Reclutamento per trial LELANTOS con pamrevlumab (FibroGen) tramite il Registro Pazienti DMD/BMD Italia

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico LELANTOS di fase 3 per valutare l’efficacia della molecola sperimentale pamrevlumab, rispetto al placebo, in pazienti non deambulanti di età uguale o superiore ai 12 anni affetti da distrofia muscolare…

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Un webinar dedicato ad Emergency Card e Registro Pazienti

E’ in programma per giovedì 23 settembre, alle ore 17:00, un webinar aperto alla comunità di pazienti un webinar nel quale si parlerà dell’Emergency Card, un importante strumento disponibile attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, fondamentale per tutti i pazienti che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne.   L’incontro verrà realizzato sulla piattaforma Zoom, sarà curato dall’Ufficio scientifico…

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Edgewise riceve la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker

In un comunicato stampa diffuso il 16 agosto scorso Edgewise Therapeutics ha annunciato di avere ricevuto dall’Agenzia statunitense per i medicinali (FDA) la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker (BMD). EDG-5506 è una molecola progettata per bloccare la rottura delle fibre muscolari, segno distintivo della patologia in corso,…

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I progetti finanziati da Parent Project: nuovo articolo scientifico del gruppo della Prof.ssa Bouché

L’infiammazione e la fibrosi del muscolo cardiaco sono caratteristiche peculiari dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Circa il 90% dei pazienti di 18 anni mostra già segni di cardiomiopatia correlata alla DMD, l’insufficienza cardiaca inoltre è la principale causa di morte tra i pazienti. La valutazione di nuove terapie per il trattamento…

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Italfarmaco annuncia i risultati provenienti dallo studio di fase 2 con givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Becker

In un webinar organizzato da Parent Project con la collaborazione del Prof. Comi, discuteremo i risultati presentati Sono stati annunciati il 26 giugno, alla conferenza americana di Parent Project Muscular Dystrophy, i dati dello studio di fase 2 su pazienti Becker con givinostat, la molecola sviluppata da Italfarmaco per contrastare l’infiammazione e favorire la rigenerazione…

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I dati sull’efficacia a lungo termine e la sicurezza di viltolarsen, presentati durante la conferenza americana di Parent Project muscular dystrophy (PPMD) 2021

Sono stati presentati durante la conferenza americana 2021 e in un comunicato stampa diffuso il 1 luglio, dei risultati incoraggianti sulla funzionalità motoria in seguito al trattamento a lungo termine con viltolarsen, il farmaco sperimentale sviluppato da NS-Pharma e approvato negli Stati Uniti, impiegato nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno…

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La Conferenza PPMD online dal 23 al 26 giugno

Anche quest’anno la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy si terrà in forma virtuale, da mercoledì 23 a sabato 26 giugno, e sarà, quindi, accessibile a tutti coloro che vorranno partecipare online. La Conferenza si svolgerà in lingua inglese e il programma seguirà il fuso orario della costa Est degli Stati Uniti (GMT -4, ovvero 6 ore…

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Santhera e ReveraGen annunciano i risultati positivi e statisticamente significativi di vamorolone nello studio VISION-DMD

Sono stati pubblicati i dati relativi alla prima fase dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti Duchenne, che sembrano confermare le aspettative di un farmaco che mantiene i benefici clinici associati agli steroidi a fronte di effetti collaterali notevolmente ridotti. VISION-DMD è uno studio di fase 2b della durata di 48 settimane, disegnato per dimostrare…

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Disponibile la registrazione del webinar sugli studi clinici FibroGen

Saranno quattro i centri clinici coinvolti in Italia nei due studi clinici con pamrevlumab, il farmaco sperimentale sviluppato da Fibrogen per contrastare la fibrosi muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne. Dei due studi, entrambi di fase 3 e rivolti alla popolazione dei pazienti DMD rispettivamente deambulanti fino ai 12 anni o a quella dei non deambulanti dai…

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Nuovi risultati per la terapia genica con SRP-9001

Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche.  Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale su larga scala, ovvero quello che verrebbe impiegato se la terapia venisse…

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