ULTIMI AGGIORNAMENTI DA CAPRICOR THERAPEUTICS

Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso tredici maggio i risultati positivi dello studio clinico HOPE-2 dopo 12 mesi di trattamento con CAP-1002 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne in uno stadio avanzato della patologia. I dati mostrano un miglioramento nella funzionalità degli arti superiori, della forza e delle valutazioni polmonari e cardiache con valori…

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Santhera annuncia il completamento del reclutamento nello studio di fase 3 SIDEROS con idebenone per la distrofia muscolare di Duchenne

L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato il 20 maggio di aver portato a termine il reclutamento del suo studio di fase 3 con idebenone per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La rivalutazione della dimensione e della variabilità del campione da includere nello studio prevista dal protocollo, ha infatti consentito di stabilire che con…

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Nuovi aggiornamenti dallo studio di terapia genica di Pfizer

Sono ancora una volta incoraggianti i risultati parziali dello studio di fase 1b con PF-06939926, la terapia genica con la mini-distrofina sviluppata da Pfizer.  A distanza di quasi un anno dalla comunicazione dei primissimi dati provenienti dai primi pazienti trattati nello studio, l’azienda ha diffuso venerdì 15 maggio i risultati delle nuove analisi eseguite dopo…

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Comunicazione dallo staff di Parent Project

Carissimi Amici, Vi ricordiamo che per qualsiasi tipo di informazione e comunicazione potete contattare gli operatori di Parent Project ai seguenti recapiti telefonici e mail: 342/3289199 – scienza @parentproject.it per l’Area Scienza; 345/5597204 – centroascolto@parentproject.it per il Centro ascolto Duchenne; 349/5100478 – raccoltafondi@parentproject.it per la Raccolta Fondi.

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L’azienda farmaceutica statunitense Catabasis Pharmaceuticals condivide le ultime novità di questo mese

In questo momento di emergenza Covid-19 la biotech americana ha presentato tre contributi virtuali durante la sessione poster della Muscular Dystrophy Association (MDA): 1. Deglutizione delle capsule di edasalonexent  I bambini di età compresa tra i 4 e 7 anni inseriti nei diversi studi clinici con edasalonexent sono stati in grado di imparare a deglutire…

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Aggiornamento sulla sospensione del trial di terapia genica con SGT-001 di Solid

Riceviamo da Solid Biosciences un nuovo aggiornamento sullo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD.  Da quanto riportato nella lettera alla comunità, resta in vigore la sospensione clinica del trial stabilita a novembre dello scorso anno dalla FDA, ma l’azienda e l’Agenzia regolatoria stanno continuando a collaborare per definire al meglio gli…

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Terapia genica: accordo tra Vertex e Affinia per lo sviluppo di nuovi vettori

C’è anche lo sviluppo di una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne tra gli obiettivi che hanno portato le aziende Vertex Therapeutics e AffiniaTherapeutics a siglare l’accordo annunciato il 27 aprile da Vertex (https://investors.vrtx.com/news-releases/news- release-details/vertex-pharmaceuticals-and-affinia-therapeutics-establish-multi). La collaborazione punta a sfruttare la piattaforma tecnologica di proprietà di Affinia per modificare gli involucri (o capsidi)…

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Lettera aperta alla Sanità piemontese e valdostana

Condividiamo di seguito la lettera inviata oggi dalla Consulta per le Malattie Neuromuscolari di Piemonte e Valle d’Aosta alle istituzioni sanitarie, firmata anche da Parent Project aps. A:-       dott. Alberto Cirio,Presidente Regione Piemonte–          dott. Luigi Icardi,Assessore Sanità Regione Piemonte–          dott. Fabio Aimar, Direttore Sanità e Welfare–          dott. Renzo Testolin, Presidente Regione v. d’Aosta–          dott . Mauro Baccega, Assessore Sanità Regione v. d’Aosta–          dott. Ferruccio…

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Da ricordare in caso di emergenza legata al Covid-19

Tutti stiamo seguendo le indicazioni necessarie alla prevenzione del Covid-19. Per ogni evenienza e per essere più tranquilli in questo periodo, è bene comunque avere chiara la procedura da seguire in caso di un’emergenza legata al coronavirus e tenere a portata di mano i documenti sanitari utili. Abbiamo preparato una scheda che riepiloga tutte le…

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