedicato al tema della terapia genica. Condividiamo qui dei materiali elaborati dalla nostra area Scienza che riportano i…

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Notizie dalla Conferenza PPMD: terza giornata

Si è svolta dal 22 al 25 luglio, in forma virtuale, la Conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Riportiamo qui alcuni contenuti realizzati dalla nostra area Scienza per riportarvi i principali approfondimenti scientifici diffusi in occasione della Conferenza. realizzato da Ilaria Zito dell’area scientifica.…

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Designazione fast track per la terapia genica di Sarepta

In un comunicato stampa diffuso il 24 luglio, Sarepta Therapeutics ha annunciato di aver ricevuto dall’Agenzia statunitense per i medicinali (FDA) la designazione fast track per SRP-9001, la terapia genica con la micro-distrofina attualmente in valutazione nei pazienti Duchenne.La designazione fast track è un processo ideato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di…

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