Webinar sabato 21 novembre: la fase deambulatoria

Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…

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Nuovo reclutamento per trial ESSENCE tramite il Registro Pazienti DMD/BMD Italia

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (ancora aperto in Italia) dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. L’obiettivo dello studio è valutare…

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In avvio un nuovo studio con la terapia genica di Sarepta

In un comunicato stampa diffuso il 5 novembre, Sarepta Therapeutics annuncia un aggiornamento sui programmi di sviluppo per SRP-9001, la terapia genica basata sul trasferimento della microdistrofina sviluppata dall’azienda. In base a quanto riportato, l’azienda ha risposto in modo soddisfacente alle richieste avanzate lo scorso settembre dall’Office of Tissues and Advanced Therapies – OTAT (la…

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Un minicorso EUPATI sullo sviluppo dei farmaci

Un’iniziativa formativa online a cura dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI e Parent Project Sabato 14 novembre 2020 – ore 10 – 13 Sabato 14 novembre si terrà online il mini corso di formazione “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, organizzato da Accademia del Paziente Esperto EUPATI e da Parent Project…

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REPORT DEL WEBINAR PPMD SULL’INTERRUZIONE DELLO STUDIO CLINICO DI FASE 3 POLARISDMD CON EDASALONEXENT

L’azienda farmaceutica statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha organizzato, con la collaborazione di PPMD (Parent Project MuscularDystrophy), un webinar virtuale lo scorso martedì 27 ottobre alle ore 18:00; durante il webinar sono stati condivisi dettagli e approfondimenti sui dati che hanno portato all’interruzione dello studio di fase 3 PolarisDMD e quello di estensione in aperto GalaxyDMD Pat…

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Webinar sabato 7 novembre: le nuove diagnosi

Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di febbraio. Questi incontri hanno, abitualmente, la finalità di offrire una panoramica relativa ad una corretta…

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Solid collabora con Ultragenyx per lo sviluppo di nuove terapie geniche

In un comunicato stampa diffuso lo scorso 23 ottobre la biotech Solid Bioscience annuncia l’inizio di una collaborazione con l’azienda Ultragenyx Pharmaceutical per lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie geniche per la DMD.La collaborazione tra le due aziende mira a ottenere nuovi prodotti di terapia genica combinando la microdistrofina sviluppata da Solid, con…

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Report del webinar di WDO su interruzione del trial SIDEROS

A seguito della notizia dell’interruzione del trial SIDEROS e degli ulteriori programmi di sviluppo con idebenone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, diffusa dall’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals il 6 ottobre scorso, il WDO (World Duchenne Organization) ha organizzato un webinar con i rappresentanti della company. Gli obiettivi del webinar, che si è tenuto in forma virtuale il 20 ottobre, erano…

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CATABASIS PHARMACEUTICALS INTERROMPE LO STUDIO DI FASE 3 POLARISDMD CON EDASALONEXENT

27 Ottobre 2020 Con estremo dispiacere condividiamo quanto scritto nel comunicato stampa diffuso da Catabasis Pharmaceuticals. L’azienda americana ha annunciato l’interruzione dello studio di fase 3 PolarisDMD e quello di estensione in aperto GalaxyDMD. Edasalonexent, precedentemente nota come CAT-1004, è una molecola sperimentale a uso orale sviluppata dall’azienda Catabasis Pharmaceuticals. Questa molecola, derivata dalla fusione…

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E’ disponibile la registrazione del webinar “Ricerca e sperimentazioni cliniche”

E’ stata pubblicata sul canale YouTube di Parent Project la registrazione video del Meeting tematico sulla DMD/BMD dedicato a ricerca e sperimentazioni cliniche che si è svolto sabato 10 ottobre. Il video è disponibile qui: https://www.youtube.com/watch?v=StI033hkAUk&list=PLOdPGk8sj-x9WiLicmzqS8AlOWkMLBbU7 Vi ricordiamo che l’incontro del 10 ottobre è stato il primo di 4 meeting che si realizzeranno online nei…

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