Webinar sui vaccini anti Covid – venerdì 19 marzo

Venerdì 19 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19. Il webinar vuole offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini che, seppure con modalità e tempistiche diverse da regione a regione, inizia finalmente a coinvolgere…

READ MORE

Si svolge online in 16 sedi la Giornata delle Malattie Neuromuscolari

La quarta Giornata delle Malattie Neuromuscolari (GMN) quest’anno si svolgerà in modalità web, contemporaneamente in più sedi, sabato 13 marzo.  Lo scopo della Giornata è quello di offrire un aggiornamento sullo stato dell’arte a livello nazionale, regionale e territoriale sulla diagnosi, terapia e presa in carico del paziente con Malattie Neuromuscolari. Si tratta di un progetto ideato e…

READ MORE

Santhera annuncia il completamento dei primi 6 mesi dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Eric Hoffman, CEO di ReveraGen BioPharma, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:24:20), l’ultimo dei 121 pazienti inclusi nello studio VISION-DMD con vamorolone ha completato la sua ultima visita a…

READ MORE

Malattie rare: Parent Project presenta le prime Linee guida al mondo sulla distrofia muscolare di Becker

Un materiale nato per rispondere alle esigenze di informazione di pazienti e famiglie Nell’ambito della propria recente Conferenza Internazionale, svoltasi online dal 17 al 21 febbraio scorsi, Parent Project – l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker  – ha presentato un nuovo materiale informativo dedicato a pazienti e…

READ MORE

Casimersen approvato negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 45

È arrivata questa notte la notizia di una nuova approvazione accelerata negli Stati Uniti concessa dalla FDA, si tratta questa volta di AMONDYS 45 anche noto come casimersen, la molecola antisenso sviluppata da Sarepta Therapeutic per il trattamento dei pazienti DMD con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 45. Analogamente agli altri…

READ MORE

Grazie!

Si è conclusa domenica sera la XVIII Conferenza Internazionale di Parent Project. Nonostante la modalità telematica, questo evento, ancora una volta, ha riunito una gran parte della comunità di pazienti italiana e nel mondo per 5 giorni dedicati all’informazione, agli approfondimenti e al confronto su tante tematiche che riguardano la vita quotidiana. Il nostro primo…

READ MORE

“Da soli s’immagina il futuro, insieme si diventa grandi”: si è conclusa la 18ma Conferenza di Parent Project

L’evento che ha riunito per 5 giorni – a distanza – la comunità Duchenne e Becker Si sono svolti da mercoledì 17 a domenica 21 febbraio, in forma telematica, i lavori della XVIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), organizzata da Parent Project aps, associazione di pazienti e genitori di bambini…

READ MORE

Disponibili le nuove Linee guida su diagnosi e gestione della BMD

Oggi, nell’ambito della nostra Conferenza Internazionale, è avvenuta la presentazione di un nuovo e importante materiale informativo realizzato grazie al contributo di molti specialisti impegnati da anni nella presa in carico dei pazienti: le Linee Guida per pazienti e famiglie sulla gestione clinica della distrofia muscolare di Becker.  La brochure, intitolata Diagnosi e gestione della distrofia muscolare di Becker. Guida…

READ MORE

“Che cosa sono i trial clinici?” – una video animazione per raccontarlo

Oggi, nell’ambito della nostra Conferenza Internazionale, è stato dedicato uno spazio  alla presentazione della nuova video animazione “Che cosa sono i trial clinici?”, ideata da Parent Project e realizzata dall’illustratrice Laura Di Francesco, con il supporto tecnico dell’agenzia Cattive Produzioni. L’animazione ha l’obiettivo di offrire alle famiglie una prima introduzione al complesso mondo dei trial clinici, raccontati  attraverso lo…

READ MORE

Distrofia muscolare di Duchenne: al Policlinico Gemelli prima somministrazione in Italia per la terapia genica presso il Centro NEMO Pediatrico

Condividiamo il comunicato stampa diffuso oggi dal Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, relativo alla prima somministrazione per la terapia genica contro la distrofia di Duchenne, effettuata al Centro Clinico NeMO pediatrico. Distrofia muscolare di Duchenne: al Policlinico Gemelli prima somministrazione in Italia per la terapia genica presso il Centro NEMO Pediatrico Roma, 16 febbraio 2021…

READ MORE