Webinar sulla terapia genica con PF-06939926 di Pfizer

Si svolgerà venerdì 22 gennaio alle ore 17.30 un webinar per la comunità dei pazienti dedicato allo studio clinico di fase 3 con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer, avviato a fine dicembre 2020 anche in Italia (potete leggere la notizia al seguente link). Il webinar, organizzato da Parent Project aps, ospiterà il Prof. Eugenio…

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“Il Registro STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne”: disponibili la brochure e la registrazione del webinar

Si è svolto mercoledì 13 Gennaio, alle ore 13, l’evento online di presentazione de “Il REGISTRO STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne” organizzato da Parent Project in collaborazione con O.M.a.R., Osservatorio Malattie Rare ed il contributo non condizionato di PTC Therapeutics Italy. L’evento è stato composto di due sessioni, una per il pubblico italiano alle 13 e…

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“The STRIDE REGISTRY for Duchenne Muscular Dystrophy”: brochure and webinar recording are available

The online presentation event of “The STRIDE REGISTRY for Duchenne Muscular Dystrophy” organized by Parent Project in collaboration with O.M.a.R.- Rare Diseases Observatory and the unconditional contribution of PTC Therapeutics Italy, took place on Wednesday, the 13th of January, in 2 sessions. The first session, in Italian, was at 1 pm and the second session,…

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Sarepta Therapeutics annuncia i risultati della Parte 1 dello studio 102 con SRP-9001, la terapia genica per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

In un comunicato diffuso il 7 gennaio, l’azienda Sarepta Therapeutics annuncia i primi risultati relativi alla prima parte dello studio 102 di terapia genica con SRP-9001, uno studio randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo che valuta la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di un singolo dosaggio di SRP-9001 in 41 pazienti. I dati diffusi…

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13 JANUARY 2021: THE STRIDE REGISTRY FOR DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

The online presentation event of “The STRIDE REGISTRY for Duchenne Muscular Dystrophy” organized by Parent Project in collaboration with O.M.a.R.- Rare Diseases Observatory and the unconditional contribution of PTC Therapeutics Italy, will take place on Wednesday, the 13th of January, in 2 sessions. The first session, in Italian, will be at 1 pm and the…

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Un nuovo spot per raccontare come siamo cambiati

Nell’ambito del progetto RI-GENE-RARE, giunto alla sua fase conclusiva, Parent Project, in collaborazione con l’agenzia Cattive Produzioni srl ha prodotto un nuovo strumento di comunicazione: uno spot video istituzionale che ha al suo centro il tema del cambiamento, dai primi passi dell’associazione ai mutamenti dello scenario odierno della patologia.  Cosa può succedere in 25 anni? Un bambino o una bambina che diventa grande, una società…

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13 Gennaio 2021. Il REGISTRO STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne

Si svolgerà mercoledì 13 Gennaio, alle ore 13, l’evento online di presentazione de “Il REGISTRO STRIDE per la distrofia muscolare di Duchenne” organizzato da Parent Project in collaborazione con O.M.a.R., Osservatorio Malattie Rare ed il contributo non condizionato di PTC Therapeutics Italy. L’evento si comporrà di due sessioni, una per il pubblico italiano alle 13 e una seconda…

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Il viaggio della terapia genica di Pfizer fa tappa anche in Italia

Parte anche in Italia lo studio clinico di fase 3 con la terapia genica con la minidistrofina PF-06939926 sviluppata da Pfizer. Da tempo attendevamo la notizia del coinvolgimento del nostro Paese in questo nuovo studio e ora, finalmente, siamo felici di poterne annunciare l’avvio presso il centro clinico NeMO del Policlinico Gemelli di Roma. Lo studio…

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I vaccini contro il COVID-19 e la Duchenne: cosa c’è da sapere

Negli ultimi mesi abbiamo sentito spesso parlare e letto molto sui numerosi progetti per la preparazione di vaccini contro il virus SARS-CoV-2 e sui loro risultati di efficacia dai rispettivi studi di fase 3. Due aziende farmaceutiche, Pfizer-BioNTech e Moderna Therapeutics, hanno presentato richieste di autorizzazione all’uso di emergenza (EUA) alla FDA nella speranza di ricevere…

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Dal 9 al 12 dicembre il Congresso congiunto AIM ASNP

Il Congresso congiunto AIM-ASNP si svolgerà dal 9 al 12 dicembre 2020 in modalità interamente virtuale. Si tratta del XX Congresso Nazionale AIM (Associazione Italiana di Miologia) e del X Congresso Annuale ASNP (Associazione Italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico). E’ un importante appuntamento a livello nazionale per promuovere e divulgare le conoscenze…

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