Dopo mesi di controversie e perplessità, si è conclusa l’analisi statistica dei dati del trial di fase 2b su 
Ataluren, farmaco sperimentale di PTC Therapeutics disegnato per rallentare la progressione della DMD/DMB e ripristinare l’espressione di Distrofinanel muscolo.
Il test della distanza percorsa in 6 minuti ha stabilito un miglioramento di 29,7 metri in più nei pazienti trattati con bassa dose del farmaco rispetto al placebo: questo dato, estrapolato alla 48ma settimana dall’inizio dello studio, è di poco inferiore al valore stabilito nelle ipotesi del trial per determinare l’efficacia del trattamento ed è stato considerato, in ultima analisi, statisticamente significativo. Da analisi raffinate, si è avuta conferma che un beneficio clinico nei pazienti si è ottenuto a bassa dose di Ataluren, in confronto ad alta dose e placebo, e che la terapia ha effettivamente rallentato la progressione della malattia. Non si è potuto invece stabilire il rapporto tra funzionalità muscolare ed espressione di nuova distrofina nel muscolo, probabilmente per limitazioni tecniche.
La prima interpretazione dei risultati della sperimentazione di Ataluren, che ha coinvolto 174 pazienti affetti da DMD/DMB su territorio internazionale, non diede risultati soddisfacenti. La complessità del quadro clinico della DMD/DMB ha determinato una varianza di dati, difficilmente interpretabili: ciò ha reso necessario, in questi mesi,implementare i metodi statistici di analisi per avere delle risposte sull’efficacia della terapia.
Questi dati sono stati presentati al convegno internazionale della World Muscle Society a Kumamoto, Giappone, e saranno oggetto di discussione tra la FDA e le autorità regolatrici nazionali in Europa alla fine del 2010. PTC Therapeutics dichiara che sono già in corso le trattative con le autorità regolatrici per permettere la messa in commercio del farmaco.
Per saperne di più: Ataluren analisi risultati ottobre 2010
