Pubblichiamo la traduzione dell’ultimo comunicato emesso da BioMarin in merito alla decisione della company di ritirare la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per drisapersen e interrompere gli studi clinici attualmente in corso con le loro molecole sperimentali. Al momento sia noi, che i clinici in Italia coinvolti nello studio, non abbiamo ricevuto ulteriori informazioni. Non mancheremo di aggiornarvi quando avremo ulteriori notizie disponibili.
BIOMARIN ANNUNCIA IL RITIRO DELLA RICHIESTA DI AUTORIZZAZIONE ALLA COMMERCIALIZZAZIONE PER KYNDRISA TM (DRISAPERSEN) IN EUROPA
SAN RAFAEL, California, 31 maggio 2016 – BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi di aver ritirato la sua richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per Kyndrisa TM (drisapersen) dalla agenzia europea dei medicinali in seguito alla discussione con la commissione per i prodotti medicinali per uso umano durante l’incontro di maggio 2016. Le discussioni hanno chiaramente indicato l’intenzione del CHMP di fornire un parere negativo. Kyndrisa é una molecola sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51.
In base alla discussione avuta nell’incontro con il CHMP e alla lettera di risposta completa di gennaio della Food and Drug Administration, BioMarin intende interrompere lo sviluppo clinico e regolatorio di Kyndrisa così come gli altri tre prodotti successivi di prima generazione BMN 044, BMN 045 e BMN 053 attualmente in fase 2 di studio clinico per forme distinte di distrofia muscolare di Duchenne. Nonostante questo risultato per Kyndrisa in Europa, la company continua a prevedere di ottenere non-GAAP di pareggio o migliori nel 2017.
BioMarin programma di lavorare insieme ai clinici, gruppi di pazienti e autorità regolatorie per sviluppare un piano di transizione per quei pazienti attualmente trattati con Kyndrisa, BMN 044, BMN 045 e BMN 053. La company continuerà a esplorare lo sviluppo della nuova generazione di oligonucleotidi per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
“Il ritiro della MAA e l’interruzione delle nostre attuali molecole sperimentali per la Duchenne è una decisione difficile ma necessaria in questo momento,” ha commentato Jean-Jacques Bienaimé, presidente e direttore esecutivo di BioMarin. Bienaimé ha aggiunto,” Vogliamo estendere la nostra sincera gratitudine a tutte le famiglie e alle persone che si prendono cura dei pazienti che hanno supportato i nostri sforzi nel corso di quest’ultimo anno per rendere disponibile Kyndrisa ai pazienti Duchenne. Il nostro piano ora é investire nella ricerca sugli oligonucleotidi di nuova generazione con l’obiettivo di rendere disponibile per i ragazzi con questa devastante patologia un trattamento sicuro ed efficace.”
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus