Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso tredici maggio i risultati positivi dello studio clinico HOPE-2 dopo 12 mesi di trattamento con CAP-1002 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne in uno stadio avanzato della patologia. I dati mostrano un miglioramento nella funzionalità degli arti superiori, della forza e delle valutazioni polmonari e cardiache con valori…
L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato il 20 maggio di aver portato a termine il reclutamento del suo studio di fase 3 con idebenone per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La rivalutazione della dimensione e della variabilità del campione da includere nello studio prevista dal protocollo, ha infatti consentito di stabilire che con…
Sono ancora una volta incoraggianti i risultati parziali dello studio di fase 1b con PF-06939926, la terapia genica con la mini-distrofina sviluppata da Pfizer. A distanza di quasi un anno dalla comunicazione dei primissimi dati provenienti dai primi pazienti trattati nello studio, l’azienda ha diffuso venerdì 15 maggio i risultati delle nuove analisi eseguite dopo…
Carissimi Amici, Vi ricordiamo che per qualsiasi tipo di informazione e comunicazione potete contattare gli operatori di Parent Project ai seguenti recapiti telefonici e mail: 342/3289199 – scienza @parentproject.it per l’Area Scienza; 345/5597204 – centroascolto@parentproject.it per il Centro ascolto Duchenne; 349/5100478 – raccoltafondi@parentproject.it per la Raccolta Fondi.
In questo momento di emergenza Covid-19 la biotech americana ha presentato tre contributi virtuali durante la sessione poster della Muscular Dystrophy Association (MDA): 1. Deglutizione delle capsule di edasalonexent I bambini di età compresa tra i 4 e 7 anni inseriti nei diversi studi clinici con edasalonexent sono stati in grado di imparare a deglutire…
Riceviamo da Solid Biosciences un nuovo aggiornamento sullo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD. Da quanto riportato nella lettera alla comunità, resta in vigore la sospensione clinica del trial stabilita a novembre dello scorso anno dalla FDA, ma l’azienda e l’Agenzia regolatoria stanno continuando a collaborare per definire al meglio gli…
Un sito sulle strategie terapeutiche con un focus speciale – e un fumetto – sulla terapia genica Come moltissime altre realtà del terzo settore, Parent Project aps – l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker – ha dovuto fronteggiare e sta affrontando un periodo complesso a causa dell’emergenza…
C’è anche lo sviluppo di una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne tra gli obiettivi che hanno portato le aziende Vertex Therapeutics e AffiniaTherapeutics a siglare l’accordo annunciato il 27 aprile da Vertex (https://investors.vrtx.com/news-releases/news- release-details/vertex-pharmaceuticals-and-affinia-therapeutics-establish-multi). La collaborazione punta a sfruttare la piattaforma tecnologica di proprietà di Affinia per modificare gli involucri (o capsidi)…
Condividiamo di seguito la lettera inviata oggi dalla Consulta per le Malattie Neuromuscolari di Piemonte e Valle d’Aosta alle istituzioni sanitarie, firmata anche da Parent Project aps. A:- dott. Alberto Cirio,Presidente Regione Piemonte– dott. Luigi Icardi,Assessore Sanità Regione Piemonte– dott. Fabio Aimar, Direttore Sanità e Welfare– dott. Renzo Testolin, Presidente Regione v. d’Aosta– dott . Mauro Baccega, Assessore Sanità Regione v. d’Aosta– dott. Ferruccio…
Tutti stiamo seguendo le indicazioni necessarie alla prevenzione del Covid-19. Per ogni evenienza e per essere più tranquilli in questo periodo, è bene comunque avere chiara la procedura da seguire in caso di un’emergenza legata al coronavirus e tenere a portata di mano i documenti sanitari utili. Abbiamo preparato una scheda che riepiloga tutte le…
