E’ disponibile la registrazione del webinar “Ricerca e sperimentazioni cliniche”

E’ stata pubblicata sul canale YouTube di Parent Project la registrazione video del Meeting tematico sulla DMD/BMD dedicato a ricerca e sperimentazioni cliniche che si è svolto sabato 10 ottobre. Il video è disponibile qui: https://www.youtube.com/watch?v=StI033hkAUk&list=PLOdPGk8sj-x9WiLicmzqS8AlOWkMLBbU7 Vi ricordiamo che l’incontro del 10 ottobre è stato il primo di 4 meeting che si realizzeranno online nei…

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E’ disponibile la brochure “La nutrizione nella DMD”

Da oggi è disponibile un nuovo materiale informativo dedicato ai giovani pazienti e alle loro famiglie: si tratta della brochure digitale ” La nutrizione nella DMD” , elaborata per Parent Project dal team coordinato dalla Prof.ssa Simona Bertoli del Centro Internazionale per lo Studio della Composizione Corporea (ICANS) dell’Università degli Studi di Milano. Questo materiale è…

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In arrivo in forma virtuale il 17° Meeting IIM

Dal 16 al 18 ottobre si svolgerà, in forma virtuale, il 17° Meeting dell’Interuniversity Institute of Miology. L’evento coinvolge ogni anno scienziati da tutto il mondo legati all’ambito della miologia. L’incontro conserverà gran parte del programma inizialmente pianificato prima della pandemia, ma in un format più breve. Saranno presenti come relatori tutti i principali scienziati…

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Italfarmaco riceve dalla FDA la designazione di patologia pediatrica rara per givinostat per i pazienti con DMD e annuncia il completamento del reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS

Con estremo piacere condividiamo gli ultimi aggiornamenti da Italfarmaco che ha ricevuto dalla agenzia regolatoria americana Food and Drug Administration (FDA) la designazione di Patologia Pediatrica Rara per givinostat e ha terminato la fase di reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS. Queste importanti novità sono fondamentali passi in avanti verso la definizione del valore…

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Santhera annuncia l’interruzione dello studio di fase 3 SIDEROS e dello sviluppo di Puldysa® nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

6 ottobre 2020 Con estremo disappunto condividiamo quanto riportato in un comunicato stampa diffuso stamattina da Santhera Pharmaceuticals, che ha annunciato di aver interrotto lo studio di fase 3 SIDEROS con Puldysa® (idebenone) in pazienti DMD con una funzionalità respiratoria in fase di declino e in trattamento concomitante con glucocorticoidi.  La decisione è stata presa…

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Lettera alla comunità Duchenne: la FDA revoca la sospensione clinica dello studio clinico IGNITE DMD

Riceviamo e condividiamo una lettera indirizzata alla comunità da Solid Bioscience sul suo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001. La FDA ha ritenuto soddisfacenti le informazioni fornite dall’azienda e rimosso la sospensione clinica temporanea entrata in vigore a novembre dello scorso anno in seguito a un evento avverso grave, pienamente risolto, che ha riguardato uno dei partecipanti. L’azienda…

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Aggiornamenti dal 25° Congresso Internazionale della World Muscle Society: l’azienda farmaceutica Catabasis Pharmaceuticals annuncia i risultati di nuovi studi preclinici

Al Congresso Internazionale della World Muscle Society, in corso in questi giorni in forma virtuale, nella sessione poster la biotech statunitense Catabasis Pharmaceuticals presenta nuovi risultati preclinici che supportano potenziali effetti positivi di edasalonexent sulla funzionalità cardiaca e sulla conservazione della salute ossea nei topi modello della distrofia muscolare di Duchenne L’attivazione continua di NF-kb…

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Nuovi risultati a due anni per la terapia genica SRP-9001 di Sarepta

Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con SRP-9001, la terapia genica basata sulla microdistrofina sviluppata dall’azienda.  I risultati, presentati al 25° congresso della World Muscle Society in corso in questi giorni, evidenziano un miglioramento medio di 7 punti rispetto…

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Una serie di incontri in modalità webinar per la comunità Duchenne e Becker

4 appuntamenti per famiglie, pazienti e operatori sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Negli scorsi anni Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha adottato la consuetudine di organizzare alcuni incontri formativi territoriali, ad affiancare la Conferenza Internazionale che si svolge nel mese di…

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MKP5, un nuovo potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Un lavoro recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Science Signaling, condotto da un gruppo di ricercatori della Yale University nel Connecticut, descrive un nuovo composto in grado di agire su MKP5, già precedentemente evidenziato come potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. MKP5 è un’enzima in grado di regolare l’attività di una famiglia di…

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