MKP5, un nuovo potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Un lavoro recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Science Signaling, condotto da un gruppo di ricercatori della Yale University nel Connecticut, descrive un nuovo composto in grado di agire su MKP5, già precedentemente evidenziato come potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. MKP5 è un’enzima in grado di regolare l’attività di una famiglia di…

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Santhera annuncia la pubblicazione dei dati a lungo termine del trattamento con vamorolone in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista internazionale PLOS Medicine, dei dati relativi al trattamento a lungo termine con vamorolone in ragazzi con DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni. Questi dati, raccolti nell’arco di un periodo complessivo di trattamento di 18…

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Santhera annuncia la pubblicazione dei dati che dimostrano a livello molecolare il differente meccanismo d’azione di vamorolone rispetto ai corticosterioidi

In un comunicato stampa diffuso il 14 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceutical annuncia che i ricercatori della Emory University di Atlanta hanno pubblicato sulla rivista internazionale PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) i risultati di una ricerca che studia le basi molecolari del meccanismo d’azione di vamorolone e che identifica i meccanismi coinvolti…

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Scoperto nuovo approccio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Con piacere diffondiamo il comunicato stampa riguardante lo studio, finanziato da Parent Project aps, del team di ricerca di Pier Lorenzo Puri e pubblicato sulla rivista EMBO reports. Si tratta di una collaborazione internazionale tra la Fondazione Santa Lucia IRCCS, l’istituto statunitense Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute e l’Università Cattolica del Sacro Cuore di…

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Santhera annuncia il completamento del reclutamento dello studio VISION-DMD con vamorolone

Santhera Pharmaceuticals ha annunciato l’11 settembre che l’azienda partner ReveraGen Biopharma ha completato il reclutamento nello studio di fase 2b VISION-DMD con vamorolone. La molecola, sviluppata da ReveraGen e per la quale Santhera ha acquisito i diritti di licenza per tutte le indicazioni a livello globale, è  in grado di legare gli stessi recettori dei…

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Disponibile la registrazione del webinar “Lo sviluppo neurocognitivo nei pazienti con DMD/BMD”

Lo scorso 7 settembre, in concomitanza con la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, Parent Project aps ha promosso il webinar “Lo sviluppo neurocognitivo nei pazienti con DMD/BMD”. L’incontro è stato organizzato in collaborazione con Francesca Cumbo, psicologa, e Paolo Alfieri, neuropsichiatra infantile, ricercatori presso l’Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” di Roma, e ha rappresentato l’occasione…

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Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia

Le “Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia” sono state elaborate in collaborazione con Francesca Cumbo, psicologa, e Paolo Alfieri, neuropsichiatra infantile, ricercatori presso l’Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” di Roma (Unità di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative – Dipartimento di Neuroscienze e Neuroriabilitazione, nell’ambito di un progetto che ha visto collaborare l’Ospedale con Parent Project. Lo scopo del lavoro è stato quello di…

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FibroGen annuncia l’avvio del trial clinico di fase 3 con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti

L’azienda FibroGen ha annunciato lo scorso 11 agosto l’inizio dello studio LELANTOS con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti che assumono corticosteroidi. Si tratta di un trial clinico di fase 3, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta gli effetti di pamrevlumab sulla funzionalità motoria. Pamrevlumab è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda…

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Novità da Sarepta Therapeutics per Casimersen

In un comunicato stampa diffuso il 25 agosto Sarepta Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, ha accettato di valutare la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) per Casimersen, la molecola antisenso per lo skipping dell’esone 45 del gene della distrofina. La sottomissione della richiesta alla FDA è stata completata…

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