Accordo tra Sarepta Therapeutics e Hansa Biopharma per imlifidase

Sempre più spesso sentiamo parlare di terapia genica, una strategia che abbiamo imparato a conoscere per il suo potenziale ma anche per alcuni suoi limiti, ed è proprio su questo aspetto che si focalizza la notizia diffusa il 2 luglio da Sarepta Therapeutics. Attraverso un comunicato stampa, l’azienda ha annunciato di aver siglato un accordo…

READ MORE

Quando la ricerca incontra le persone: una nuova possibile terapia per la distrofia muscolare di Duchenne

Condividiamo il comunicato stampa rilasciato dall’Università La Sapienza di Roma, relativo alla pubblicazione dello studio Trans-generational epigenetic regulation associated with the amelioration of Duchenne Muscular Dystrophy, pubblicato sulla rivista EMBO Molecular Medicine e sostenuto da Fondazione Telethon, dall’Associazione Parent Project e da un grant dell’European Research Council (ERC). COMUNICATO STAMPA Quando la ricerca incontra le persone: una…

READ MORE

Aggiornamento importante da PTC Therapeutics sull’indicazione di Translarna per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne non-deambulanti

Siamo molto lieti di comunicare un’ottima notizia riportata il 29 giugno da PTC Therapeutics, che annuncia che il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA ha promosso la rimozione della dicitura “l’efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti” dal foglietto illustrativo di Translarna.…

READ MORE

Sarepta completa la sottomissione alla FDA della richiesta per un’approvazione accelerata per casimersen

In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics annuncia di aver completato la sottomissione alla FDA della richiesta per un nuovo farmaco (NDA- New Drug Application) ai fini di una approvazione accelerata per casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 45  precedentemente nota come SRP-4045 sviluppata dall’azienda. Il dossier di richiesta…

READ MORE

WEBINAR SUGLI STUDI CLINICI IN RECLUTAMENTO PER LO SKIPPING DELL’ESONE 53

Siamo lieti di informare la comunità che, grazie alla disponibilità del Prof. Eugenio Mercuri, stiamo organizzando un webinar su due studi clinici relativi allo skipping dell’esone 53, attualmente in fase di reclutamento. Il primo è lo studio ESSENCE di Sarepta, per il quale è ancora aperto il reclutamento per i pazienti con mutazione trattabile con skipping dell’esone…

READ MORE

Accesso precoce a idebenone nel Regno Unito, rinnovato il parere positivo dell’autorità regolatoria britannica.

Siamo lieti di condividere una notizia positiva diffusa oggi, 23 giugno, da Santhera Pharmaceuticals, relativa al Regno Unito. L’ente regolatorio britannico (MHRA) ha infatti rinnovato per un ulteriore anno la possibilità di usufruire del trattamento con idebenone tramite gli Schemi di Accesso Precoce ai Farmaci (EAMS), per i pazienti del Regno Unito con distrofia muscolare…

READ MORE

Sarepta Therapeutics annuncia la pubblicazione dei dati sulla sicurezza ed efficacia provenienti dallo studio clinico con SRP-9001

Sono stati pubblicati sulla rivista scientifica JAMA Neurology, i risultati sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutic, valutata nei pazienti DMD che hanno partecipato allo studio clinico di fase 1/2. Il trattamento ha continuato a essere sicuro e ben tollerato nei partecipanti allo studio nell’anno successivo alla…

READ MORE

Un Intermeeting Lions Club dedicato alla DMD

Giovedì 18 giugno, alle ore 21, si svolgerà un Intermeeting virtuale organizzato dal Lions Club Milano Galleria ed aperto, sulla piattaforma Zoom, a tutti i soci del Distretto 108 IB4 dei Lions. L’incontro sarà dedicato al tema della distrofia muscolare di Duchenne, con la testimonianza della famiglia del piccolo Enea, che racconterà il proprio percorso…

READ MORE