Ancora aperto il reclutamento per trial ESSENCE con una modifica nei criteri di inclusione e un nuovo centro clinico coinvolto in Italia

È ancora aperto in Italia il reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ESSENCE di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di casimersen e golodirsen in bambini con distrofia muscolare di Duchenne. Tra i centri clinici in Italia che prendono parte a questo studio, che potete leggere più sotto, si è aggiunto l’Istituto…

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Domande e risposte sui vaccini anti COVID 19

Venerdì 19 marzo 2021 alle ore 17.30 si è tenuto un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19. Con il coinvolgimento di clinici ed esperti abbiamo cercato di offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini anti COVID-19. Potete vedere la registrazione…

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FibroGen annuncia l’avvio dello studio clinico di fase 3 LELANTOS-2 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Bassem Elmankabadi, dirigente medico di FibroGen, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:34:33), è stato annunciato il 16 marzo l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico LELANTOS-2 con pamrevlumab per…

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PTC presenta i risultati di uno studio sul cambiamento di steroidi nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Il 15 marzo scorso PTC Therapeutics ha annunciato i risultati di uno studio real-world (i dati cosiddetti del mondo reale sono relativi allo stato di salute dei pazienti o alla erogazione di assistenza, raccolti di routine da una serie di fonti, come per esempio le cartelle informatizzate o i database) condotto su pazienti con distrofia…

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Aggiornamenti dal Trial di terapia genica di Solid

Riceviamo da Solid Bioscience una lettera indirizzata alla comunità inerente i più recenti aggiornamenti sul suo studio di terapia genica di fase 1/2 con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD.  Le novità riportate, illustrate anche nel webinar organizzato dal Parent Project statunitense che si è svolto martedì 16 marzo a cui abbiamo partecipato come Ufficio Scientifico, riguardano…

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Masterclass “Musica elettronica: corsi di studio e strumenti per la composizione accessibile”

E’ in arrivo giovedì 8 aprile una nuova Masterclass  nell’ambito del progetto “Masterclass 2.0: progetta il tuo futuro con un click”, aperto ai giovani della nostra comunità. L’incontro “Musica elettronica: corsi di studio e strumenti per la composizione accessibile” sarà condotto da Leanna Ciciriello, compositrice elettroacustica, e si svolgerà dalle 15.00 alle 17.00 sulla piattaforma Zoom. La masterclass sarà articolata in tre parti.Nella prima fase…

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Progetto teleriabilitazione: le date di aprile

Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online, tramite il quale pazienti e famiglie di Parent Project hanno la possibilità di usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a…

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Al via il progetto “L’autonomia è di casa”

Ha preso avvio il nuovo progetto “L’autonomia è di casa. Percorsi formativi e di sensibilizzazione alla domotica come strumento per favorire l’autonomia abitativa”, promosso da Parent Project con il sostegno della Fondazione CRT, nell’ambito del bando “Vivomeglio”. L’iniziativa è rivolta, con attività differenziate, a bambini e giovani con distrofia muscolare di Duchenne e Becker e…

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